薬物動態、薬力学を調査し、有効性と安全性を評価して、HSCT 後のリスクが高い患者の移植片失敗を先取りするエマパルマブの用量選択をサポートするための研究。

包含基準:

1. 必要に応じて、患者が署名したインフォームド コンセント フォーム (法律で義務付けられている場合)、または法的にそれを提供できる患者の同意を得て、患者の法的に権限を与えられた代理人が署名したフォーム (該当する場合)

2. -同種造血幹細胞移植（HSCT）のレシピエントであり、次の基準の少なくとも1つに基づいて移植失敗（GF）のリスクが高い：

   • 低強度コンディショニング (RIC) または非骨髄破壊的コンディショニング (NMA) を、非悪性疾患または骨髄 (BM) からの移植と組み合わせて受けている
   • Ex vivo T細胞枯渇移植片
   • ミスマッチの血縁関係のないドナーまたはハプロ同一性のドナーからの移植
   • 臍帯血（UCB）からの移植

3. alo-HSCTを必要とし、以下の基礎疾患を有する患者：

   • GFのリスクが高い悪性疾患、すなわち 急性骨髄性白血病（AML）および急性リンパ芽球性白血病（ALL）で、一次導入失敗、2回目の部分寛解または再発; -芽球期の慢性骨髄性白血病（CML）（循環芽球または生検で5％を超える芽球）;非ホジキンおよびホジキンリンパ腫および多発性骨髄腫で一次誘導不全、2回目の部分寛解または再発、脾腫を伴う骨髄異形成症候群（MDS）および骨髄増殖性疾患（MPD）、移植前の門脈圧亢進症を伴う骨髄線維症、MDS/MPD重複症候群
   • 非悪性血液疾患 (例: 自己免疫および代謝障害、再生不良性貧血、鎌状赤血球貧血、ファンコニ貧血、ダイアモンド-ブラックファン貧血、サラセミア、大理石骨病、ウィスコット-アルドリッチ症候群、重度の複合免疫不全症、血球貪​​食性リンパ組織球症およびその他の免疫調節障害)
4. 男性と女性の患者
5. 1歳以上のお子様と大人。 3 つのコホートのいずれかで適切な用量が決定され、独立データ監視委員会 (IDMC) によって安全性が評価されたら、1 歳未満の子供を研究に含めることができます。
6. 生理的に妊娠することができるすべての女性として定義される出産の可能性のある女性は、スクリーニングから最後の治験薬投与後6ヶ月まで非常に効果的な避妊手段を使用する必要があります

除外基準:

1. 妊娠中（または妊娠を計画中）または授乳中の女性患者
2. 体重 < 3 kg
3. -カルノフスキー/ランスキーのパフォーマンスステータスが40以下、またはEastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のパフォーマンスステータスが3以下の根底にある悪性疾患
4. -HSCTの24時間前に、正常範囲の95％間隔（CI）の上限の10倍を超えるCXCL9レベルを示す患者（CXCL9アッセイラボマニュアルで報告）
5. -HSCTの日に、典型的および非典型的なマイコバクテリア、サルモネラ菌、ヒストプラズマカプスラタムおよび帯状疱疹によって引き起こされる臨床的に現れた感染症
6. -潜伏結核の活動性または臨床的疑い
7. -治験責任医師の意見では、エマパルマブの安全性または有効性の評価を妨げる可能性のある付随疾患
8. -HSCT前の3か月以内にBacille Calmette-Guerin（BCG）ワクチンを受け取った
9. -生または弱毒生（BCG以外）ワクチンの受領 HSCTの6週間前
10. -HSCTから21日以内にサイトカイン放出症候群を引き起こす可能性があることが知られている治療法の現在または予定された投与。
11. -HSCTの前の最後の2週間にIFNγを受けた患者、および/またはIFNγによる治療が必要な患者。
12. -エマパルマブがもはや検出されないことがわかっている場合を除き、HSCTの前の過去6か月間にエマパルマブを投与された患者。
13. -HSCTの1週間前（または5半減期のいずれか大きい方）にキナーゼ阻害剤（ヤヌスキナーゼ阻害剤[JAKi]またはブルトンチロシンキナーゼ阻害剤[BTKi]）を受けた患者。
14. 抗菌薬およびウイルス感染予防に対する不耐性。
15. -エマパルマブまたはいずれかの賦形剤に対する過敏症。
16. -介入試験への継続的な参加または治験薬の投与（治験薬の3半減期以内） プロバイオティクスまたは制吐薬、移植片操作、または新しい組み合わせの使用または新しい投薬などの支持療法を含む介入試験を除くHSCT前のコンディショニングおよび予防のための従来の治療法。