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생착이 어려운 조혈 악성 종양에서 고용량 이식 후 시클로포스파미드를 이용한 비골수파괴 말초혈 줄기세포 이식에 관한 연구

2020년 3월 16일 업데이트: NYU Langone Health

생착에 도전하는 종양을 포함한 조혈 악성 종양에서 고용량 이식 후 시클로포스파미드를 사용한 비골수파괴 말초혈 줄기세포 이식의 2상 연구

이것은 생착하기 어려운 혈액 악성 종양에서 HLA 완전 일치 또는 일배체 관련 공여자를 사용하여 말초 혈액 줄기 세포 이식 및 이식 후 시클로포스파마이드에 대한 공개 라벨 II상 단일 팔 연구입니다. 이 연구의 목적은 고용량 cyclophosphamide, tacrolimus 및 Mycophenolate mofetil을 포함하는 이식 후 면역억제제를 사용하여 일배체 기증자 또는 완전히 일치하는 기증자로부터 비골수파괴, 부분적 HLA 불일치 또는 HLA 일치 PBSC 이식의 안전성과 실행 가능성을 평가하는 것입니다. MMF).

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

1차 목표 이식 1년 후 사건 없는 생존(EFS)(재발, 진행 또는 사망) 비율을 추정합니다.

보조 목표:

  1. 중증 급성 등급 III 이상의 GVHD, 만성 GVHD의 누적 발생률 추정(전체 및 범위별)
  2. 전신 스테로이드 개시의 누적 발생률을 추정하고,
  3. 이식 실패 빈도를 요약하면,
  4. 호중구 및 혈소판 회복의 역학, 분류되지 않은 및 CD3+ 분류된 말초 혈액에서 공여자 키메라 현상의 역학을 요약합니다.
  5. 선택된 독성과 관련된 이식 절차와 관련된 주요 독성 및 합병증을 요약합니다.

탐구 목표:

~ 28일에 기증자 T 세포 키메라 현상의 양과 환자/이식 특성(예: 이전 요법, 이식 세포 용량) 및 이식 결과(지속적인 생착, 재발 또는 진행, GVHD) 사이의 연관성을 탐색합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

6

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

    • New York
      • New York, New York, 미국, 10016
        • New York University School of Medicine

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

다음은 연구 등록 및 이식에 대한 자격입니다.

  • 적절한 관련, HLA-일배체 또는 HLA 일치 줄기 세포 기증자의 존재
  • 공여자와 수혜자는 HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 및 HLA-DQB1 각각의 유전자좌의 적어도 하나의 대립유전자가 동일해야 합니다. 따라서 관련 기증자에게는 5/10의 최소 일치가 필요하며 기증자와 수혜자가 하나의 HLA 일배체형을 공유한다는 충분한 증거로 간주됩니다.
  • 적격 진단:
  • 하나 이상의 빈약한 위험 인자가 있는 만성 골수단구성 백혈병[CMML]을 포함한 골수이형성 증후군(MDS)
  • 활동성 골수외 백혈병 또는 악성 종양에 의한 알려진 활성 CNS 침범이 없습니다. 완화로 치료되는 그러한 질병은 허용됩니다.
  • 이전의 모든 자가 조혈모세포이식은 컨디셔닝 시작 최소 3개월 전에 발생했어야 합니다.
  • 이전 동종이계 조혈모세포이식 없음
  • 적절한 말단 장기 기능 참고: 약물에 대한 반응의 증거가 있는 경우 감염이 허용됩니다. HIV 감염 환자의 적격성은 사례별로 결정됩니다.
  • ECOG 수행 상태 < 2 또는 Karnofsky 또는 Lansky 점수 > 60.
  • 연령 > 18세 이상.
  • 임신 중이거나 모유 수유 중이 아닙니다.
  • 통제되지 않은 감염이 없습니다.

적격 진단:

  • 다음 저위험 특성 중 하나 이상이 있는 만성 골수단구성 백혈병[CMML]을 포함한 골수이형성 증후군(MDS)
  • 17p 결손이 있는 SLL 또는 CLL, 또는 2차 이상의 치료 요법 후 < 6개월 진행. 수용 가능한 후보자가 되려면 다음 사항도 갖추어야 합니다.

