Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zkoumající farmakokinetiku, farmakodynamiku a hodnocení účinnosti a bezpečnosti na podporu výběru dávky emapalumabu při prevenci selhání štěpu u pacientů s vysokým rizikem po HSCT.

7. prosince 2023 aktualizováno: Swedish Orphan Biovitrum

Otevřená, jednoramenná, multicentrická, Proof of Concept, Fáze 2 studie k prozkoumání farmakokinetiky, farmakodynamiky a posouzení účinnosti a bezpečnosti na podporu výběru dávky emapalumabu při prevenci selhání štěpu u pacientů s vysokým rizikem po alogenních hematopoetických kmenových buňkách Transplantace

Tato studie je navržena jako otevřená, jednoramenná, proof of concept studie za účelem stanovení vhodného dávkovacího režimu emapalumabu neutralizujícího IFNγ u pacientů s rizikem GF. Pacienti s hladinami CXCL9 nad definovanou prahovou hodnotou a dalšími klinickými kritérii budou způsobilí pro léčbu emapalumabem.

Do studie budou zahrnuti jak děti, tak dospělí s maligním a nezhoubným základním onemocněním, kteří dostávají allo-HSCT a kteří mají vysoké riziko GF, jak je definováno v kritériích pro zařazení. Hlavním cílem studie je stanovení vhodného dávkovacího režimu emapalumabu neutralizujícího aktivitu interferonu gama (IFNγ) k prevenci selhání štěpu po allo-HSCT v populaci s různými základními chorobami a s vysokým rizikem selhání štěpu (GF).

Předpokládají se maximálně 3 kohorty ke stanovení vhodného dávkovacího režimu k preventivní léčbě pacientů s rizikem primární GF.

Emapalumab bude podáván intravenózní infuzí a léčba bude trvat až 56 dní (15 infuzí) nebo do doby, než se prokáže přihojení.

Předpokládá se, že studie bude trvat přibližně 3 roky od screeningu do posledního následného telefonátu u každého pacienta.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je navržena jako otevřená, jednoramenná, proof of concept studie za účelem stanovení vhodného dávkovacího režimu emapalumabu neutralizujícího IFNγ u pacientů s rizikem GF. Pacienti s hladinami CXCL9 nad definovanou prahovou hodnotou a dalšími klinickými kritérii budou způsobilí pro léčbu emapalumabem.

Do studie budou zahrnuti jak děti, tak dospělí s maligním a nezhoubným základním onemocněním, kteří dostávají allo-HSCT a kteří mají vysoké riziko GF, jak je definováno v kritériích pro zařazení. Hlavním cílem studie bude stanovení vhodného dávkovacího režimu emapalumabu neutralizujícího aktivitu interferonu gama (IFNγ) k prevenci selhání štěpu po allo-HSCT v populaci s různými základními chorobami a s vysokým rizikem selhání štěpu (GF).

Předpokládají se maximálně 3 kohorty ke stanovení vhodného dávkovacího režimu k preventivní léčbě pacientů s rizikem primární GF.

Emapalumab bude podáván intravenózní infuzí po dobu 1 až 2 hodin v závislosti na objemu infuze. Léčba bude trvat až 56 dní (15 infuzí) nebo dokud se neprokáže přihojení.

Studie se skládá z následujících období studie: screening (den -21 až den -8), alogenní HSCT den 0, období sledování primární GF (den 1 až den 42), rozšířené sledování sekundárního GF (až den 98 ), dobu léčby (až 56 dní) a dobu sledování 3 roky po HSCT.

Hlavním cílem této studie proof of concept je:

• Určení vhodného dávkovacího režimu emapalumabu, který neutralizuje aktivitu interferonu gama (IFNγ) k prevenci selhání štěpu po alogenní transplantaci krvetvorných buněk (HSCT) v populaci s různými základními chorobami a s vysokým rizikem selhání štěpu (GF)

Následující cíle podpoří výběr dávky:

  • Popsat farmakokinetické (PK) a farmakodynamické (PD) profily emapalumabu po alogenní HSCT (allo-HSCT)
  • K posouzení účinnosti emapalumabu k prevenci GF po allo-HSCT
  • K posouzení bezpečnosti emapalumabu k prevenci GF po allo-HSCT
  • K posouzení imunogenicity emapalumabu po allo-HSCT

Průzkumné cíle budou:

• Vyhodnotit další údaje o korelaci mezi relevantními biomarkery včetně hladin chemokinového ligandu 9 motivu C-X-C (CXCL9) a rizikem GF post allo-HSCT v populaci s různými základními onemocněními a s vysokým rizikem GF také v kontextu rozvoje diagnostický test.

