Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az avapritinib biztonságossága és hatékonysága relapszusban vagy refrakter gyermekgyógyászati ​​CBF-AML-ben KIT-mutációval

2024. március 12. frissítette: Shaoyan Hu, Children's Hospital of Soochow University

Prospektív, többközpontú klinikai tanulmány az avapritinib biztonságosságáról és hatékonyságáról a relapszusos/refrakter gyermekkori magkötő faktor akut myeloid leukémia (CBF-AML) kezelésében KIT mutációval

E vizsgálat célja az avapritinib hatékonyságának és biztonságosságának értékelése relapszusos vagy refrakter gyermekgyógyászati ​​magkötő faktor akut mieloid leukémiában KIT mutációval.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy többközpontú, egykarú, prospektív és intervenciós vizsgálat. Az akut myeloid leukémiában (CBF-AML) szenvedő betegek körülbelül 30%-a még mindig visszaesik a jelenlegi kezelés alatt. Egyes tanulmányok azt találták, hogy a KIT mutációk, különösen a D816V mutáció, előrejelezhetik a visszaesést és csökkenthetik a teljes túlélést (OS) a CBF-AML-ben. Az avapritinibet KIT- vagy PDGFRA-mutációval rendelkező gasztrointesztinális stromadaganatok kezelésére hagyták jóvá. Az avapritinib az allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációt követően immunterápiára sikertelen t (8;21) és KIT-mutációval járó akut myeloid leukémia minimális reziduális betegségének kezelésében is hatásos volt egy egyközpontú, retrospektív jelentésben. Kínából 11 központ hajtja végre az AVACBFKIT-kezelést, beleértve az Avapritinibet, a hipometilező szereket és az alacsony dózisú kemoterápiát a KIT mutációval rendelkező, kiújult vagy refrakter gyermekgyógyászati ​​CBF-AML kezelésére. Ennek a vizsgálatnak a fő célja az avapritinib hatásosságának és biztonságosságának értékelése a kezelési rendben.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

50

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Shaoyan Hu, MD, PhD
  • Telefonszám: +86-13771870462
  • E-mail: hsy139@126.com

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kína, 230000
        • Még nincs toborzás
        • The Second Hospital of Anhui Medical University
        • Kapcsolatba lépni:
          • Ninglin Wang, MD
          • Telefonszám: +86-13721113063
          • E-mail: zwnltt@126.com
      • Hefei, Anhui, Kína, 230000
        • Még nincs toborzás
        • First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China
        • Kapcsolatba lépni:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kína, 510000
        • Még nincs toborzás
        • Guangzhou Women and Children Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kína, 530000
        • Még nincs toborzás
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kapcsolatba lépni:
    • Henan
      • Kaifeng, Henan, Kína, 475000
        • Még nincs toborzás
        • Kaifeng Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
      • Zhengzhou, Henan, Kína, 450052
        • Még nincs toborzás
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • Kapcsolatba lépni:
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kína, 410008
        • Még nincs toborzás
        • Xiangya Hospital Central South University
        • Kapcsolatba lépni:
      • Changsha, Hunan, Kína, 410000
        • Még nincs toborzás
        • Third Xiangya Hospital of Central South University
        • Kapcsolatba lépni:
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kína, 215000
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Soochow University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Alkutató:
          • Jie Li, MD
        • Alkutató:
          • Li Gao, MD
        • Kapcsolatba lépni:
          • Shaoyan Hu, MD, PhD
          • Telefonszám: +86-13771835430
          • E-mail: hsy139@126.com
        • Kutatásvezető:
          • Shaoyan Hu, MD, PhD
        • Kutatásvezető:
          • Peifang Xiao, MD
        • Alkutató:
          • Jun Lu, MD
      • Xuzhou, Jiangsu, Kína, 221000
        • Még nincs toborzás
        • Xuzhou Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kína, 250000
        • Még nincs toborzás
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Kapcsolatba lépni:
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kína, 200000
        • Még nincs toborzás
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Nem korlátlan;
  2. 18 év alattiak;
  3. Az akut myeloid leukémia diagnózisa (a 2022-es WHO osztályozás szerint).
  4. t(8;21)/RUNX1::RUNX1T1 vagy inv(16)/t(16;16)/CBFβ::MYH11 jelenléte;
  5. KIT mutáció;
  6. Refrakter AML: olyan AML-betegek, akik nem értek el CR-t vagy CRi-t az indukciós terápia után;
  7. Relapszusos AML: betegek, akik remissziót értek el konszolidációs terápia vagy transzplantáció után, a FISH megerősítette, hogy a fúziós gén pozitív lett, vagy extramedulláris leukémia infiltrációt mutatott;
  8. Nincs aktív fertőzés;
  9. Májfunkció: Tbil ≤2×ULN, ALT/AST ≤3×ULN, kreatinin clearance ≥50ml/perc;
  10. ECOG pontszám <2;
  11. Várható túlélési idő >12 hét;
  12. A résztvevőknek képesnek kell lenniük arra, hogy megértsék ezt a vizsgálatot, és hajlandónak kell lenniük arra, hogy részt vegyenek benne, valamint alá kell írniuk egy tájékozott beleegyezési űrlapot.