    • SLL/CLL과 관련된 골수 세포질의 < 20%(이식 거부 위험을 낮추기 위해)
    • 모든 차원에서 5cm를 초과하는 림프절 없음
    • 왼쪽 늑골 가장자리 아래 > 6cm로 정의되는 대규모 비종대가 없음
  • 이식 전 PR 이상의 T 세포 PLL. 또한 PLL과 관련된 골수 세포질이 20% 미만이어야 합니다(이식 거부 위험을 낮추기 위해).
  • 인터페론 또는 티로신 키나아제 불응성 CML(첫 번째 만성기), TKI 불내성 CML(첫 번째 만성기), CML(두 번째 또는 후속 만성기)
  • 필라델피아 염색체 음성 골수 증식성 질환(골수 섬유증 포함)

    o 골수 섬유증 진단을 위해서는 DIPSS Plus의 중급-2 또는 고위험 점수가 필요합니다.

  • International Myeloma Working Group(IMWG) 기준49에 따라 마지막 치료 요법까지 PR 이상인 다발성 골수종 또는 형질 세포 백혈병.49
  • 최소 잔존 질환(MRD)이 검출되지 않거나 기존 세포유전학, FISH, 유세포 분석 또는 분자 검사로 검출 가능한 완전 관해의 혈액 악성 종양 또는 부분 관해의 혈액 악성 종양

기증자 자격

  • 기부자는 다음 중 하나여야 합니다.
  • 섹션 4.1에 정의된 대로 대립유전자 또는 대립유전자 그룹 수준 분류에 기반한 환자의 HLA-일배수체 또는 HLA-동일 친척.
  • 의학적으로 적합하고 기부할 의향이 있음
  • 수혜자 항 공여자 HLA 항체 부족
  • 환자에게 혈액제제를 기증하지 않음

제외 기준:

  • 이식에 대한 적격성 기준 또는 기증자 적격성을 충족하지 않는 개인은 이 실험에 참여하지 않습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 사이클로포스파마이드
이식할 악성 종양에서 고용량의 이식 후 시클로포스파미드를 사용한 비골수파괴 말초 혈액 줄기 세포 이식 후 면역 억제 기간 단축.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이벤트 프리 서바이벌(EFS)
기간: 1년
90% 신뢰 구간의 Kaplan-Meier 곡선을 사용하여 이식 후 1년 동안 무사고 생존(EFS) 비율을 추정합니다. EFS에 대한 이벤트는 다음 실패 중 첫 번째로 정의됩니다. 재발 또는 질병 진행 또는 모든 원인으로 인한 사망
1년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
만성 GVHD 및 등급 I-IV GVHD가 있는 참가자 수
기간: 일년
급성 GVHD는 표준 기준에 따라 등급이 매겨지며 급성 GVHD의 모든 의심 사례는 영향을 받는 장기의 생검에 의해 조직학적으로 확인됩니다. 급성 GVHD의 중증도는 피부, 간 및 위장관의 침범 정도를 평가하여 결정됩니다. 등급 I은 경미한 질병(단독 피부 침범), 등급 II는 중등도, 등급 III은 중증(모든 기관계 침범), 등급 IV는 생명을 위협하는 것으로 특징지어집니다. NIH 기준에 따른 만성 GVHD의 진단에는 a) 최소 1개의 진단적 소견 또는 b) 동일하거나 다른 관련 기관의 생검 또는 검사로 확인된 1개의 특징적인 소견이 필요합니다.
일년
이식 절차와 관련된 주요 독성 및 합병증의 수
기간: 일년
이식 절차와 관련된 주요 독성 및 합병증 요약
일년
전신 스테로이드 개시의 누적 발생률
기간: 일년
HSCT 후 1년까지 전신 스테로이드 개시의 누적 발생률을 추정합니다. 이것은 연구 과정 동안 스테로이드를 시작한 참가자의 수로 보고될 것입니다.
일년
이식 실패 빈도
기간: 일년
이식 실패 및 사망 또는 이식 실패, 사망 및 재발/진행 치료. 이것은 이식 실패가 있는 참가자의 수로 보고됩니다.
일년
호중구 회복 시간
기간: 일년
호중구 회복은 서로 다른 날에 세 번의 연속 측정에서 500/mm3 이상의 최하점 이후 ANC로 정의됩니다. 3일 중 첫째 날을 호중구 회수일로 정한다.
일년
혈소판 회복 시간
기간: 일년
혈소판 회복은 지난 7일 동안 혈소판 수혈을 하지 않고 혈소판 수가 20,000/mm3 이상 또는 50,000/mm3 이상 지속되는 것으로 정의됩니다. 서로 다른 날의 세 번의 연속 측정 중 첫 번째 측정을 초기 혈소판 회복일로 지정합니다.
일년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 6월 2일

기본 완료 (실제)

2018년 12월 18일

연구 완료 (실제)

2018년 12월 18일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 6월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 6월 13일

처음 게시됨 (실제)

2017년 6월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 3월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 3월 16일

마지막으로 확인됨

2020년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

기타 연구 ID 번호

  • 17-00042

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

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