Předpokládá se, že studie bude trvat přibližně 3 roky od screeningu do posledního následného telefonátu u každého pacienta.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

2

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Melbourne, Austrálie, 3000
        • Peter Maccallum Cancer Centre
      • Randwick, Austrálie, 2031
        • Kids Cancer Centre Sydney Children's Hospital
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31096
        • The Rambam Academic Hospital
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah Hebrew University
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Formulář informovaného souhlasu podepsaný pacientem (jak to vyžaduje zákon) nebo jeho zákonným zástupcem (zástupci) se souhlasem pacientů, kteří jsou ze zákona schopni jej poskytnout

  2. Příjemci alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) a s vysokým rizikem selhání štěpu (GF) na základě alespoň jednoho z následujících kritérií:

    • Příjem kondicionování se sníženou intenzitou (RIC) nebo nemyeloablativního kondicionování (NMA) v kombinaci s nezhoubným onemocněním nebo s štěpem z kostní dřeně (BM)
    • Ex vivo štěp zbavený T buněk
    • Štěp od neshodného nepříbuzného nebo haploidentického dárce
    • Štěp z pupečníkové krve (UCB)

  3. Pacienti vyžadující allo-HSCT s následujícími základními chorobami:

    • Maligní onemocnění s vysokým rizikem GF, tzn. Akutní myeloidní leukémie (AML) a akutní lymfoblastická leukémie (ALL) se selháním primární indukce, druhou částečnou remisí nebo relapsem; Chronická myeloidní leukémie (CML) v blastické fázi (cirkulující blast nebo blast nad 5 % v biopsii); Non Hodgkinův a Hodgkinův lymfom a mnohočetný myelom se selháním primární indukce, druhá částečná remise nebo relaps, myelodysplastické syndromy (MDS) a myeloproliferativní poruchy (MPD) se splenomegalií, myelofibróza s portální hypertenzí před transplantací, překryvné syndromy MDS/MPD
    • Nezhoubná hematologická onemocnění (např. autoimunitní a metabolické poruchy, aplastická anémie, srpkovitá anémie, Fanconiho anémie, Diamond-Blackfanova anémie, talasémie, osteopetróza, Wiskott-Aldrichův syndrom, těžká kombinovaná imunodeficience, hemofagocytární lymfohistiocytóza a další imunoregulační poruchy)
  4. Pacientky a pacientky
  5. Děti ve věku minimálně 1 roku a dospělí. Jakmile byla v jedné ze tří kohort stanovena vhodná dávka a nezávislá komise pro monitorování údajů (IDMC) posoudila bezpečnost, mohou být do studie zařazeny děti mladší 1 roku.
  6. Ženy ve fertilním věku, definované jako všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět, vyžadují použití vysoce účinných antikoncepčních opatření od screeningu až do 6 měsíců po posledním podání studovaného léku

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotné (nebo plánující těhotenství) nebo kojící ženy
  2. Tělesná hmotnost < 3 kg
  3. Základní maligní onemocnění s výkonnostním statusem Karnofsky/Lansky rovným nebo menším než 40 nebo výkonnostním stavem Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) rovným nebo menším než 3
  4. Pacienti vykazující hladiny CXCL9 10krát nad horní hranicí 95% intervalu (CI) normálního rozmezí (uvedeno v laboratorní příručce testu CXCL9) během 24 hodin před HSCT
  5. Klinicky manifestované infekce způsobené typickými a atypickými mykobakteriemi, Salmonella, Histoplasma capsulatum a Herpes zoster v den HSCT
  6. Aktivní nebo klinické podezření na latentní tuberkulózu
  7. Souběžná onemocnění, která podle názoru zkoušejícího mohou narušovat hodnocení bezpečnosti nebo účinnosti emapalumabu
  8. Příjem vakcíny Bacille Calmette-Guerin (BCG) během 3 měsíců před HSCT
  9. Příjem živé nebo atenuované živé vakcíny (jiné než BCG) během 6 týdnů před HSCT
  10. Současné nebo plánované podávání terapií, o kterých je známo, že potenciálně spouštějí syndrom uvolnění cytokinů do 21 dnů od HSCT.
  11. Pacienti, kteří dostávali IFNy během posledních 2 týdnů před HSCT a/nebo kteří vyžadují léčbu IFNy.
  12. Pacienti, kteří dostávali emapalumab během posledních 6 měsíců před HSCT, pokud není známo, že emapalumab již není detekovatelný.
  13. Pacienti, kteří dostávali inhibitory kinázy (inhibitory Janus kinázy [JAKi] nebo inhibitory bruton tyrosinkinázy [BTKi]) jeden týden (nebo 5 poločasů, podle toho, co je větší) před HSCT.
  14. Nesnášenlivost antimikrobiální a profylaxe virových infekcí.
  15. Hypersenzitivita na emapalumab nebo na kteroukoli pomocnou látku.
  16. Průběžná účast v intervenční studii nebo podávání jakéhokoli hodnoceného léku (do 3 poločasů hodnoceného léku) s výjimkou intervenčních studií zahrnujících podpůrnou péči, jako jsou probiotika nebo antiemetika, manipulace s štěpem nebo použití nových kombinací nebo nového dávkování konvenční terapie pro kondicionování a profylaxi před HSCT.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Emapalumab

První kohorta pacientů dostane první infuzi 6 mg/kg v TD0, následovanou druhou infuzí 3 mg/kg po 3 dnech (den léčby 3 - TD3). Následné infuze 3 mg/kg se budou podávat každé 3 nebo 4 dny od předchozí dávky do dávky 15 nebo do přihojení.

Mohou být přidány maximálně 2 další kohorty, aby bylo možné přizpůsobit režim dávkování na základě PK/PD údajů pozorovaných z předchozí kohorty (kohort). Před přidáním dalších kohort budou také zváženy údaje o účinnosti a bezpečnosti.
Lék: Emapalumab

Emapalumab je plně humánní imunoglobulin G1 (IgG1) anti-IFNγ monoklonální protilátka, která se váže na IFNγ a neutralizuje jej. Emapalumab se váže jak na rozpustnou, tak na receptorovou (IFNγR1) vázanou formu IFNγ.

Emapalumab je ve vývoji pro léčbu primární a sekundární HLH. Přínos očekávaný od cílené neutralizace IFNγ emapalumabem byl potvrzen nedávným schválením emapalumabu FDA pro léčbu pacientů s pHLH, kteří mají refrakterní, recidivující nebo progresivní onemocnění nebo intoleranci konvenční HLH terapií. Bezpečnostní profil byl vyhodnocen jako přijatelný.

Emapalumab bude podáván intravenózní infuzí po dobu 1 až 2 hodin v závislosti na objemu infuze. První infuze musí být provedena do 12 hodin poté, co byly hladiny CXCL9 naměřeny nad definovanou prahovou hodnotou. Léčba bude trvat do maximální dávky 15 (až 56 dní) nebo do objevení se přihojení, podle toho, co nastane dříve.