Kizárási kritériumok:

  1. korábban avapritinib-kezelésben részesült;
  2. Az AML kezelésére más célzott terápiák egyidejű alkalmazása, például dasatinib, sorafenib, gilteritinib, venetoclax stb.
  3. Aktív, ellenőrizetlen fertőzés jelenléte (beleértve a bakteriális, gombás vagy vírusos fertőzést);
  4. Jelentős mögöttes szervi betegségek jelenléte: mint például szívinfarktus, krónikus szívelégtelenség, dekompenzált máj- vagy veseműködési zavar;
  5. Egyéb kezelést igénylő rosszindulatú daganatok esetén；
  6. Egy másik intervenciós klinikai vizsgálatba már bekerült!
  7. A kutatók megállapították, hogy az egyén nem alkalmas arra, hogy részt vegyen ebben a kísérletben.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kiújult/refrakter CBF-AML KIT mutációval
A relapszusos/refrakter betegek decitabin/azacitidin+IdAG (idarubicin + citarabin + granulocita stimuláló faktor) kombinációs kezelést kapnak avapritinibbel együtt. CBF-AML-ben KIT-mutációval rendelkező betegek, akiknek molekuláris relapszusa van vérképző őssejt-transzplantáció után, alacsony dózisú kemoterápia nélkül kaphatnak avapritinibet demetiláló szerekkel kombinálva, vagy interferont vagy donor limfocita infúziót. Az avapritinib adagja napi 50 mg/m2/napnál kezdődik, és ha a vérlemezkék száma 50 × 10^9/l-nél, a neutrofilek pedig 1,0 × 10^9/l felett stabilizálódnak egy hét elteltével, az adag 100 mg/m2/-re emelhető. d, a maximális napi adag 100 mg. Lázas neutropenia vagy aktív fertőzés esetén az avapritinib adását fel kell függeszteni, és az avapritinib adását újra lehet kezdeni, ha a fertőzés kontrollált, és minden kezelési ciklus nem haladhatja meg a 28 napot.
Drog: Avapritinib
50 mg/m2/nap 10 kg-nál nagyobb testtömegűeknél, 1,65 mg/kg/nap 10 kg-nál kisebb testtömegeknél, po, qd, 1-28.
Más nevek:
  • AYVAKIT
Drog: Azacitidin injekció
75mg/m2/nap 10kg-nál nagyobb súly esetén, 2,5mg/kg/nap ≤ 10kg súly esetén, 1-7, ivgtt, qd, több mint 3 óra. Az azacitidin és decitabin nem alkalmazható egyidejűleg.
Más nevek:
  • Azacitidin
Drog: Decitabin injekció
20mg/m2/nap 10 kg-nál nagyobb tömegűeknél, 0,67mg/kg/nap ≤ 10kg súlyoknál, d1-5, ivgtt, qd, több mint 3 óra. Az azacitidin és decitabin nem alkalmazható egyidejűleg.
Más nevek:
  • Decitabin
Drog: Idarubicin-hidroklorid
5 mg/m2/nap 10 kg-nál nagyobb testtömeg esetén, 0,17 mg/kg/nap ≤ 10 kg testtömeg esetén, 6, 8, 10 nap (8, 10, 12 nap azacitidin esetén) ivgtt, qod, több mint 1 óra 10 órakor.
Más nevek:
  • Idarubicine
Drog: Citarabin
10 mg/m2/nap 10 kg feletti testtömeg esetén, 0,33 mg/kg/nap ≤ 10 kg testtömeg esetén, 6-15 nap (8-17 nap azacitidin esetén), s.c., q12h.
Más nevek:
  • CYTOSAR
Drog: Granulocyta kolónia-stimuláló faktor
300 ug/nap 10 kg feletti testtömeg esetén, 10 ug/kg/nap ≤ 10 kg súly esetén, d0-5, s.c., qd.
Más nevek:
  • Rekombináns humán granulocita kolónia-stimuláló faktor injekció

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Összetett remissziós arány (CRc)
Időkeret: Az értékelés időpontja a kezelés kezdetétől számított 28. nap és 35. nap között van.
Összetett remissziós ráta (CRc), beleértve a teljes remisszióban (CR), a részleges hematológiai felépüléssel (CRh) járó teljes remisszióban, a nem teljes vérkép helyreállítással (CRi) és a morfológiailag leukémiától mentes (MLFS) szenvedő betegek számának összegét ) a hatékonysági elemzésben részt vevő betegek teljes számának százalékában.
Az értékelés időpontja a kezelés kezdetétől számított 28. nap és 35. nap között van.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Általános túlélés
Időkeret: A beiratkozás időpontjától a haláleset bekövetkezéséig vagy az utolsó utánkövetésig, legfeljebb 60 hónapig.
Az általános túlélést (OS) úgy határozták meg, mint a beiratkozástól a halálozásig vagy az utolsó utánkövetésig a túlélő betegeknél.
A beiratkozás időpontjától a haláleset bekövetkezéséig vagy az utolsó utánkövetésig, legfeljebb 60 hónapig.
Progressziómentes túlélés
Időkeret: A beiratkozás dátumától a betegség progressziójának, a megerősített visszaesésnek vagy a halálnak az időpontjáig, attól függően, hogy melyik következett be először, legfeljebb 60 hónapig tart.
A progressziómentes túlélést (PFS) a beiratkozástól a betegség progressziójának, a megerősített visszaesésnek vagy a halálnak az időpontjáig tartó dátumként határozták meg, attól függően, hogy melyik következett be előbb.
A beiratkozás dátumától a betegség progressziójának, a megerősített visszaesésnek vagy a halálnak az időpontjáig, attól függően, hogy melyik következett be először, legfeljebb 60 hónapig tart.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital of Soochow University

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Shaoyan Hu, MD, PhD, Children 's Hospital of Soochow University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. március 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. március 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. március 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 12.

Első közzététel (Tényleges)

2024. március 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 12.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AVACBFKIT

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a AML, gyermekkor

Klinikai vizsgálatok a Avapritinib

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Armenia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel