비에티 결정질 이영양증 환자에서 ZVS101e의 안전성 및 효능

포함 기준:

• 1. 본 임상시험의 목적과 요구사항을 충분히 이해하고, 임상시험에 자발적으로 참여하고, 사전동의서에 서명하고, 임상시험계획서에서 요구하는 전체 임상시험 과정을 완료할 수 있어야 합니다.
• 2. 비에티 결정체 이영양증(BCD)으로 임상 진단을 받은 환자(나이 ≥ 18세)(임계값 포함, 나이는 피험자 동의서에 서명한 시점을 기준으로 함);
• 3. 유전자 검사에서 CYP4V2의 병원성 변이 2개를 보유하고 있고 다른 안과적 유전 질환의 병원성 돌연변이를 보유하지 않는 것으로 확인됨;
• 4. 연구 눈은 다음 요구 사항을 충족해야 합니다: 2.3 LogMAR과 0.5 LogMAR 사이의 최고 교정 시력(2.3 LogMAR과 0.5 LogMAR 포함).

제외 기준:

• 1. 생존 가능한 망막 세포가 불충분하거나 황반 망막 두께가 100 μm 미만인 피험자;
• 2. 연구자가 안구 평가를 방해하거나, 수술을 배제하거나, 연구 종점의 해석을 방해하거나, 수술 합병증을 야기할 수 있다고 결정하는 연구 안구의 기존 눈 상태;
• 3. 연구 안구는 하기 안내 절차로 처리되었다: 망막 박리 수술, 유리체 절제술;
• 4. 연구 안구는 연구 약물의 평가에 영향을 미칠 수 있는 다른 약물(예: 라니비주맙, 베바시주맙, 애플리버셉트, 컨버셉트)로 3개월 이내에 치료받았습니다.
• 5. psoralen, risedronate 또는 tamoxifen과 같은 안구 독성을 유발할 수 있는 전신 약물을 현재 복용 중이거나 필요할 수 있습니다.

• 6. 임상적으로 중요한 다음과 같은 검사실 이상이 있는 자:

  • 간 기능: 만성 간 질환, ALT가 정상 상한치의 2배 이상 증가;
  • 고혈압, 평균 SBP ≥ 160mmHg 또는 평균 DBP ≥ 100mmHg;
  • 응고 기능(프로트롬빈 시간 ≥ 정상 상한(3초 이상), 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간 ≥ 정상 상한(10초 이상));
  • 혈청 바이러스 검사: 활동성 B형 간염, C형 간염 바이러스 항체(HCV-Ab), 인간 면역결핍 바이러스 항체(HIV-Ab) 또는 매독 항체 양성;
• 7. rAAV8 중화 항체 역가가 ≥ 1:1000인 환자;
• 8. 유전자 전달, 안과 수술 및 약물 생체 내 활성을 방해하는 합병증 전신 질환(면역 억제를 유발하는 의학적 상태 등)
• 9. 연구에 사용될 예정인 약물에 대한 알려진 약물 알레르기;
• 10. 환자의 순응도에 영향을 미치는 신경계, 정신질환 또는 언어장애로 의료진과 의사소통 또는 협조가 불가능한 환자
• 11. 다른 바이러스 벡터 유전자 요법, mRNA 요법 등을 포함하되 이에 국한되지 않는 BCD 및 기타 안구 질환에 대한 유전자 요법 약물로 한쪽 눈의 치료;
• 12. 전신 면역 저하 질환을 앓았거나 앓은 적이 있는 자
• 13. 효과적인 피임법이 없는 가임 연령의 피험자 및 임신 양성 판정을 받았거나 스크리닝 또는 베이스라인에서 수유중인 여성 피험자;
• 14. 조사자의 의견에 따라 연구 참여를 방해하는 상태.