소아 재발성 및 불응성 고형 종양에 대한 젬시타빈과 조합된 Nab-파클리탁셀

포함 기준:

• 피험자는 연구 등록 시점에 ≥ 6개월 및 ≤ 30세여야 합니다.

• 피험자는 최초 진단 또는 재발 시 악성 종양의 조직학적 확인을 받아야 합니다.

  • 원발성 CNS 종양을 제외하고 재발성 또는 불응성 고형 종양이 있는 모든 피험자가 적격입니다.
  • 고형 종양이 있고 실질내 CNS 질환의 병력이 있는 환자는 CNS 질환이 외과적 또는 방사선 요법으로 치료되었고 프로토콜 요법 시작으로부터 최소 3개월 동안 재발성 병변이 없는 안정적인 경우 적격입니다.
  • 표준 치료 화학 요법을 받은 경우 치료 가능성이 15% 이하인 새로 진단받은 환자가 자격이 있습니다. (예후는 치료 의사의 재량에 따라 결정됩니다.)
• 피험자는 측정 가능하거나 평가 가능한 질병이 있어야 합니다.
• 16세 초과 피험자의 경우 Karnofsky ≥ 60, 16세 미만 피험자의 경우 Lansky ≥ 50. 마비로 인해 걸을 수 없지만 휠체어를 타고 있는 피험자는 성과 점수를 평가할 목적으로 걸을 수 있는 것으로 간주됩니다.

• 피험자는 이전의 모든 항암 화학 요법의 급성 독성 효과에서 완전히 회복되어야 합니다.

  • 골수억제 화학요법의 마지막 투여 후 최소 21일(이전에 니트로소우레아를 투여한 경우 42일).
  • 지속형 성장인자(예: Pegfilgrastim) 또는 단기 작용 성장 인자의 경우 7일. 부작용이 투여 후 7일 이상 발생한 것으로 알려진 제제의 경우, 이 기간은 부작용이 발생한 것으로 알려진 시간 이상으로 연장되어야 합니다. 이 간격의 지속 시간은 연구 의자와 논의해야 합니다.
  • 생물학적 제제의 마지막 투여 후 최소 7일. 부작용이 투여 후 7일 이상 발생한 것으로 알려진 제제의 경우, 이 기간은 부작용이 발생한 것으로 알려진 시간 이상으로 연장되어야 합니다. 이 간격의 지속 시간은 연구 의자와 논의해야 합니다.
  • 모든 유형의 세포 요법(예: 변형 T 세포, 자연 살해(NK) 세포, 수지상 세포 등)
  • 인터루킨, 인터페론 또는 사이토카인(조혈 성장 인자 제외)의 마지막 투여 후 ≥ 21일이 경과해야 합니다.
  • 항체의 마지막 용량 투여 후 ≥ 21일이 경과해야 하며 이전 항체 요법과 관련된 독성이 Grade ≤ 1로 회복되어야 합니다.
  • 국소 완화 방사선 요법(XRT) 후 최소 14일(소형 포트); 요오드-131 메타아이오도벤질구아니딘(131I-MIBG)의 치료 용량으로 치료한 후 6주가 경과해야 합니다. 다른 상당한 골수(BM) 방사선이 있는 경우 최소 42일이 경과해야 합니다.
  • 활성 이식 대 숙주 질환의 증거가 없고 이식 후 최소 84일이 경과해야 하며 131I-MIBG 요법 후 자가 줄기 세포 주입의 경우 42일이 경과해야 합니다.
  • 이전에 nab-paclitaxel을 포함한 탁산 또는 gemcitabine을 포함한 뉴클레오시드 유사체를 투여받은 환자는 nab-paclitaxel과 병용하여 gemcitabine을 투여받지 않은 한 자격이 있습니다.
  • 의료용 대마초 및 칸나비디올(CBD 오일)을 마지막으로 투여한 후 ≥72시간이 경과해야 합니다.
  • 위에 명시되지 않은 약제의 마지막 투여 후 ≥30일이 경과해야 합니다. 휴약 기간이 불확실한 약제의 경우 또는 질문이나 불확실성이 있는 경우 연구 PI에 알려야 합니다.

• 다음과 같이 정의되는 적절한 골수 기능:

  • 알려진 골수 침범이 없는 고형 종양이 있는 피험자의 경우: 말초 절대 호중구 수(ANC) ≥ 750/mm3. 혈소판 수 ≥ 75,000/mm3(수혈 독립적, 등록 전 최소 7일 동안 혈소판 수혈을 받지 않은 것으로 정의됨)
  • 알려진 골수 전이성 질환이 있는 피험자는 말초 절대 호중구 수(ANC) ≥ 750/mm3 및 혈소판 수 ≥ 75,000/mm3의 혈구 수를 충족하는 경우 연구에 적합합니다(그들이 불응성인 것으로 알려지지 않은 경우 수혈을 받을 수 있음) 적혈구 또는 혈소판 수혈). 이러한 피험자는 혈액학적 독성에 대해 평가할 수 없습니다. 6명의 환자로 구성된 모든 코호트 중 최소 5명은 연구의 용량 증량 부분에 대한 혈액학적 독성을 평가할 수 있어야 합니다. 용량 제한 혈액학적 독성이 관찰되는 경우, 등록된 모든 후속 피험자는 혈액학적 독성에 대해 평가할 수 있어야 합니다.

• 다음과 같이 정의되는 적절한 신장 기능:

  • 크레아티닌 청소율 또는 방사성 동위원소 사구체 여과율(GFR) 70ml/min/1.73m^2 또는
  • 미국 질병통제예방센터(CDC)에서 발표한 아동의 키와 키 데이터를 활용하여 GFR을 추정하기 위한 Schwartz 공식에서 파생된 역치 크레아티닌 값을 사용하여 연령/성별에 기반한 혈청 크레아티닌.

• 다음과 같이 정의되는 적절한 간 기능:

  • 빌리루빈(결합 + 비결합의 합) ≤ 1.5 x 연령에 대한 정상 상한(ULN)
  • 혈청 글루탐산 피루브산 트랜스아미나제(SGPT)(ALT) ≤ 5 x ULN. 이 연구의 목적을 위해 SGPT의 ULN은 45 U/L입니다.

제외 기준:

• 임신한 여성 환자는 연구에 부적격합니다. 수유 중인 여성은 정보에 입각한 동의 시점부터 조사 대상 물질의 마지막 투여 후 최소 1개월 동안 영아에게 모유를 수유하지 않기로 동의하지 않는 한 자격이 없습니다. 가임기 여성 환자는 임신 테스트 결과 음성이 나오지 않는 한 자격이 없습니다. 생식 가능성이 있는 성적으로 활동적인 환자는 피험자 동의 시점부터 기간 및 연구 물질의 마지막 투여 후 1개월 동안 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의하지 않는 한 자격이 없습니다. 효과적인 피임 방법의 정의는 기관 조사자의 재량에 따릅니다.

• 다음 병용 약물을 복용하는 환자는 자격이 없습니다.

  • 현재 다른 연구용 약물을 받고 있는 피험자.
  • 현재 다른 항암제를 투여받고 있는 피험자.
  • 골수 이식 후 이식편대숙주병을 예방하기 위해 사이클로스포린, 타크로리무스 또는 기타 제제를 투여받는 피험자.
  • nab-paclitaxel을 대사하는 CYP3A4 및 CYP2C8 대사를 방해하는 약물을 사용하는 피험자. 파클리탁셀은 CYP3A4 및 CYP2C8에 의해 대사되므로 이러한 효소의 강력한 억제제 또는 유도제는 피해야 합니다.

• 등록 당시 다음과 같은 부작용이 있는 환자는 자격이 없습니다.

  • 등급 ≥ 2 운동, 감각 또는 말초 신경병증. 이것은 종양 또는 이전 치료, 즉 수술이나 방사선과 관련된 신경병증 증상이 있는 환자에게는 적용되지 않습니다. 약물로 잘 조절되는 경미한 신경병증 환자가 적합합니다.
  • 등급 ≥3 저나트륨혈증(혈청 Na ≤ 130mmol/L)
• 통제되지 않은 감염이 있는 피험자는 자격이 없습니다.
• 이전에 고형 장기 이식을 받은 피험자는 자격이 없습니다.
• 연구자의 의견으로는 연구의 안전성 모니터링 요건을 준수할 수 없을 수 있는 피험자는 적합하지 않습니다.