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Eine Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Fabrazyme bei Patienten mit Morbus Fabry

17. März 2015 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine multizentrische Open-Label-Studie zur niedrig dosierten Erhaltungstherapie mit Fabrazyme (rekombinante humane Alpha-Galactosidase A (R-h Alpha-GAL))-Ersatztherapie bei Patienten mit Morbus Fabry

Menschen mit Morbus Fabry haben eine Veränderung in ihrem genetischen Material (DNA), die einen Mangel des Alpha-Galactosidase-A-Enzyms verursacht. Dieses Enzym hilft beim Abbau und der Entfernung bestimmter Arten von Fettstoffen, die als „Glykolipide“ bezeichnet werden. Diese Glykolipide sind normalerweise in den meisten Zellen des Körpers vorhanden. Bei Menschen mit Morbus Fabry sammeln sich Glykolipide in verschiedenen Geweben wie Leber, Niere, Haut und Blutgefäßen an, da Alpha-Galactosidase A nicht oder in geringen Mengen vorhanden ist. Es wird angenommen, dass der Aufbau von Glykolipidspiegeln (auch als „Globotriaosylceramid“ oder „GL-3“ bezeichnet) in diesen Geweben die klinischen Symptome verursacht, die bei der Fabry-Krankheit üblich sind. Die Symptome treten häufig in der Kindheit mit Schmerzen in Händen und Füßen auf. Diese Studie soll die Wirksamkeit einer niedrigeren Fabrazyme-Dosis bei Patienten bewerten, die anfänglich alle 2 Wochen 1,0 mg/kg Fabrazyme erhalten haben, indem untersucht wird, ob die erreichte Clearance von Glykosphingolipid-Ablagerungen im vaskulären Endothel der Niere auf einem niedrigeren Wert gehalten werden kann Dosis.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Estland
      • Tartu, Estland, 51014
        • Tartu University Clinics, Department of Internal Medicine
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-736
        • Klinika Chorob Metabolicznych, Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Slowakei
      • Bratislava 37, Slowakei, 833 40
        • Detská fakultná nemocnica Kramáre I. Interná klinika
  • Tschechische Republik
      • Praha 2, Tschechische Republik, 128 02
        • II. interní klinika 1. LF UK

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Klinische Manifestationen von Morbus Fabry haben
  • Alle Patienten müssen eine Plasma-αGAL-Aktivität von < 1,5 nmol/h/ml oder eine dokumentierte Leukozyten-αGAL-Aktivität von < 4 nmol/h/mg aufweisen
  • Der Patient oder die Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten mussten vor der Durchführung von studienbezogenen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben
  • Die Patienten mussten männlich und ≥ 16 Jahre alt sein

Ausschlusskriterien:

  • Es gibt Hinweise auf eine Niereninsuffizienz, definiert durch ein Serum-Kreatinin von mindestens 2,2 mg/dl (194,7 μmol/l) UND/ODER hat eine geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (GFR) von < 80 ml/min (unter Verwendung der abgeleiteten Gleichung). aus der Modification of Diet in Renal Disease Study (MDRD))
  • Hat sich einer Nierentransplantation unterzogen oder befindet sich derzeit in Dialyse
  • Hat eine klinisch signifikante organische Krankheit oder einen instabilen Zustand (mit Ausnahme von Symptomen im Zusammenhang mit Morbus Fabry), die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie ausschließen würden
  • Hat innerhalb von 30 Tagen nach Beginn dieser Studie an einer Studie teilgenommen, in der ein Prüfpräparat eingesetzt wurde
  • Patienten, die zuvor mit einer Enzymersatztherapie gegen Morbus Fabry behandelt wurden
  • Der Patient war nicht in der Lage, die Anforderungen des Protokolls zu erfüllen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Fabrazyme
Open-Label-Studie. Die Patienten erhielten etwa sechs Monate lang alle zwei Wochen 1,0 mg/kg Fabrazyme, gefolgt von etwa 18 Monaten alle zwei Wochen 0,3 mg/kg Fabrazyme.
Biologisch: Fabrazyme (Agalsidase beta)
1,0 mg/kg Fabrazyme alle zwei Wochen für ungefähr sechs Monate, gefolgt von 0,3 mg/kg Fabrazyme alle zwei Wochen für ungefähr 18 Monate
Andere Namen:
  • r-haGAL

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Globotriaosylceramid (GL-3)-Clearance im interstitiellen kapillaren Endothel der Niere
Zeitfenster: Während des Studiums; 96 Wochen
Nierenbiopsien wurden zu Studienbeginn, Woche 24 und Woche 96 entnommen und mittels Lichtmikroskopie auf zelluläre GL-3-Akkumulation (Einschlüsse) analysiert. Jede Biopsie wurde von Pathologen für die Gesamtzahl der Gefäße mit GL-3-Akkumulation auf einer Einschlussschwerebewertung von 0 (keine/Spuren), 1 (leicht), 2 (mäßig) und 3 (schwer) bewertet.
Während des Studiums; 96 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Entfernung von Globotriaosylceramid (GL-3) aus dem oberflächlichen Hautkapillarendothel
Zeitfenster: Während des Studiums; 96 Wochen
Hautbiopsien wurden zu Studienbeginn, Woche 24, Woche 48, Woche 72 und Woche 96 entnommen und lichtmikroskopisch auf zelluläre GL-3-Akkumulation (Einschlüsse) analysiert. Jede Biopsie wurde von Pathologen für die Gesamtzahl der Gefäße mit GL-3-Akkumulation auf einer Einschlussschwerebewertung von 0 (keine/Spuren), 1 (leicht), 2 (mäßig) und 3 (schwer) bewertet.
Während des Studiums; 96 Wochen
Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR)
Zeitfenster: Während des Studiums; 96 Wochen
Bewertet zu Studienbeginn, Woche 24 und Woche 96. eGFR ist eine Schätzung der glomerulären Filtrationsrate der Nieren (wie viel Blut die Nieren filtern). Für diese Studie wurde eine normale eGFR als größer als 90 ml/min/1,73 definiert m2
Während des Studiums; 96 Wochen
Plasma Globotriaosylceramid (GL-3)
Zeitfenster: Während des Studiums; 96 Wochen
Ausgewertet zu Studienbeginn, Woche 24, Woche 48, Woche 72 und Woche 96. Plasma-GL-3 ist im Plasma von Patienten, bei denen Morbus Fabry diagnostiziert wurde, häufig erhöht. Diese Ergebnismessung bewertete die mittleren Plasma-GL-3-Werte aller Patienten, um zu sehen, ob sie während der Behandlung mit Fabrazyme abnahmen. Der normale GL-3-Plasmaspiegel war <= 7,03 µg/ml.
Während des Studiums; 96 Wochen
Urin Globotriaosylceramid (GL-3)
Zeitfenster: Während der gesamten Studie, 96 Wochen
Bewertet zu Studienbeginn, Woche 24 und Woche 96. GL-3 im Urin ist im Urin von Patienten, bei denen Morbus Fabry diagnostiziert wurde, häufig erhöht. Diese Ergebnismessung bewertete den mittleren Urin-GL-3-Wert im ersten morgendlichen Urin für alle Patienten, um zu sehen, ob er während der Behandlung mit Fabrazyme abnahm. Der normale Urin-GL-3-Schwellenwert war < 8,8 μg/mg.
Während der gesamten Studie, 96 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2003

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2006

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2007

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. September 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. September 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

20. September 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

3. April 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. März 2015

Zuletzt verifiziert

1. März 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGAL-017-01

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Morbus Fabry

Klinische Studien zur Fabrazyme (Agalsidase beta)

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