파브리병 환자에서 파브라자임의 안전성 및 효능에 관한 연구
2015년 3월 17일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
파브리병 환자의 파브라자임(재조합 인간 알파-갈락토시다아제 A(R-h Alpha-GAL)) 대체 요법의 저용량 유지 치료에 대한 다기관 공개 라벨 연구
파브리병 환자는 알파-갈락토시다제 A 효소의 결핍을 유발하는 유전 물질(DNA)의 변형이 있습니다.
이 효소는 "당지질"이라고 하는 특정 유형의 지방 물질을 분해하고 제거하는 데 도움이 됩니다.
이러한 당지질은 일반적으로 대부분의 세포에서 체내에 존재합니다.
파브리병 환자의 경우 알파-갈락토시다제 A가 존재하지 않거나 소량 존재하기 때문에 간, 신장, 피부 및 혈관과 같은 다양한 조직에 당지질이 축적됩니다.
이러한 조직에서 당지질 수준("글로보트리아오실세라마이드" 또는 "GL-3"이라고도 함)의 축적은 파브리병에 공통적인 임상 증상을 유발하는 것으로 생각됩니다.
증상은 일반적으로 손과 발의 통증과 함께 어린 시절에 나타납니다.
이 임상시험은 신장의 혈관 내피에서 글리코스핑고지질 침전물의 달성된 제거가 더 낮은 수준으로 유지될 수 있는지 조사하여 초기에 2주마다 파브라자임 1.0mg/kg을 투여받은 환자에서 더 낮은 용량의 파브라자임의 효능을 평가하도록 설계되었습니다. 정량.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
21
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Bratislava 37, 슬로바키아, 833 40
- Detská fakultná nemocnica Kramáre I. Interná klinika
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Tartu, 에스토니아, 51014
- Tartu University Clinics, Department of Internal Medicine
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Praha 2, 체코 공화국, 128 02
- II. interní klinika 1. LF UK
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Warsaw, 폴란드, 04-736
- Klinika Chorob Metabolicznych, Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka"
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 파브리병의 임상 증상이 있는 경우
- 모든 환자는 혈장 αGAL 활성이 1.5nmol/hr/mL 미만이거나 문서화된 백혈구 αGAL 활성이 4nmol/hr/mg 미만이어야 합니다.
- 환자 또는 환자의 부모/보호자는 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서면 동의서를 제공해야 했습니다.
- 환자는 남성이어야 하고 16세 이상이어야 했습니다.
제외 기준:
- 2.2mg/dL(194.7μmol/L) 이상의 혈청 크레아티닌으로 정의되는 신부전의 증거가 있고/또는 추정 사구체 여과율(GFR)이 80mL/분 미만(유도 방정식 사용) 신장 질환 연구(MDRD)에서 식단 수정)
- 신장 이식을 받았거나 현재 투석 중입니다.
- 임상적으로 유의한 기질적 질병 또는 불안정한 상태(파브리병과 관련된 증상은 제외)가 있어 연구자의 의견으로는 시험 참여가 불가능함
- 이 시험 시작 후 30일 이내에 시험용 약물을 사용하는 연구에 참여했습니다.
- 이전에 파브리병에 대한 효소 대체 요법으로 치료를 받은 환자
- 환자가 프로토콜의 요구 사항을 준수할 수 없었습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파브라자임
오픈 라벨 연구.
환자들은 약 6개월 동안 2주마다 1.0mg/kg의 파브라자임을 투여받은 후 약 18개월 동안 2주마다 0.3mg/kg의 파브라자임을 투여받았습니다.
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약 6개월 동안 2주마다 1.0mg/kg 파브라자임 투여 후 약 18개월 동안 2주마다 0.3mg/kg 파브라자임 투여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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신장 간질 모세관 내피의 글로보트리아오실세라마이드(GL-3) 제거
기간: 공부하는 동안; 96주
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기준선, 24주 및 96주에 신장 생검을 취하고 광학 현미경으로 세포 GL-3 축적(내포물)을 분석했습니다.
각 생검은 0(없음/추적), 1(약함), 2(중간) 및 3(심함)의 포함 심각도 점수에서 GL-3 축적이 있는 총 혈관 수에 대해 병리학자에 의해 평가되었습니다.
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공부하는 동안; 96주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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표면 피부 모세관 내피로부터의 피부 글로보트리아오실세라마이드(GL-3) 클리어런스
기간: 공부하는 동안 ; 96주
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기준선, 24주, 48주, 72주 및 96주에 피부 생검을 실시하고 광학 현미경으로 세포 GL-3 축적(내포물)을 분석했습니다.
각 생검은 0(없음/추적), 1(약함), 2(중간) 및 3(심함)의 포함 심각도 점수에서 GL-3 축적이 있는 총 혈관 수에 대해 병리학자에 의해 평가되었습니다.
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공부하는 동안 ; 96주
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예상 사구체 여과율(eGFR)
기간: 공부하는 동안; 96주
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기준선, 24주차 및 96주차에 평가됨.
eGFR은 신장의 사구체 여과율(신장이 여과하는 혈액의 양)의 추정치입니다.
이 연구에서 정상 eGFR은 90 mL/min/1.73 이상으로 정의되었습니다.
m2
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공부하는 동안; 96주
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혈장 글로보트리아오실세라마이드(GL-3)
기간: 공부하는 동안; 96주
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기준선, 24주차, 48주차, 72주차 및 96주차에 평가.
혈장 GL-3은 종종 파브리병 진단을 받은 환자의 혈장에서 상승합니다.
이 결과 측정은 모든 환자의 평균 혈장 GL-3 값을 평가하여 Fabrazyme을 사용하는 동안 감소하는지 확인했습니다.
정상 혈장 GL-3 수치는 <= 7.03 µg/mL였습니다.
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공부하는 동안; 96주
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소변 글로보트리아오실세라마이드(GL-3)
기간: 전체 연구 기간, 96주
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기준선, 24주차 및 96주차에 평가됨.
소변 GL-3은 종종 파브리병 진단을 받은 환자의 소변에서 증가합니다.
이 결과 측정은 모든 환자가 Fabrazyme을 사용하는 동안 감소하는지 확인하기 위해 첫 번째 아침 배뇨에서 평균 소변 GL-3를 평가했습니다.
정상 소변 GL-3 역치는 8.8μg/mg 미만이었습니다.
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전체 연구 기간, 96주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2003년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2006년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2007년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2005년 9월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2005년 9월 12일
처음 게시됨 (추정)
2005년 9월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 4월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 3월 17일
마지막으로 확인됨
2015년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AGAL-017-01
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파브라자임(아갈시다제 베타)에 대한 임상 시험
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Barcelonabeta Brain Research Center, Pasqual Maragall...Fundacion SARquavitae완전한
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Children's Hospital of Philadelphia사용 가능
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Uppsala University HospitalBeta-O2 Technologies Ltd.모집하지 않고 적극적으로