小児の非悪性血液疾患の治療におけるTCRアルファベータT細胞枯渇ハプロ同一性HCT

包含基準:

1. 以下の基準の少なくとも1つを備えた重度の鎌状赤血球症（HbSS、HbSC、HbSB0、HbSB+、HbSD、HbSE）：

   1. 24時間以上続く脳血管障害
   2. 異常な脳MRI/MRAを伴う神経心理学的機能障害
   3. -頻繁に（過去2年間で年に3回以上）痛みを伴う血管閉塞エピソードを有する患者
   4. -赤血球輸血療法を必要とする再発性（生涯で3回以上）の急性胸部症候群イベント
   5. -3年間毎年3回以上の急性胸部症候群エピソードと血管閉塞性疼痛エピソードの任意の組み合わせであり、ヒドロキシ尿素（HU）による治療に失敗した（最大耐量で少なくとも6か月）またはHU療法に耐えられない人

2. -以下の基準の少なくとも1つを伴うサラセミアメジャー：

   1. 輸血依存症は、年間8回以上の輸血を受けていると定義されています
   2. -臨床評価、小球性貧血を伴う実験室の証拠、および電気泳動でのHbAの欠如（<10％）によって文書化されたサラセミア診断、および/またはアルファおよびベータ遺伝子座のDNA分析による確認
   3. 輸血依存症がない場合でも、2歳未満の小児のサラセミアメジャーが遺伝子型で証明されている
   4. Lucarelli クラス 1 または 2 のリスク状態 (すなわち、肝腫大、門脈線維症、またはキレート療法への反応不良)

3. 骨髄不全症候群および自己免疫性血球減少症:

   1. 免疫抑制療法に抵抗性の重度の再生不良性貧血
   2. 従来の治療法に難治性のダイヤモンドブラックファン貧血
   3. 進行性骨髄不全を伴うファンコニー貧血やシュワッハマン・ダイアモンド症候群などの遺伝性骨髄不全症候群（MDS/AMLの細胞遺伝学的証拠なし）
   4. 重度の先天性好中球減少症
   5. 先天性巨核球性血小板減少症
   6. グランツマン血栓症
   7. 従来の治療に難治性の自己免疫性血球減少症（赤芽球癆、エバン症候群、免疫性血小板減少症、自己免疫性溶血性貧血を含む）
   8. 他に特定されていないその他の骨髄不全障害

包含基準:

1. -患者は、5/10の適切な遺伝子型の同一の一致を持っています。 ドナーとレシピエントは、HLA-A、HLA-B、HLA-C、HLA-DRB1、および HLA-DQB1 の各遺伝子座の少なくとも 1 つの対立遺伝子を高解像度タイピングによって決定されるように、同一でなければなりません。

2. 患者は、以下によって測定される適切な臓器機能を持っている必要があります。

   1. -心臓：無症候性または症状がある場合は、安静時のLVEFが40％以上またはSFが26％以上でなければなりません
   2. 肺：無症候性または症候性の場合はDLCOが予測値の40％以上（ヘモグロビンで補正）またはパルスオキシメトリーが部屋の空気で92％以上（患者が肺機能検査を実施できない場合）。
   3. 腎臓: クレアチニンクリアランス (CrCl) または糸球体濾過率 (GFR) が > 50 mL/分/1.73 でなければなりません m2。
   4. 肝臓：ギルバート症候群に起因する場合を除き、血清共役（直接）ビリルビン<2.0 x ULN 地元の検査室による年齢; -地元の検査機関による年齢のASTおよびALT <5.0 x ULN。 高溶血の結果としての高ビリルビン血症の患者、または輸血後の血清ヘモグロビンの重大な変化は除外されません。
   5. -カルノフスキーまたはランスキー（年齢依存）のパフォーマンススコア≥50
3. 署名済みの書面によるインフォームド コンセント

除外基準:

1. -骨髄を提供することができ、喜んでHLAが一致する兄弟を持つ参加者。 HLAが一致する血縁関係のないドナーを持つ患者は除外されません。
2. 妊娠中または授乳中の女性。
3. -患者はHIVまたは制御されていない真菌、細菌またはウイルス感染症を患っています。
4. -患者は以前に固形臓器移植を受けています。
5. -患者は、以前の同種移植により、アクティブなGVHD（>グレードII）または慢性の広範なGVHDを持っています 包含時の。
6. 異常ヘモグロビン症の患者では、患者が 1 年以上慢性輸血を受けており、2 つのフェリチン値が 1000 ng/ml 以上である場合、肝生検が必要です。 肝硬変、広範な架橋性肝線維症、または活動性肝炎の患者は登録から除外されます。