Ostatní jména:
  • NI-0501
  • Gamifant®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
CXCL9 v séru
Časové okno: Od zahájení léčby do návštěvy EoS až 34 týdnů
Sérová koncentrace C-X-C Motif Chemokine Ligand 9 (CXCL9)
Od zahájení léčby do návštěvy EoS až 34 týdnů
Primární selhání štěpu (GF)
Časové okno: Od transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) [Den 0] do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Počet účastníků s primárním selháním štěpu (GF)
Od transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) [Den 0] do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Sekundární GF
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Počet účastníků se sekundárním GF
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Free & Total Interferon Gamma (IFNγ) v séru
Časové okno: Od zahájení léčby do návštěvy EoS až 34 týdnů
Sérová koncentrace volného a celkového interferonu gama (IFNγ)
Od zahájení léčby do návštěvy EoS až 34 týdnů
Emapalumab v séru – vrchol
Časové okno: Od zahájení léčby do EoS až 34 týdnů
Maximální koncentrace emapalumabu v séru
Od zahájení léčby do EoS až 34 týdnů
Ctrough (emapalumab)
Časové okno: Od zahájení léčby do EoS až 34 týdnů
Koncentrace těsně před podáním
Od zahájení léčby do EoS až 34 týdnů
Průzkumné biomarkery: Feritin
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Feritin – koncentrace v séru
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
ADA a nAbs
Časové okno: Od začátku léčby do EoS, až 34 týdnů
Počet účastníků vyvíjejících protilátky proti emapalumab (protilátky proti lékům [ADA]) a neutralizující protilátky (nAb)
Od začátku léčby do EoS, až 34 týdnů
Počet účastníků se smíšeným dárcovským chimérismem <10 % a <20 %
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Na základě neselektovaných leukocytů a na základě tříděných T buněk
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Počet účastníků, kteří dostávají trombopoetické látky, posílení kmenových buněk, infuzi dárcovských lymfocytů (DLI)
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Počet účastníků, kteří obdrží druhou alogenní HSCT
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Počet účastníků se špatnou funkcí štěpu
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Počet účastníků s bezplatnou akcí
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
definována jako absence podpory GF nebo štěpu
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Počet účastníků s akutním a/nebo chronickým mírným až těžkým onemocněním štěpu proti hostiteli (GvHD)
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
(třída I až IV)
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Úrovně biomarkerů, zejména IFNy a CXCL9, jako prediktory primárního a/nebo sekundárního selhání štěpu nebo akutní a/nebo chronické GvHD
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Syndrom přihojení
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Počet účastníků se syndromem přihojení
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Počet účastníků s endoteliálními komplikacemi
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Počet účastníků s relapsem, definovaný jako kumulativní výskyt opakovaného základního onemocnění
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Míra přežití
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Počet pacientů žijících na konci studie.
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna tělesné teploty
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna tělesné teploty od výchozí hodnoty
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna srdeční frekvence
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna srdeční frekvence od výchozí hodnoty
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna krevního tlaku
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozího systolického a diastolického krevního tlaku
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna tělesné hmotnosti
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v hematologii: Červené krvinky (RBC)
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v hematologii: červené krvinky (RBC)
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v hematologii: Hematokrit
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v hematologii: hematokrit
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v hematologii: Hemoglobin
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v hematologii: hemoglobin
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v hematologii: krevní destičky
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v hematologii: krevní destičky
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v hematologii: Bílé krvinky (WBC)
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v hematologii: bílé krvinky (WBC)
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v hematologickém diferenciálu: Lymfocyty
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v hematologickém diferenciálu: lymfocyty
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna hematologického diferenciálu: Monocyty
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v hematologickém diferenciálu: monocyty
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v hematologickém diferenciálu: Neutrofily
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v hematologickém diferenciálu: neutrofily
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v biochemii: Feritin
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozího stavu v biochemii: Feritin
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v biochemii: Glukóza
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozího stavu v biochemii: Glukóza
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v biochemii: C-reaktivní protein
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozího stavu v biochemii: C-reaktivní protein
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v biochemii: sodík
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v biochemii: sodík
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v biochemii: Draslík
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozího stavu v biochemii: draslík
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v biochemii: chlorid
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozího stavu v biochemii: Chlorid
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v biochemii: vápník
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozího stavu v biochemii: vápník
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v biochemii: Hořčík
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozího stavu v biochemii: Hořčík
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v biochemii: Fosfát
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozího stavu v biochemii: fosfát
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v biochemii: aspartátaminotransferáza (AST)
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v biochemii: Aspartátaminotransferáza (AST)
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v biochemii: alaninaminotransferáza (ALT)
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozího stavu v biochemii: alaninaminotransferáza (ALT)
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v biochemii: gama-glutamyltranspeptidáza (γGT)
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozího stavu v biochemii: gama-glutamyltranspeptidáza (γGT)
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v biochemii: Alkalická fosfatáza (ALP)
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozího stavu v biochemii: alkalická fosfatáza (ALP)
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v biochemii: Laktátdehydrogenáza (LDH)
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v biochemii: laktátdehydrogenáza (LDH)
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v biochemii: Bilirubin
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v biochemii: bilirubin (celkový, přímý a nepřímý)
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v biochemii: Triglyceridy
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozího stavu v biochemii: triglyceridy
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v biochemii: Cholesterol
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v biochemii: cholesterol (celkový lipoprotein a lipoprotein s vysokou hustotou [HDL])
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v biochemii: albumin
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v biochemii: albumin
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v biochemii: Kreatinin
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozího stavu v biochemii: Kreatinin
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v biochemii: Močovina
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozího stavu v biochemii: močovina
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Aktivovaný parciální tromboplastin (aPTT)
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozí hodnoty koagulace: aktivovaný parciální tromboplastin (aPTT)
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Protrombinový čas (PT)
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v koagulaci: protrombinový čas (PT)
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v analýze moči: Glukóza
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v analýze moči: Glukóza
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v analýze moči: Krev
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v analýze moči: Krev
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v analýze moči: Protein
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v analýze moči: Protein
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v analýze moči: Leukocyty
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v analýze moči: Leukocyty
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v analýze moči: Ketony
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v analýze moči: Ketony
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v analýze moči: pH
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v analýze moči: pH
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna v analýze moči: Specifická gravitace
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v analýze moči: specifická hmotnost
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Počet subjektů se změnou dárcovského chimérismu
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna HLA protilátek
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v HLA protilátkách proti dárcovským buňkám
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Změna od výchozího stavu u minimálního reziduálního onemocnění (MRD)
Časové okno: Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů
Pouze u pacientů s maligním onemocněním
Od HSCT (den 0) do ukončení studie, přibližně 46 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Swedish Orphan Biovitrum

Spolupracovníci

PRA Health Sciences
Cromsource
BioMérieux
Q2 Solutions
Cytel Inc.
ABF Pharmaceutical Services GmbH

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Tsila Zuckerman, Dr, The Rambam Academic Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Henrique Bittencourt, Dr, St. Justine's Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Polina Stepensky, Dr, Hadassah Hebrew University
  • Vrchní vyšetřovatel: Ashvind Prabahran, Dr, Peter MacCallum Cancer Centre, Australia
  • Vrchní vyšetřovatel: Richard Mitchell, Dr, Kids Cancer Centre Sydney Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. května 2021

Primární dokončení (Aktuální)

21. dubna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

21. dubna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. listopadu 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. ledna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

29. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. prosince 2023

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • NI-0501-12

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Selhání štěpu

Klinické studie na Emapalumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Croatia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit