评估唐氏综合症的认知结果 (ECODS-2)

拟议项目的目的是测试和改进一系列认知措施，这些措施可用于针对唐氏综合症的治疗研究。 该电池旨在评估唐氏综合症认知表型的几个关键领域，这些领域在结果测量方面仍然存在差距，包括注意力、执行功能、学习和记忆、处理速度和社会认知，同时考虑到可能会干扰内部发展的合并症这些认知领域。 尽管唐氏综合症患者整个生命周期的单一电池具有明显的吸引力，但研究人员将他们的精力集中在学龄期，以便研究人员能够捕捉到这些认知领域发展的关键时间点。 此外，新的药物治疗正在从成年人过渡到学龄人群，这使得这部分生命的需求最大。

然而，根据正在进行的儿童研究的初步研究，确定需要评估患有 DS 的年轻人（18-39 岁）的措施。 补充资金将支持该项目的扩展，以包括患有 DS 的年轻人。结果将为改进电池提供实证指导，并为评估结果措施的更大规模研究奠定基础。

对于 6-17 岁的参与者，将在两个地点招募至少 160 名患有唐氏综合症的儿童进行研究，参与者将在四 (4) 年内招募。 在预筛选和同意访问以确定研究资格之后，将在 6 个时间点对儿童进行评估。 第一次评估将是基线测试/时间 0 访问以评估 IQ。 在时间 1 时，将完成其他功能的基线评估。 时间 1 和时间 2 将间隔两周，届时将收集重测可靠性评估。 时间 3 将在时间 2 之后三个月发生，以评估测试对变化的敏感性。 时间 4 将在时间 3 之后 3 个月发生，时间 5 将在时间 4 之后 6 个月发生，以评估纵向变化。 选择的时间间隔是为了复制许多临床试验的持续时间。

对于 18-35 岁的参与者，将在两个地点招募至少 100 名 18-29 岁患有 DS 的年轻人参与研究。 成人将在 5 个时间点参与神经心理学评估。 父母/看护人将在所有时间点完成行为测量。 在时间 1 时，将完成基线评估。 时间 1 和时间 2 将间隔两周（+/- 3 天），届时将收集重测可靠性评估。 时间 3 将在时间 2 之后三个月（+/- 2 周）发生，时间 4 将在时间 3 之后三个月（+/- 2 周）发生，时间 5 将在时间 4（+/- 2 周）之后 6 个月发生) 来评估对变化的敏感性，时间 6 将在时间 1 后 24 个月（+/- 4 周）发生，时间 7 将在时间 1 后 36 个月（+/- 4 周）发生，时间 8 将在时间 48 个月后发生1（+/- 4 周）评估对变化的敏感性。 选择三个月和六个月的时间间隔来复制许多临床试验的持续时间。 选择 12 个月的间隔是为了提供一个应该发生自然发育的时间间隔，并允许研究人员评估对变化的敏感性。 在这项研究中，变化将因自然发育而发生，而在临床试验中，预期会因治疗而发生变化。 在 12 个月内检测相对较小的基于发育的变化的能力将使研究人员能够评估这些措施是否可以检测试验中类似的微小变化。 一旦 100 名 18-29 岁的年轻人达到 NIH 标准的招募目标，研究小组也可以开始招募 29-35 岁的成年人。