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MPS (Coorte RaDiCo) (RaDiCo-MPS)

12 de setembro de 2023 atualizado por: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Pacientes com mucopolissacaridose na França na era da terapêutica específica

O objetivo deste estudo observacional é caracterizar a epidemiologia e a história natural das doenças MPS através da construção de uma coleção retrospectiva e prospectiva de extensos dados fenotípicos de pacientes franceses com MPS.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

1000

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • França
      • Angers, França
        • Recrutamento
        • Centre hospitalier universitaire d'Angers
        • Contato:
          • Magalie BARTH
      • Bordeaux, França
        • Ainda não está recrutando
        • Hôpital des Enfants - Groupe Hospitalier Pellegrin
        • Contato:
          • Didier LACOMBE
      • Brest, França
        • Recrutamento
        • Hopital Morvan
        • Contato:
          • Elise SACAZE
      • Clermont-Ferrand, França
        • Ainda não está recrutando
        • Hopital D'Estaing
        • Contato:
          • Marc BERGER
      • Clichy, França
        • Recrutamento
        • Hopital Beaujon
        • Contato:
          • Nadia BELMATOUG
      • Garches, França
        • Ainda não está recrutando
        • Hôpital Raymond-Poincaré
        • Contato:
          • Dominique-Paul GERMAIN
      • Lille, França
        • Recrutamento
        • Hôpital Jeanne de Flandre
        • Contato:
          • Anne-Sophie GUEMANN
      • Marseille, França
        • Recrutamento
        • Hopital de La Timone
        • Contato:
          • Brigitte CHABROL
      • Montpellier, França
        • Recrutamento
        • Hopital Gui de Chauliac
        • Contato:
          • Agathe Roubertie
      • Nancy, França
        • Recrutamento
        • Hôpital Brabois
        • Contato:
          • François FEILLET
      • Paris, França
        • Recrutamento
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Contato:
          • Anaïs BRASSIER
      • Paris, França
        • Recrutamento
        • Hôpital Robert Debré
        • Contato:
          • Samia PICHARD
      • Paris, França
        • Recrutamento
        • Hôpital Armand Trousseau
        • Contato:
          • Bénédicte HERON
      • Paris, França
        • Recrutamento
        • Hôpital de la Pitié-Salpêtrière
        • Contato:
          • Yann NADJAR
      • Paris, França
        • Ainda não está recrutando
        • Hôpital de la Croix Saint-Simon
        • Contato:
          • Wladimir MAUHIN
      • Pau, França
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier de Pau
        • Contato:
          • Pierre BEZE-BEYRIE
      • Reims, França
        • Ainda não está recrutando
        • American Memorial Hospital
        • Contato:
          • Nathalie BEDNAREK
      • Rennes, França
        • Recrutamento
        • Hôpital Pontchaillou
        • Contato:
          • Bérengère CADOR
      • Rouen, França
        • Ainda não está recrutando
        • Hopital Charles Nicolle
        • Contato:
          • Stéphanie TORRE
      • Strasbourg, França
        • Ainda não está recrutando
        • Hopital de Hautepierre
        • Contato:
          • Marie-Thérèse ABI WARDE
      • Toulouse, França
        • Ainda não está recrutando
        • Hôpital des Enfants
        • Contato:
          • Guy TOUATI
      • Toulouse, França
        • Ainda não está recrutando
        • Clinique Monié
        • Contato:
          • Francis GACHES
      • Tours, França
        • Recrutamento
        • Hôpital Clocheville
        • Contato:
          • Marine TARDIEU

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes prevalentes e incidentes serão incluídos na coorte RaDiCo-MPS.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico confirmado de MPS com base na deficiência enzimática clinicamente relevante, com excreção urinária de GAG ​​anormalmente elevada e/ou identificação de mutações patogênicas.
  • Consentimento informado assinado ou não oposição dos pais/responsáveis ​​para pacientes falecidos (menores ou maiores protegidos)

Não há critérios de não inclusão.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Avaliação dos dados clínicos da MPS como crescimento para cada sistema
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Avaliação dos dados clínicos da MPS como sinais para cada sistema
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Avaliação dos dados clínicos de sintomas semelhantes à MPS para cada sistema
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Avaliação dos dados clínicos da MPS como complicações para cada sistema
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Avaliação dos dados clínicos da MPS como marcos psicomotores
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Avaliação dos dados clínicos da MPS como evolução cognitiva
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Avaliação dos dados clínicos da MPS tipo handicap utilizando escalas adaptadas à doença multivisceral para todos os tipos de MPS
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Avaliação dos dados clínicos da MPS tipo handicap utilizando escalas adaptadas às doenças cognitivas e neurológicas para os tipos I, II, III VII
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Avaliação dos dados radiológicos da MPS como radiografias ósseas padrão
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Avaliação dos dados radiológicos da MPS como ecografia abdominal
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Avaliação dos dados radiológicos da MPS como ecocardiografia
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Avaliação dos dados radiológicos da MPS como tomodensitometria cerebral e medular
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Avaliação dos dados radiológicos da MPS como ressonância magnética
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Avaliação dos dados eletrofisiológicos de MPS como EMG
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Avaliação dos dados eletrofisiológicos do MPS como EEG
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Avaliação dos dados eletrofisiológicos de MPS como ERG
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Avaliação dos dados bioquímicos da MPS como GAG urinário antes do tratamento específico
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Avaliação dos dados bioquímicos da MPS como GAG urinário durante tratamento específico
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Avaliação dos dados bioquímicos da MPS como atividades enzimáticas antes do tratamento específico
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Avaliação dos dados bioquímicos da MPS como atividades enzimáticas durante tratamento específico
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Avaliação dos dados bioquímicos da MPS como anticorpos específicos
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Avaliação dos dados moleculares do MPS
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Descrição do manejo das MPS sem tratamento específico
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Descrição do manejo das MPS antes do tratamento específico
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Descrição do manejo das MPS sob tratamento específico.
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Descrição do desfecho das doenças MPS sem tratamento específico
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Descrição do desfecho das MPS antes do tratamento específico
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Descrição do desfecho das MPS sob tratamento específico.
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Identificação de mutação(ões) em cada tipo de MPS
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Estabelecimento de relações genótipo/fenótipo em cada tipo de MPS.
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos
Até a conclusão do estudo, uma média de 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Investigadores

  • Investigador principal: Thierry BILLETTE DE VILLEMEUR, INSERM UMR 1141

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de dezembro de 2017

Conclusão Primária (Estimado)

20 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

20 de dezembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de julho de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de setembro de 2023

Primeira postagem (Real)

14 de setembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de setembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de setembro de 2023

Última verificação

1 de julho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • C16-53

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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