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KIT変異を伴う再発または難治性の小児CBF-AMLにおけるアバプリチニブの安全性と有効性

2024年3月12日 更新者：Shaoyan Hu、Children's Hospital of Soochow University

KIT変異を伴う再発・難治性小児コア結合因子急性骨髄性白血病（CBF-AML）の治療におけるアバプリチニブの安全性と有効性に関する前向き多施設臨床研究

この研究の目的は、KIT 変異を伴う再発性または難治性の小児コア結合因子急性骨髄性白血病におけるアバプリチニブの有効性と安全性を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、多施設共同、単一群、前向き介入試験です。 コア結合因子急性骨髄性白血病（CBF-AML）患者の約 30% が、現在の治療下でも再発しています。 一部の研究では、KIT 変異、特に D816V 変異が CBF-AML の再発を予測し、全生存期間 (OS) を低下させる可能性があることが判明しています。 アバプリチニブは、KIT または PDGFRA 変異を伴う消化管間質腫瘍の治療薬として承認されています。 アバプリチニブは、同種造血幹細胞移植後の免疫療法が失敗したt(8;21)変異およびKIT変異を伴う急性骨髄性白血病における微小残存病変の治療にも有効であることが、単一施設の後ろ向き報告で示されている。 中国の11の施設は、KIT変異を伴う再発または難治性の小児CBF-AMLの治療のために、アバプリチニブ、低メチル化剤、低用量化学療法を含むAVACBFKITレジメンを実施している。 この研究の主な焦点は、レジメンにおけるアバプリチニブの有効性と安全性を評価することです。

研究の種類

介入

入学 (推定)

50

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Shaoyan Hu, MD, PhD
  • 電話番号：+86-13771870462
  • メール：hsy139@126.com

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Li Gao, MD
  • 電話番号：+86-15821963190
  • メール：joygaoli@163.com

研究場所

  • 中国
    • Anhui
      • Hefei、Anhui、中国、230000
        • まだ募集していません
        • The Second Hospital of Anhui Medical University
        • コンタクト：
          • Ninglin Wang, MD
          • 電話番号：+86-13721113063
          • メール：zwnltt@126.com
      • Hefei、Anhui、中国、230000
        • まだ募集していません
        • First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China
        • コンタクト：
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510000
        • まだ募集していません
        • Guangzhou Women and Children Medical Center
        • コンタクト：
    • Guangxi
      • Nanning、Guangxi、中国、530000
        • まだ募集していません
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • コンタクト：
    • Henan
      • Kaifeng、Henan、中国、475000
        • まだ募集していません
        • Kaifeng Children's Hospital
        • コンタクト：
      • Zhengzhou、Henan、中国、450052
        • まだ募集していません
        • The First Affiliated Hospital Of Zhengzhou University
        • コンタクト：
          • Yufeng Liu, MD,PhD
          • 電話番号：+86-13673666608
          • メール：lyf6012@126.com
    • Hunan
      • Changsha、Hunan、中国、410008
        • まだ募集していません
        • Xiangya Hospital Central South University
        • コンタクト：
      • Changsha、Hunan、中国、410000
        • まだ募集していません
        • Third Xiangya Hospital of Central South University
        • コンタクト：
    • Jiangsu
      • Suzhou、Jiangsu、中国、215000
        • 募集
        • Children's Hospital of Soochow University
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Jie Li, MD
        • 副調査官：
          • Li Gao, MD
        • コンタクト：
          • Shaoyan Hu, MD, PhD
          • 電話番号：+86-13771835430
          • メール：hsy139@126.com
        • 主任研究者：
          • Shaoyan Hu, MD, PhD
        • 主任研究者：
          • Peifang Xiao, MD
        • 副調査官：
          • Jun Lu, MD
      • Xuzhou、Jiangsu、中国、221000
        • まだ募集していません
        • Xuzhou Children's Hospital
        • コンタクト：
    • Shandong
      • Jinan、Shandong、中国、250000
        • まだ募集していません
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • コンタクト：
    • Shanghai
      • Shanghai、Shanghai、中国、200000
        • まだ募集していません
        • Children's Hospital of Fudan University
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 性別は無制限。
  2. 18 歳未満。
  3. 急性骨髄性白血病の診断 (2022 年の WHO 分類による)。
  4. t(8;21)/RUNX1::RUNX1T1 または inv(16)/t(16;16)/CBFβ::MYH11 の存在。
  5. KIT 変異。
  6. 難治性AML：寛解導入療法後にCRまたはCRiに達しないAML患者。
  7. 再発AML：地固め療法または移植後に寛解を達成した患者、FISHにより融合遺伝子が陽性になったことが確認された患者、または髄外白血病浸潤。
  8. 活動的な感染症はありません。
  9. 肝機能：Tbil ≤2×ULN、ALT/AST ≤3×ULN、クレアチニンクリアランス ≥50ml/min。
  10. ECOG スコア <2;
  11. 予想生存期間 > 12 週間。
  12. 参加者は、この研究を理解し、参加する意欲を持っていなければならず、インフォームドコンセントフォームに署名する必要があります。

除外基準:

  1. アバプリチニブによる以前の治療を受けている。
  2. ダサチニブ、ソラフェニブ、ギルテリチニブ、ベネトクラクスなどの他のAML標的療法を同時に受けている。
  3. 制御されていない活動性の感染（細菌、真菌、またはウイルス感染を含む）の存在。
  4. 重大な基礎臓器疾患の存在: 心筋梗塞、慢性心不全、代償不全の肝臓または腎臓の機能不全など。
  5. 治療が必要な他の悪性腫瘍がある場合；
  6. すでに別の介入臨床研究に登録されている；
  7. 研究者らは、この人物はこの治験に参加するのに適していないと判断した。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：KIT変異を伴う再発/難治性CBF-AML
再発/難治性患者は、アバプリチニブとともにデシタビン/アザシチジン+IdAG(イダルビシン+シタラビン+顆粒球刺激因子)レジメンの併用療法を受けます。 造血幹細胞移植後に分子量再発を起こしたKIT変異を有するCBF-AML患者は、低用量化学療法を行わずに、脱メチル化剤と組み合わせたアバプリチニブまたはインターフェロンまたはドナーリンパ球注入を受ける可能性がある。 アバプリチニブの用量は50mg/m2/日から開始し、1週間後に血小板が50×10^9/Lで安定し、好中球が1.0×10^9/L以上で安定した場合、用量を100mg/m2/まで増量することができる。 d、1日の最大用量は100mgです。 発熱性好中球減少症または活動性感染症が存在する場合、アバプリチニブは中止されるべきであり、感染が制御されたらアバプリチニブを再開できます。各治療サイクルは 28 日を超えません。
薬：アバプリチニブ
体重>10kgの場合は50mg/m2/日、体重10kg以下の場合は1.65mg/kg/日、経口、毎日、d1-28。
他の名前：
  • アイバキット
薬：アザシチジン注射
体重>10kgの場合は75mg/m2/日、体重≦10kgの場合は2.5mg/kg/日、d1-7、ivgtt、qd、3時間以上。 アザシチジンとデシタビンを同時に使用することはできません。
他の名前：
  • アザシチジン
薬：デシタビン注射
体重>10kgの場合は20mg/m2/日、体重<=10kgの場合は0.67mg/kg/日、d1-5、ivgtt、qd、3時間以上。 アザシチジンとデシタビンを同時に使用することはできません。
他の名前：
  • デシタビン
薬：イダルビシン塩酸塩
体重>10kgの場合は5mg/m2/日、体重10kg以下の場合は0.17mg/kg/日、6日、8日、10日(アザシチジンの場合は8日、10日、12日) ivgtt、qod、午前10時に1時間以上。
他の名前：
  • イダルビシン
薬：シタラビン
体重>10kgの場合は10mg/m2/日、体重10kg以下の場合は0.33mg/kg/日、d6-15（アザシチジンの場合はd8-17）、皮下、12時間毎。
他の名前：
  • サイトサー
薬：顆粒球コロニー刺激因子
体重 > 10kg の場合は 300ug/日、体重 <=10kg の場合は 10ug/kg/日、d0-5、s.c.、qd。
他の名前：
  • 組換えヒト顆粒球コロニー刺激因子注射

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
総合寛解率（CRc）
時間枠：評価時点はレジメン開始から28日目～35日目です。
複合寛解率（CRc）。完全寛解（CR）、部分的な血液学的回復を伴う完全寛解（CRh）、不完全な血球計算回復を伴う完全寛解（CRi）、および形態学的に白血病のない患者（MLFS）の患者数の合計を含む。 ) 有効性分析に参加した患者の総数の割合として。
評価時点はレジメン開始から28日目～35日目です。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全生存
時間枠：登録日から死亡または最後の追跡調査の日まで、最長 60 か月評価されます。
全生存期間（OS）は、登録日から死亡日または生存患者の最後の追跡調査日までの日付として定義されました。
登録日から死亡または最後の追跡調査の日まで、最長 60 か月評価されます。
無増悪生存期間
時間枠：登録日から疾患の進行、再発の確認、または死亡のいずれか早い日まで、最長 60 か月評価されます。
無増悪生存期間（PFS）は、登録日から病気の進行、再発確認、死亡のいずれか早い日までの日付として定義されました。
登録日から疾患の進行、再発の確認、または死亡のいずれか早い日まで、最長 60 か月評価されます。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Children's Hospital of Soochow University

捜査官

  • 主任研究者：Shaoyan Hu, MD, PhD、Children 's Hospital of Soochow University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2024年3月1日

一次修了 (推定)

2026年3月1日

研究の完了 (推定)

2027年3月1日

試験登録日

最初に提出

2024年3月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年3月12日

最初の投稿 (実際)

2024年3月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年3月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月12日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AVACBFKIT

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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