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Sicurezza ed efficacia di avapritinib nella CBF-AML pediatrica recidivante o refrattaria con mutazione KIT

12 marzo 2024 aggiornato da: Shaoyan Hu, Children's Hospital of Soochow University

Uno studio clinico prospettico multicentrico sulla sicurezza e l'efficacia di avapritinib nel trattamento della leucemia mieloide acuta (CBF-AML) recidivante/refrattaria pediatrica con mutazione KIT

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di avapritinib nella leucemia mieloide acuta pediatrica recidivante o refrattaria al fattore legante principale con mutazione KIT.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multicentrico, a braccio singolo, prospettico e di intervento. Circa il 30% dei pazienti affetti da leucemia mieloide acuta (CBF-AML) presenta ancora recidive durante il trattamento attuale. Alcuni studi hanno scoperto che le mutazioni KIT, in particolare la mutazione D816V, possono predire la recidiva e ridurre la sopravvivenza globale (OS) nella CBF-AML. Avapritinib è stato approvato per il trattamento dei tumori stromali gastrointestinali con mutazioni KIT o PDGFRA. In uno studio retrospettivo condotto in un singolo centro, avapritinib si è dimostrato efficace anche nel trattamento della malattia minima residua nella leucemia mieloide acuta con mutazione t (8;21) e KIT che non rispondeva all'immunoterapia dopo trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche. 11 centri cinesi eseguono il regime AVACBFKIT che comprende Avapritinib, agenti ipometilanti e chemioterapia a basse dosi per il trattamento della CBF-AML pediatrica recidivante o refrattaria con mutazione KIT. L'obiettivo principale di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di avapritinib nel regime.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

50

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Shaoyan Hu, MD, PhD
  • Numero di telefono: +86-13771870462
  • Email: hsy139@126.com

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Cina, 230000
        • Non ancora reclutamento
        • The Second Hospital of Anhui Medical University
        • Contatto:
          • Ninglin Wang, MD
          • Numero di telefono: +86-13721113063
          • Email: zwnltt@126.com
      • Hefei, Anhui, Cina, 230000
        • Non ancora reclutamento
        • First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China
        • Contatto:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510000
        • Non ancora reclutamento
        • Guangzhou Women and Children Medical Center
        • Contatto:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Cina, 530000
        • Non ancora reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Contatto:
    • Henan
      • Kaifeng, Henan, Cina, 475000
        • Non ancora reclutamento
        • Kaifeng Children's Hospital
        • Contatto:
      • Zhengzhou, Henan, Cina, 450052
        • Non ancora reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • Contatto:
          • Yufeng Liu, MD,PhD
          • Numero di telefono: +86-13673666608
          • Email: lyf6012@126.com
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Cina, 410008
        • Non ancora reclutamento
        • Xiangya Hospital Central South University
        • Contatto:
      • Changsha, Hunan, Cina, 410000
        • Non ancora reclutamento
        • Third Xiangya Hospital of Central South University
        • Contatto:
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Cina, 215000
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Soochow University
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Jie Li, MD
        • Sub-investigatore:
          • Li Gao, MD
        • Contatto:
          • Shaoyan Hu, MD, PhD
          • Numero di telefono: +86-13771835430
          • Email: hsy139@126.com
        • Investigatore principale:
          • Shaoyan Hu, MD, PhD
        • Investigatore principale:
          • Peifang Xiao, MD
        • Sub-investigatore:
          • Jun Lu, MD
      • Xuzhou, Jiangsu, Cina, 221000
        • Non ancora reclutamento
        • Xuzhou Children's Hospital
        • Contatto:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Cina, 250000
        • Non ancora reclutamento
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Contatto:
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 200000
        • Non ancora reclutamento
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Sesso illimitato;
  2. Sotto i 18 anni;
  3. Diagnosi di leucemia mieloide acuta (secondo la classificazione OMS 2022).
  4. Presenza di t(8;21)/RUNX1::RUNX1T1 o inv(16)/t(16;16)/CBFβ::MYH11;
  5. Mutazione KIT;
  6. LMA refrattaria: pazienti affetti da LMA che non raggiungono CR o CRi dopo la terapia di induzione;
  7. LMA recidivante: pazienti che hanno ottenuto la remissione dopo terapia di consolidamento o trapianto, la FISH ha confermato che il gene di fusione è diventato positivo o infiltrazione di leucemia extramidollare;
  8. Nessuna infezione attiva;
  9. Funzionalità epatica: Tbil ≤2×ULN, ALT/AST ≤3×ULN, clearance della creatinina ≥50 ml/min;
  10. Punteggio ECOG <2;
  11. Tempo di sopravvivenza previsto >12 settimane;
  12. I partecipanti devono avere la capacità di comprendere ed essere disposti a partecipare a questo studio e devono firmare un modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione:

  1. Hanno ricevuto un precedente trattamento con avapritinib;
  2. Ricevere contemporaneamente altre terapie mirate per la leucemia mieloide acuta, come dasatinib, sorafenib, gilteritinib, venetoclax, ecc.;
  3. Presenza di infezione attiva non controllata (inclusa infezione batterica, fungina o virale);
  4. Presenza di significative malattie d'organo sottostanti: come infarto del miocardio, insufficienza cardiaca cronica, scompenso epatico o disfunzione renale;
  5. Con altri tumori maligni che richiedono trattamento;
  6. Già arruolato in un altro studio clinico interventistico;
  7. I ricercatori hanno stabilito che l'individuo non è idoneo a partecipare a questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CBF-AML recidivante/refrattario con mutazione KIT
I pazienti recidivanti/refrattari riceveranno un trattamento combinato di regime decitabina/azacitidina + IdAG (idarubicina + citarabina + fattore stimolante i granulociti) insieme ad avapritinib. I pazienti affetti da CBF-AML con mutazione KIT con recidiva molecolare dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche possono ricevere avapritinib combinato con agenti demetilanti o interferone o infusione di linfociti del donatore senza chemioterapia a basse dosi. La dose di avapritinib inizierà a 50 mg/m2/giorno e se le piastrine si stabilizzano a 50 ×10^9/l e i neutrofili si stabilizzano sopra 1,0 ×10^9/l dopo una settimana, la dose può essere aumentata a 100 mg/m2/l. d, con una dose massima giornaliera di 100 mg. Avapritinib deve essere interrotto in presenza di neutropenia febbrile o infezione attiva e avapritinib può essere ripreso una volta che l’infezione è sotto controllo, con ciascun ciclo di trattamento non superiore a 28 giorni.
Droga: Avapritinib
50 mg/m2/giorno per un peso corporeo >10 kg, 1,65 mg/kg/giorno per un peso ≤ 10 kg, po, qd, d1-28.
Altri nomi:
  • AYVAKIT
Droga: Iniezione di azacitidina
75 mg/m2/giorno per un peso >10 kg, 2,5 mg/kg/giorno per un peso ≤ 10 kg, d1-7, ivgtt, qd, più di 3 ore. Azacitidina e decitabina non possono essere utilizzate contemporaneamente.
Altri nomi:
  • Azacitidina
Droga: Iniezione di decitabina
20 mg/m2/giorno per un peso > 10 kg, 0,67 mg/kg/giorno per un peso ≤ 10 kg, d1-5, ivgtt, qd, più di 3 ore. Azacitidina e decitabina non possono essere utilizzate contemporaneamente.
Altri nomi:
  • Decitabina
Droga: Idarubicina cloridrato
5 mg/m2/giorno per un peso >10 kg, 0,17 mg/kg/giorno per un peso ≤ 10 kg, giorni 6, 8, 10 (giorni 8, 10, 12 per azacitidina) ivgtt, qod, più di 1 ora alle 10:00.
Altri nomi:
  • Idarubicina
Droga: Citarabina
10 mg/m2/giorno per un peso > 10 kg, 0,33 mg/kg/giorno per un peso ≤ 10 kg, d6-15 （d8-17 per azacitidina ）, s.c., ogni 12 ore.
Altri nomi:
  • CITOSAR
Droga: Fattore stimolante le colonie di granulociti
300ug/giorno per pesi >10kg, 10ug/kg/giorno per pesi ≤10kg, d0-5, s.c., qd.
Altri nomi:
  • Iniezione di fattore stimolante le colonie di granulociti umani ricombinanti

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di remissione composito (CRc)
Lasso di tempo: Il momento della valutazione è il giorno 28-giorno 35 dall'inizio del regime.
Tasso di remissione composito (CRc), inclusa la somma del numero di pazienti con remissione completa (CR), remissione completa con recupero ematologico parziale (CRh), remissione completa con recupero incompleto dell'emocromo (CRi) e morfologicamente liberi da leucemia (MLFS ) come percentuale del numero totale di pazienti che hanno partecipato all'analisi di efficacia.
Il momento della valutazione è il giorno 28-giorno 35 dall'inizio del regime.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Dalla data di arruolamento fino alla data in cui si è verificato il decesso o all'ultimo follow-up, valutato fino a 60 mesi.
La sopravvivenza globale (OS) è stata definita come la data dall'arruolamento alla data di morte o all'ultimo follow-up per i pazienti sopravvissuti.
Dalla data di arruolamento fino alla data in cui si è verificato il decesso o all'ultimo follow-up, valutato fino a 60 mesi.
Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: Dalla data di arruolamento fino alla data di progressione della malattia, recidiva confermata o decesso, a seconda di quale evento si sia verificato per primo, valutato fino a 60 mesi.
La sopravvivenza libera da progressione (PFS) è stata definita come la data dall'arruolamento alla data della progressione della malattia, della recidiva confermata o del decesso, a seconda di quale evento si sia verificato per primo.
Dalla data di arruolamento fino alla data di progressione della malattia, recidiva confermata o decesso, a seconda di quale evento si sia verificato per primo, valutato fino a 60 mesi.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Soochow University

Investigatori

  • Investigatore principale: Shaoyan Hu, MD, PhD, Children 's Hospital of Soochow University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 marzo 2024

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 marzo 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 marzo 2024

Primo Inserito (Effettivo)

19 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AVACBFKIT

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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