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MPS (RaDiCo コホート) (RaDiCo-MPS)

2023年9月12日更新者：Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

特定の治療法時代のフランスのムコ多糖症患者

この観察研究の目的は、フランスの MPS 患者からの広範な表現型データの遡及的および前向きのコレクションを構築することにより、MPS 疾患の疫学と自然史を特徴付けることです。

調査の概要

状態

募集

条件

研究の種類

観察的

入学 (推定)

1000

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

名前：Bénédicte HERON
電話番号：01 44 73 65 75
メール：benedicte.heron@aphp.fr

研究場所

フランス
- - Angers、フランス
    - 募集
    - Centre hospitalier universitaire d'Angers
    - コンタクト：
      
      Magalie BARTH
  - Bordeaux、フランス
    - まだ募集していません
    - Hôpital des Enfants - Groupe Hospitalier Pellegrin
    - コンタクト：
      
      Didier LACOMBE
  - Brest、フランス
    - 募集
    - Hopital Morvan
    - コンタクト：
      
      Elise SACAZE
  - Clermont-Ferrand、フランス
    - まだ募集していません
    - Hopital D'Estaing
    - コンタクト：
      
      Marc BERGER
  - Clichy、フランス
    - 募集
    - Hopital Beaujon
    - コンタクト：
      
      Nadia BELMATOUG
  - Garches、フランス
    - まだ募集していません
    - Hôpital Raymond-Poincaré
    - コンタクト：
      
      Dominique-Paul GERMAIN
  - Lille、フランス
    - 募集
    - Hôpital Jeanne de Flandre
    - コンタクト：
      
      Anne-Sophie GUEMANN
  - Marseille、フランス
    - 募集
    - Hopital de la Timone
    - コンタクト：
      
      Brigitte CHABROL
  - Montpellier、フランス
    - 募集
    - Hopital Gui de Chauliac
    - コンタクト：
      
      Agathe Roubertie
  - Nancy、フランス
    - 募集
    - Hôpital Brabois
    - コンタクト：
      
      François FEILLET
  - Paris、フランス
    - 募集
    - Hôpital Necker-Enfants Malades
    - コンタクト：
      
      Anaïs BRASSIER
  - Paris、フランス
    - 募集
    - Hôpital Robert Debré
    - コンタクト：
      
      Samia PICHARD
  - Paris、フランス
    - 募集
    - Hôpital Armand Trousseau
    - コンタクト：
      
      Bénédicte HERON
  - Paris、フランス
    - 募集
    - Hôpital de la Pitié-Salpêtrière
    - コンタクト：
      
      Yann NADJAR
  - Paris、フランス
    - まだ募集していません
    - Hôpital de la Croix Saint-Simon
    - コンタクト：
      
      Wladimir MAUHIN
  - Pau、フランス
    - 募集
    - Centre Hospitalier de Pau
    - コンタクト：
      
      Pierre BEZE-BEYRIE
  - Reims、フランス
    - まだ募集していません
    - American Memorial Hospital
    - コンタクト：
      
      Nathalie BEDNAREK
  - Rennes、フランス
    - 募集
    - Hôpital Pontchaillou
    - コンタクト：
      
      Bérengère CADOR
  - Rouen、フランス
    - まだ募集していません
    - Hopital Charles Nicolle
    - コンタクト：
      
      Stéphanie TORRE
  - Strasbourg、フランス
    - まだ募集していません
    - Hopital de Hautepierre
    - コンタクト：
      
      Marie-Thérèse ABI WARDE
  - Toulouse、フランス
    - まだ募集していません
    - Hôpital des Enfants
    - コンタクト：
      
      Guy TOUATI
  - Toulouse、フランス
    - まだ募集していません
    - Clinique Monié
    - コンタクト：
      
      Francis GACHES
  - Tours、フランス
    - 募集
    - Hôpital Clocheville
    - コンタクト：
      
      Marine TARDIEU

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

子
大人
高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

流行患者および発生患者はコホート RaDiCo-MPS に含まれます。

説明

包含基準:

GAG尿中排泄の異常上昇および/または病原性変異の同定を伴う、臨床的に関連する酵素欠損に基づくMPSの確定診断。
死亡した患者（未成年者または保護された未成年者）に対する署名済みのインフォームドコンセントまたは両親/保護者の非反対

非対象となる基準はありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定	時間枠
各システムのMPS様成長の臨床データの評価時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
MPS様症状の臨床データをシステムごとに評価時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
MPS様症状の臨床データを系統ごとに評価時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
MPS様合併症の臨床データを系統ごとに評価時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
精神運動マイルストーンなどの MPS の臨床データの評価時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
認知進化のようなMPSの臨床データの評価時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
あらゆるタイプのMPSの多内臓疾患に適応したスケールを使用したハンディキャップなどのMPSの臨床データの評価時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
I、II、III VII 型の認知疾患および神経疾患に適応したスケールを使用したハンディキャップのような MPS の臨床データの評価時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
標準的な骨 X 線写真と同様の MPS の X 線データの評価時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
腹部超音波検査などのMPSの放射線データの評価時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
心エコー検査などの MPS の放射線データの評価時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
脳および髄質トモデンシトメトリーなどの MPS の放射線データの評価時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
磁気共鳴画像法などのMPSの放射線データの評価時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
EMGと同様にMPSの電気生理学的データの評価時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
EEGのようなMPSの電気生理学的データの評価時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
ERGのようなMPSの電気生理学的データの評価時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
特定の治療前の尿中 GAG などの MPS の生化学データの評価時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
特定の治療中の尿中 GAG などの MPS の生化学データの評価時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
特定の治療前の酵素活性などの MPS の生化学データの評価時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
特定の治療中の酵素活性などの MPS の生化学データの評価時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
特異的抗体などのMPSの生化学データの評価時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
MPSの分子データの評価時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年

二次結果の測定

結果測定	時間枠
特別な治療法を用いない MPS 疾患の管理についての説明時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
特定の治療前の MPS 疾患の管理の説明時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
特定の治療下での MPS 疾患の管理の説明。時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
特別な治療を行わなかった場合の MPS 疾患の転帰の説明時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
特定の治療前の MPS 疾患の転帰の説明時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
特定の治療下における MPS 疾患の転帰の説明。時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
各 MPS タイプにおける変異の特定時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年
各 MPS タイプにおける遺伝子型/表現型の関係の確立。時間枠：研究完了までの平均5年	研究完了までの平均5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

捜査官

主任研究者：Thierry BILLETTE DE VILLEMEUR、INSERM UMR 1141

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年12月20日

一次修了 (推定)

2024年12月20日

研究の完了 (推定)

2024年12月20日

試験登録日

最初に提出

2023年7月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年9月12日

最初の投稿 (実際)

2023年9月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年9月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年9月12日

最終確認日

2023年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

C16-53

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

ムコ多糖症Ⅰの臨床試験

Cairo University

まだ募集していません

クラス I 病変におけるモデリングレジン挿入技術を使用したレジン複合後方修復の評価

クラス I コンポジット修復
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完了

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Bayer

完了

ビラプリサンの薬力学、薬物動態および安全性を調査するための健康な若い女性を対象とした研究

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ドイツ
University of Nebraska
Bristol-Myers Squibb

利用できない

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トロポニン I レベルの評価

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Bayer

完了

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イギリス
Bayer

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臨床試験、第I相

ドイツ
University Hospital, Basel, Switzerland

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CYP 誘導または阻害後の「バーゼル」カクテルの表現型指標を特徴付ける薬物動態研究

代謝性解毒、フェーズ I

スイス
Kafrelsheikh University

完了

I-PRFを用いたインプラント同時埋入による隆線分割

歯科インプラント | リッジ分割 | i-PRF

エジプト
ZandA Technologies, llc
KGK Science Inc.

完了

成人におけるアミノ酸サプリメントの有効性と安全性

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ロガラチニブ (BAY1163877) ヒトマスバランス研究

薬物動態 | 臨床試験、フェーズ I

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