- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT06036693
MPS (RaDiCo-Kohorte) (RaDiCo-MPS)
12. September 2023 aktualisiert von: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
Mukopolysaccharidose-Patienten in Frankreich im Zeitalter spezifischer Therapeutika
Das Ziel dieser Beobachtungsstudie ist die Charakterisierung der Epidemiologie und des natürlichen Verlaufs von MPS-Erkrankungen durch den Aufbau einer retrospektiven und prospektiven Sammlung umfangreicher phänotypischer Daten von französischen MPS-Patienten.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Geschätzt)
1000
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Bénédicte HERON
- Telefonnummer: 01 44 73 65 75
- E-Mail: benedicte.heron@aphp.fr
Studienorte
-
-
-
Angers, Frankreich
- Rekrutierung
- Centre hospitalier universitaire d'Angers
-
Kontakt:
- Magalie BARTH
-
Bordeaux, Frankreich
- Noch keine Rekrutierung
- Hôpital des Enfants - Groupe Hospitalier Pellegrin
-
Kontakt:
- Didier LACOMBE
-
Brest, Frankreich
- Rekrutierung
- Hopital Morvan
-
Kontakt:
- Elise SACAZE
-
Clermont-Ferrand, Frankreich
- Noch keine Rekrutierung
- Hopital D'Estaing
-
Kontakt:
- Marc BERGER
-
Clichy, Frankreich
- Rekrutierung
- Hopital Beaujon
-
Kontakt:
- Nadia BELMATOUG
-
Garches, Frankreich
- Noch keine Rekrutierung
- Hôpital Raymond-Poincaré
-
Kontakt:
- Dominique-Paul GERMAIN
-
Lille, Frankreich
- Rekrutierung
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
Kontakt:
- Anne-Sophie GUEMANN
-
Marseille, Frankreich
- Rekrutierung
- Hopital de la Timone
-
Kontakt:
- Brigitte CHABROL
-
Montpellier, Frankreich
- Rekrutierung
- Hopital Gui de Chauliac
-
Kontakt:
- Agathe Roubertie
-
Nancy, Frankreich
- Rekrutierung
- Hôpital Brabois
-
Kontakt:
- François FEILLET
-
Paris, Frankreich
- Rekrutierung
- Hopital Necker-Enfants Malades
-
Kontakt:
- Anaïs BRASSIER
-
Paris, Frankreich
- Rekrutierung
- Hôpital Robert Debré
-
Kontakt:
- Samia PICHARD
-
Paris, Frankreich
- Rekrutierung
- Hôpital Armand Trousseau
-
Kontakt:
- Bénédicte HERON
-
Paris, Frankreich
- Rekrutierung
- Hôpital de la Pitié-Salpétrière
-
Kontakt:
- Yann NADJAR
-
Paris, Frankreich
- Noch keine Rekrutierung
- Hôpital de la Croix Saint-Simon
-
Kontakt:
- Wladimir MAUHIN
-
Pau, Frankreich
- Rekrutierung
- Centre Hospitalier de Pau
-
Kontakt:
- Pierre BEZE-BEYRIE
-
Reims, Frankreich
- Noch keine Rekrutierung
- American Memorial Hospital
-
Kontakt:
- Nathalie BEDNAREK
-
Rennes, Frankreich
- Rekrutierung
- Hôpital Pontchaillou
-
Kontakt:
- Bérengère CADOR
-
Rouen, Frankreich
- Noch keine Rekrutierung
- Hôpital Charles Nicolle
-
Kontakt:
- Stéphanie TORRE
-
Strasbourg, Frankreich
- Noch keine Rekrutierung
- Hopital de Hautepierre
-
Kontakt:
- Marie-Thérèse ABI WARDE
-
Toulouse, Frankreich
- Noch keine Rekrutierung
- Hopital des Enfants
-
Kontakt:
- Guy TOUATI
-
Toulouse, Frankreich
- Noch keine Rekrutierung
- Clinique Monié
-
Kontakt:
- Francis GACHES
-
Tours, Frankreich
- Rekrutierung
- Hôpital Clocheville
-
Kontakt:
- Marine TARDIEU
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Prävalente und inzidente Patienten werden in die Kohorte RaDiCo-MPS aufgenommen.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Bestätigte Diagnose von MPS basierend auf einem klinisch relevanten Enzymmangel mit ungewöhnlich erhöhter GAG-Urinausscheidung und/oder der Identifizierung pathogener Mutationen.
- Unterzeichnete Einverständniserklärung oder Nichteinspruch der Eltern/Erziehungsberechtigten für verstorbene Patienten (minderjährig oder geschützt volljährig)
Es gibt keine Nichteinschlusskriterien.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
---|---|
Auswertung der klinischen Daten des MPS-ähnlichen Wachstums für jedes System
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
|
Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Auswertung der klinischen Daten von MPS-ähnlichen Anzeichen für jedes System
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
|
Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
|
Auswertung der klinischen Daten von MPS-ähnlichen Symptomen für jedes System
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
|
Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Auswertung der klinischen Daten zu MPS-ähnlichen Komplikationen für jedes System
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
|
Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Auswertung der klinischen Daten von MPS wie psychomotorische Meilensteine
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Auswertung der klinischen Daten von MPS wie der kognitiven Evolution
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
|
Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
|
Auswertung der klinischen Daten von MPS wie Handicap anhand von Skalen, die an multiviszerale Erkrankungen für alle MPS-Typen angepasst sind
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
|
Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
|
Auswertung der klinischen Daten von MPS wie Handicap anhand von Skalen, die an kognitive und neurologische Erkrankungen für die Typen I, II, III VII angepasst sind
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Auswertung der radiologischen Daten von MPS wie Standard-Knochenröntgenaufnahmen
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
|
Auswertung der radiologischen Daten von MPS wie der Abdomenechographie
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Auswertung der radiologischen Daten von MPS wie Echokardiographie
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
|
Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Auswertung der radiologischen Daten von MPS wie zerebraler und medullärer Tomodensitometrie
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Auswertung der radiologischen Daten der MPS wie der Magnetresonanztomographie
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
|
Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Auswertung der elektrophysiologischen Daten von MPS wie EMG
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
|
Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Auswertung der elektrophysiologischen Daten von MPS wie EEG
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Auswertung der elektrophysiologischen Daten von MPS wie ERG
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Auswertung der biochemischen Daten von MPS wie Harn-GAG vor einer spezifischen Behandlung
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Auswertung der biochemischen Daten von MPS wie Harn-GAG während einer spezifischen Behandlung
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Auswertung der biochemischen Daten von MPS wie Enzymaktivitäten vor der spezifischen Behandlung
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
|
Auswertung der biochemischen Daten von MPS wie Enzymaktivitäten während einer spezifischen Behandlung
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Auswertung der biochemischen Daten von MPS wie spezifischer Antikörper
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
|
Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Auswertung der molekularen Daten von MPS
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
---|---|
Beschreibung der Behandlung von MPS-Erkrankungen ohne spezifische Behandlung
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Beschreibung der Behandlung von MPS-Erkrankungen vor einer spezifischen Behandlung
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
|
Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Beschreibung der Behandlung von MPS-Erkrankungen unter spezifischer Behandlung.
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Beschreibung des Verlaufs von MPS-Erkrankungen ohne spezifische Behandlung
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Beschreibung des Verlaufs von MPS-Erkrankungen vor spezifischer Behandlung
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Beschreibung des Verlaufs von MPS-Erkrankungen unter spezifischer Behandlung.
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
|
Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Identifizierung der Mutation(en) in jedem MPS-Typ
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
|
Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Etablierung von Genotyp-/Phänotyp-Beziehungen in jedem MPS-Typ.
Zeitfenster: Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
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Bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 5 Jahre
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Hauptermittler: Thierry BILLETTE DE VILLEMEUR, INSERM UMR 1141
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
20. Dezember 2017
Primärer Abschluss (Geschätzt)
20. Dezember 2024
Studienabschluss (Geschätzt)
20. Dezember 2024
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
18. Juli 2023
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
12. September 2023
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
14. September 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
14. September 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
12. September 2023
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neurologische Manifestationen
- Neurobehaviorale Manifestationen
- Ernährungsstörungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Genetische Krankheiten, X-gebunden
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Bindegewebserkrankungen
- Unterernährung
- Knochenerkrankungen
- Kohlenhydratstoffwechsel, angeborene Fehler
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Lysosomale Speicherkrankheiten
- Muzinosen
- Geistige Behinderung, X-gebunden
- Beschränkter Intellekt
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Störungen des Fettstoffwechsels
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Sphingolipidosen
- Lysosomale Speicherkrankheiten, Nervensystem
- Lipidosen
- Fettstoffwechsel, angeborene Fehler
- Knochenerkrankungen, Entwicklungs
- Sulfatidose
- Mukopolysaccharidose II
- Mucopolysaccharidosen
- Mukopolysaccharidose I
- Mukopolysaccharidose III
- Mangelkrankheiten
- Osteochondrodysplasien
- Mukopolysaccharidose IV
- Mukopolysaccharidose VI
- Mukopolysaccharidose VII
- Multiple Sulfatase-Mangelkrankheit
Andere Studien-ID-Nummern
- C16-53
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Mukopolysaccharidose I
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Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization...H. Lundbeck A/SAbgeschlossenBipolar IVereinigte Staaten, Frankreich, Rumänien, Polen, Kanada, Ungarn, Japan, Korea, Republik von, Malaysia, Taiwan
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