조혈모세포이식 후 고위험 환자의 이식 실패를 예방하기 위한 에마팔루맙의 용량 선택을 지원하기 위한 약동학, 약력학을 조사하고 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구.

포함 기준:

1. 환자(법에 의해 요구되는 경우) 또는 법적으로 제공할 수 있는 환자의 동의가 있는 환자의 법적 대리인이 서명한 정보 제공 동의서(해당되는 경우)

2. 동종 조혈 줄기 세포 이식(HSCT) 수혜자 및 다음 기준 중 하나 이상에 근거하여 이식 실패(GF) 위험이 높은 사람:

   • 비악성 질환 또는 골수 이식편(BM)과 결합된 감소 강도 조절(RIC) 또는 비골수파괴 조절(NMA)을 받는 경우
   • 생체 외 T 세포 고갈 이식편
   • 일치하지 않는 비혈연 또는 일배체 기증자로부터의 이식
   • 제대혈(UCB)에서 이식

3. 다음과 같은 기저 질환이 있는 allo-HSCT가 필요한 환자:

   • GF 위험이 높은 악성 질환, 즉 급성 골수성 백혈병(AML) 및 1차 유도 실패, 2차 부분 관해 또는 재발을 동반한 급성 림프구성 백혈병(ALL); 모세포기의 만성 골수성 백혈병(CML)(순환 모세포 또는 생검에서 5% 초과 모세포); 비호지킨 및 호지킨 림프종 및 1차 유도 실패, 2차 부분 관해 또는 재발을 동반한 다발성 골수종, 비장종대를 동반한 골수이형성 증후군(MDS) 및 골수증식성 장애(MPD), 이식 전 문맥 고혈압을 동반한 골수 섬유증, MDS/MPD 중첩 증후군
   • 비악성 혈액 질환(예: 자가면역 및 대사 장애, 재생불량성 빈혈, 낫적혈구빈혈, 판코니빈혈, 다이아몬드-블랙판 빈혈, 지중해빈혈, 골석화증, 비스코트-알드리치 증후군, 중증 복합 면역결핍, 혈구탐식성 림프조직구증 및 기타 면역조절 장애)
4. 남성과 여성 환자
5. 1세 이상의 어린이 및 성인. 3개 코호트 중 하나에서 적절한 용량이 결정되고 독립 데이터 모니터링 위원회(IDMC)에서 안전성을 평가하면 1세 미만의 어린이가 연구에 포함될 수 있습니다.
6. 생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성으로 정의되는 가임 여성은 스크리닝부터 마지막 ​​연구 약물 투여 후 6개월까지 매우 효과적인 피임 수단을 사용해야 합니다.

제외 기준:

1. 임신(임신 예정) 또는 수유 중인 여성 환자
2. 체중 < 3kg
3. Karnofsky/Lansky 수행 상태가 40 이하이거나 ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 수행 상태가 3 이하인 기저 악성 질환
4. 조혈모세포이식 전 24시간 이내에 CXCL9 수치가 정상 범위의 95% 간격(CI)의 상한치(CXCL9 검사 실험실 매뉴얼에 보고됨)의 10배 이상을 나타내는 환자
5. 조혈모세포이식 당일 전형적 및 비정형 Mycobacteria, Salmonella, Histoplasma capsulatum 및 Herpes Zoster에 의한 임상적으로 발현된 감염
6. 잠복결핵의 활동성 또는 임상적 의심
7. 조사자의 의견에 따라 에마팔루맙 안전성 또는 효능의 평가를 방해할 수 있는 수반되는 질병
8. 조혈모세포이식 전 3개월 이내에 Bacille Calmette-Guerin(BCG) 백신 접종
9. 조혈모세포이식 전 6주 이내에 생백신 또는 약독화 생백신(BCG 제외)을 받은 자
10. HSCT로부터 21일 이내에 잠재적으로 사이토카인 방출 증후군을 유발하는 것으로 알려진 치료법의 현재 또는 예정된 투여.
11. 조혈모세포이식 전 마지막 2주 동안 IFNγ를 받은 환자 및/또는 IFNγ 치료가 필요한 환자.
12. 에마팔루맙이 더 이상 검출되지 않는 것으로 알려진 경우를 제외하고 조혈모세포이식 전 마지막 6개월 동안 에마팔루맙을 투여받은 환자.
13. 키나아제 억제제(야누스 키나아제 억제제[JAKi] 또는 브루톤 티로신 키나아제 억제제[BTKi])를 1주(또는 5 반감기 중 큰 쪽)에 투여받은 환자.
14. 항균 및 바이러스 감염 예방에 대한 편협.
15. 에마팔루맙 또는 부형제에 대한 과민증.
16. 프로바이오틱스 또는 항구토제, 이식편 조작 또는 새로운 조합의 사용 또는 새로운 투약과 같은 지지 요법을 포함하는 중재적 임상시험을 제외하고 중재적 임상시험에 지속적으로 참여하거나 임상시험용 약물의 투여(연구용 약물의 3반감기 이내) 조혈모세포이식 전 컨디셔닝 및 예방을 위한 기존 요법.