Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti Fabrazymu u pacientů s Fabryho chorobou

17. března 2015 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Multicentrická, otevřená studie substituční terapie Fabrazyme (rekombinantní lidská alfa-galaktosidáza A (R-h Alpha-GAL)) udržovací léčbou nízkou dávkou u pacientů s Fabryho chorobou

Lidé s Fabryho chorobou mají změnu v jejich genetickém materiálu (DNA), která způsobuje nedostatek enzymu alfa-galaktosidázy A. Tento enzym pomáhá rozkládat a odstraňovat určité typy tukových látek nazývaných „glykolipidy“. Tyto glykolipidy jsou normálně přítomny v těle ve většině buněk. U lidí s Fabryho chorobou se glykolipidy hromadí v různých tkáních, jako jsou játra, ledviny, kůže a krevní cévy, protože alfa-galaktosidáza A není přítomna nebo je přítomna v malých množstvích. Předpokládá se, že nahromadění hladin glykolipidů (také označovaných jako "globotriaosylceramid" nebo "GL-3") v těchto tkáních způsobuje klinické příznaky, které jsou společné pro Fabryho chorobu. Příznaky se běžně objevují v dětství s bolestí rukou a nohou. Tato studie je navržena tak, aby vyhodnotila účinnost nižší dávky Fabrazymu u pacientů, kteří zpočátku dostávali 1,0 mg/kg každé 2 týdny Fabrazymu, a to zkoumáním, zda lze dosáhnout clearance glykosfingolipidových depozit ve vaskulárním endotelu ledviny na nižší úrovni. dávka.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

21

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Estonsko
      • Tartu, Estonsko, 51014
        • Tartu University Clinics, Department of Internal Medicine
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 04-736
        • Klinika Chorob Metabolicznych, Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Slovensko
      • Bratislava 37, Slovensko, 833 40
        • Detská fakultná nemocnica Kramáre I. Interná klinika
  • Česká republika
      • Praha 2, Česká republika, 128 02
        • II. interní klinika 1. LF UK

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mít klinické projevy Fabryho choroby
  • Všichni pacienti musí mít aktivitu αGAL v plazmě < 1,5 nmol/hod/ml nebo zdokumentovanou aktivitu αGAL leukocytů < 4 nmol/hod/mg
  • Pacient nebo jeho rodič/opatrovník musel poskytnout písemný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií
  • Pacienti museli být muži ve věku ≥ 16 let

Kritéria vyloučení:

  • Existují důkazy o renální insuficienci, jak je definováno sérovým kreatininem vyšším nebo rovným 2,2 mg/dl (194,7 μmol/L) A/OR má odhadovanou glomerulární filtraci (GFR) <80 ml/min (s použitím odvozené rovnice ze studie Modification of Diet in Renal Disease Study (MDRD))
  • Prodělal transplantaci ledviny nebo je v současné době na dialýze
  • Má klinicky významné organické onemocnění nebo nestabilní stav (s výjimkou příznaků souvisejících s Fabryho chorobou), které by podle názoru zkoušejícího bránily účasti ve studii
  • Zúčastnil se studie využívající zkoumaný lék do 30 dnů od zahájení této studie
  • Pacienti, kteří byli předtím léčeni enzymatickou substituční terapií Fabryho choroby
  • Pacient nebyl schopen splnit požadavky protokolu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fabrazyme
Otevřená studie. Pacienti dostávali 1,0 mg/kg přípravku Fabrazyme každé dva týdny po dobu přibližně šesti měsíců a následně 0,3 mg/kg přípravku Fabrazyme každé dva týdny po dobu přibližně 18 měsíců.
Biologický: Fabrazyme (agalsidáza beta)
1,0 mg/kg Fabrazyme každé dva týdny po dobu přibližně šesti měsíců a následně 0,3 mg/kg Fabrazyme každé dva týdny po dobu přibližně 18 měsíců
Ostatní jména:
  • r-haGAL

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Clearance globotriaosylceramidu (GL-3) v intersticiálním kapilárním endotelu ledvin
Časové okno: Po celou dobu studia; 96 týdnů
Biopsie ledvin byly odebrány ve výchozím stavu, v týdnu 24 a v týdnu 96 a analyzovány na akumulaci buněčného GL-3 (inkluze) pomocí světelné mikroskopie. Každá biopsie byla hodnocena patology pro celkový počet cév s akumulací GL-3 na skóre závažnosti inkluze 0 (žádná/stopa), 1 (mírná), 2 (střední) a 3 (závažná).
Po celou dobu studia; 96 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odstranění globotriaosylceramidu (GL-3) z povrchového kožního kapilárního endotelu
Časové okno: Po celou dobu studia; 96 týdnů
Kožní biopsie byly odebrány ve výchozím stavu, v týdnu 24, týdnu 48, týdnu 72 a týdnu 96 a analyzovány na akumulaci buněčného GL-3 (inkluze) pomocí světelné mikroskopie. Každá biopsie byla hodnocena patology pro celkový počet cév s akumulací GL-3 na skóre závažnosti inkluze 0 (žádná/stopa), 1 (mírná), 2 (střední) a 3 (závažná).
Po celou dobu studia; 96 týdnů
Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR)
Časové okno: Po celou dobu studia; 96 týdnů
Vyhodnoceno ve výchozím stavu, 24. a 96. týdnu. eGFR je odhad rychlosti glomerulární filtrace ledvin (kolik krve ledviny filtrují). Pro tuto studii byla normální eGFR definována jako vyšší než 90 ml/min/1,73 m2
Po celou dobu studia; 96 týdnů
Plazmatický globotriaosylceramid (GL-3)
Časové okno: Po celou dobu studia; 96 týdnů
Vyhodnoceno ve výchozím stavu, 24. týden, 48. týden, 72. týden a 96. týden. Plazmatický GL-3 je často zvýšený v plazmě pacientů s diagnostikovanou Fabryho chorobou. Toto výsledné měření hodnotilo průměrné hodnoty GL-3 v plazmě u všech pacientů, aby se zjistilo, zda došlo ke snížení během léčby Fabrazymem. Normální hladina GL-3 v plazmě byla <= 7,03 ug/ml.
Po celou dobu studia; 96 týdnů
Moč globotriaosylceramid (GL-3)
Časové okno: Během studie, 96 týdnů
Vyhodnoceno ve výchozím stavu, 24. a 96. týdnu. GL-3 v moči je často zvýšena v moči pacientů s diagnostikovanou Fabryho chorobou. Toto výsledné měření hodnotilo průměrnou hodnotu GL-3 v moči v první ranní moči u všech pacientů, aby se zjistilo, zda se během léčby Fabrazymem snížila. Normální práh GL-3 v moči byl < 8,8 μg/mg.
Během studie, 96 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2003

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2006

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2007

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. září 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. září 2005

První zveřejněno (Odhad)

20. září 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

3. dubna 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. března 2015

Naposledy ověřeno

1. března 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGAL-017-01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fabrazyme (agalsidáza beta)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Luxembourg

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit