個々の患者への拡張アクセス ギルテリチニブ (ASP2215)

包含基準:

1. 治験審査委員会/独立倫理委員会が承認した書面によるインフォームド コンセントおよびプライバシーに関する文言は、研究の前に対象者また​​は法的に権限を与えられた代理人から取得する必要があります。関連する手順（該当する場合、禁止されている医薬品の中止を含む）。
2. -被験者は、世界保健機関の分類[Swerdlow et al。、2008]によると、原発性AMLまたは骨髄異形成症候群（MDS）に続発するAMLまたは治療関連AMLの診断を受けています治療機関での病理学レビューによって決定されます。
3. -被験者は、骨髄または末梢血にFLT3変異（内部タンデム重複[ITD]および/またはチロシンキナーゼドメイン[TKD] [D835/I836]変異）が存在すると、地元の検査機関によって決定されました。
4. -被験者は難治性または再発性AML（造血幹細胞移植[HSCT]の有無にかかわらず）または完全寛解（CR）のAMLを有し、導入/地固め療法後のフローサイトメトリーまたは遺伝子検査による残存疾患が最小限である。
5. 治験責任医師の判断では、被験者のAMLを治療するための同等または満足のいく代替療法はありません。
6. -被験者は、その薬を中止してからギルテリチニブを開始する前の少なくとも5半減期以内に化学療法または治験薬を受けていません。

7. 被験者は、臨床検査で示されているように、次の基準を満たす必要があります。

   • -血清アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）およびアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）<3 x 機関の正常上限（ULN）
   • -血清総ビリルビン<2.5 mg / dL、ギルバート症候群の被験者を除く
   • 血清カリウムおよび血清マグネシウム > 機関の正常下限 (LLN)。
8. -被験者は治験薬の経口投与に耐えることができます。

9. -全体的なグレードII〜IVの移植片対宿主病（GVHD）を発症した被験者は、次の基準を満たさなければなりません：

   • 無作為化から 1 週間以内に 0.5 mg/kg を超えるプレドニゾン (または同等物) を毎日投与する必要はない
   • -コルチコステロイドの増加または前2週間の新しい薬剤/モダリティの追加に関する免疫抑制のエスカレーションはありません（治療トラフレベルを達成するためにカルシニューリン阻害剤またはシロリムスを増やすことは許可されています）。

10. 女性被験者は次のいずれかでなければなりません:

    • 非出産の可能性がある：
    • -スクリーニング前の閉経後（月経のない少なくとも1年と定義）、または
    • -外科的に無菌または子宮摘出後の状態が記録されている（スクリーニングの少なくとも1か月前）
    • または、出産の可能性がある場合は、
    • -治験中および治験薬の最終投与後180日間は妊娠を試みないことに同意する
    • そして、スクリーニングで尿妊娠検査が陰性であること
    • また、異性愛者である場合は、現地で受け入れられている基準に従って 2 つの有効な避妊法を一貫して使用することに同意します (そのうちの 1 つはバリア法でなければなりません)。
11. 女性被験者は、スクリーニング時から研究期間全体、および最終治験薬投与後180日間、母乳育児または卵子提供をしないことに同意する必要があります。
12. 被験者は、治療中は別の介入研究に参加しないことに同意します。
13. -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）と診断された被験者は、病気が抗レトロウイルス療法で制御されている限り、登録できます。 予防措置を講じて、薬物相互作用を最小限に抑えるために、高活性抗レトロウイルス療法 (HAART) レジメンを変更する必要があります。

除外基準:

以下に該当する方は参加をお断りさせていただきます。

1. -被験者は、ギルテリチニブの別の進行中の臨床試験への登録に適格です。
2. -被験者は、ギルテリチニブの以前または進行中の非盲検無作為化治療研究に参加しました。
3. -フリデリシア補正QT間隔（QTcF）が450ミリ秒を超える被験者は、ローカル読み取りに基づいてスクリーニングされます。
4. -スクリーニング時のQT延長症候群の被験者。
5. 被験者は急性前骨髄球性白血病（APL）と診断されました。
6. -被験者はBCR-ABL陽性の白血病（急性転化の慢性骨髄性白血病）を患っています。
7. -治験責任医師の意見でAMLに二次的でない限り、被験者には臨床的に重大な凝固異常があります。
8. -被験者は活動性のB型肝炎またはC型肝炎、または活動性の肝障害を患っています。
9. -被験者は、制御不能な狭心症、制御不能な重度の心室性不整脈、心電図による急性虚血の証拠、またはニューヨーク心臓協会（NYHA）のクラスIVの心不全を患っています。
10. -対象は、CYP3Aの強力な誘導剤である併用薬による治療を必要とします。
11. -被験者は、P-gpの強力な阻害剤または誘導剤である併用薬による治療を必要としますが、被験者のケアに絶対に不可欠であると考えられる薬は除きます。
12. -被験者は、セロトニン5HT1Rまたは5HT2BRまたはシグマ非特異的受容体を標的とする併用薬による治療を必要とします。
13. -被験者は、治験責任医師の意見では、被験者を研究参加に不適切にする何らかの状態を持っています。