Bietti 結晶性ジストロフィー患者における ZVS101e の安全性と有効性

包含基準:

• 1.この試験の目的と要件を完全に理解し、自発的に臨床試験に参加し、インフォームドコンセントフォームに署名し、プロトコルで要求されているように試験プロセス全体を完了することができます;
• 2. Biettiの結晶性ジストロフィー（BCD）の臨床診断を受けた患者（18歳以上）（臨界値を含み、年齢はインフォームドコンセントフォームに署名した時点に基づく）;
• 3. 遺伝子検査により、CYP4V2 の 2 つの病原性バリアントが確認され、他の眼科遺伝性疾患の病原性変異がないことが確認されました。
• 4. 試験眼は次の要件を満たさなければなりません: 2.3 LogMAR から 0.5 LogMAR (2.3 LogMAR および 0.5 LogMAR を含む) の間の最良矯正視力。

除外基準:

• 1.生存可能な網膜細胞が不十分な被験者、または厚さ100μm未満の黄斑網膜を有する被験者;
• 2.研究者が眼の評価を妨げ、手術を妨げ、研究エンドポイントの解釈を妨げ、または外科的合併症を引き起こす可能性があると研究者が判断した研究眼の既存の眼の状態;
• 3.研究眼は、次の眼内処置で治療されています：網膜剥離手術、硝子体切除術。
• 4.研究眼は、3か月以内に治験薬の評価に影響を与える可能性のある他の薬物（ラニビズマブ、ベバシズマブ、アフリベルセプト、コンベルセプトなど）で治療されました;
• 5.ソラレン、リセドロネート、タモキシフェンなどの眼毒性を引き起こす可能性のある全身薬を現在服用しているか、必要とする可能性がある;

• 6. 臨床的に重要な以下の臨床検査値異常のある者：

  • 肝機能: 慢性肝疾患、ALT が通常の上限の 2 倍以上上昇;
  • 高血圧、平均 SBP ≧ 160 mmHg または平均 DBP ≧ 100 mmHg;
  • 凝固機能（プロトロンビン時間≧正常上限（3秒長い）、活性化部分トロンボプラスチン時間≧正常上限（10秒長い））；
  • 血清ウイルス検査：活動性B型肝炎、C型肝炎ウイルス抗体（HCV-Ab）、ヒト免疫不全ウイルス抗体（HIV-Ab）または梅毒抗体陽性。
• 7. rAAV8中和抗体価が1:1000以上の患者;
• 8. 遺伝子導入、眼科手術、および薬物の生体内活性を妨げる全身疾患 (免疫抑制を引き起こす病状など) を複雑にする;
• 9. 研究で使用する予定の薬物に対する既知の薬物アレルギー;
• 10. 患者のコンプライアンスに影響を与える神経疾患、精神疾患または言語障害のために、医療スタッフとのコミュニケーションや協力ができない患者。
• 11. 他のウイ​​ルスベクター遺伝子療法、mRNA療法などを含むがこれらに限定されない、BCDおよび他の眼疾患のための遺伝子療法薬によるいずれかの眼の治療;
• 12.全身性免疫不全疾患にかかっている、またはかかったことがある;
• 13.効果的な避妊をしていない生殖年齢の被験者、およびスクリーニングまたはベースラインで妊娠陽性または授乳中の女性被験者;
• 14. 研究者の意見では、研究への参加を妨げる状態。