제3형 고셔병 소아청소년에 대한 벨라글루세라아제 알파의 효능 및 안전성 연구
제3형 고셔병을 앓는 소아 및 청소년의 벨라글루세라제 알파 효소 대체 요법의 다기관, 공개 라벨, 효능 및 안전성 연구
고셔병은 글루코세레브로시다아제(GCB) 효소의 결핍으로 인해 발생하는 드문 리소좀 축적 장애입니다. 고셔병은 신경학적 증상의 유무와 이러한 신경학적 증상의 중증도에 따라 3가지 임상적 아형으로 분류됩니다. 제2형 고셔병 환자는 급성 신경학적 악화를 나타내고, 제3형 질병 환자는 일반적으로 보다 아급성 신경학적 경과를 보입니다. 모든 고셔병 사례의 90% 이상을 차지하는 가장 흔한 형태인 1형 고셔병은 중추신경계를 침범하지 않습니다.
이 임상 연구의 목적은 3형 고셔병 환자에서 베라글루세라제 알파의 안전성과 유효성을 조사하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
고셔병은 글루코세레브로시다아제(GCB) 효소의 결핍으로 인해 발생하는 드문 리소좀 축적 장애입니다. 기능적 GCB의 결핍으로 인해 글루코세레브로사이드가 대식세포 내에 축적되어 세포 충혈, 장기비대 및 장기 시스템 기능 장애를 유발합니다. 고셔병은 신경학적 증상의 유무와 신경학적 증상의 중증도에 따라 3가지 임상적 아형으로 분류됩니다. 제2형 고셔병 환자는 급성 신경학적 악화를 나타내고, 제3형 고셔병 환자는 일반적으로 보다 아급성 신경학적 경과를 보입니다. 모든 사례의 90% 이상을 차지하는 가장 흔한 형태인 1형 고셔병은 중추신경계를 침범하지 않습니다.
Velaglucerase alfa는 제1형 고셔병을 앓고 있는 소아 및 성인 환자를 위한 승인된 효소 대체 요법(ERT)입니다. ERT는 기관비대를 줄이고 혈액학적 매개변수를 개선하며 건강 관련 삶의 질에 긍정적인 영향을 미치는 것으로 입증되었습니다. ERT는 혈액 뇌 장벽을 통과하는 것으로 나타나지 않았으며 그 결과 고셔병과 관련된 신경학적(중추신경계; CNS) 징후를 개선하는 데 제한된 능력을 보여주었습니다.
이 연구는 제3형 고셔병 환자에서 베라글루세라아제 알파의 효능과 안전성을 탐색하기 위한 기초를 제공할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준: 각 환자는 이 연구에 등록하기 위해 다음 기준을 충족해야 합니다.
- 환자는 3형 고셔병 진단이 확정되었습니다.
- 환자는 등록 시점에 2세 이상 18세 미만입니다.
- 환자는 치료를 받지 않았거나 연구 시작 전 12개월 이내에 고셔병에 대한 치료(연구 또는 승인)를 받지 않았습니다.
환자는 연령 및 성별에 대한 정상 하한치 미만의 헤모글로빈 농도로 정의되는 고셔병 관련 빈혈이 있습니다.
그리고 다음 세 가지 기준 중 하나 이상
- 환자는 촉진에 의해 적어도 중등도의 비장비대(왼쪽 늑골 가장자리 아래 2~3cm)가 있습니다.
- 환자는 혈소판 수 < 120 x 10,000 platelets/cubic mm로 정의되는 고셔병 관련 혈소판 감소증이 있습니다.
- 환자는 쉽게 만져질 수 있는 고셔병 관련 간 비대가 있습니다.
- 비장 절제술을 받은 환자는 여전히 연구에 참여할 수 있습니다.
- 가임 여성 환자는 연구 기간 동안 항상 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 임신 검사는 등록 시점에 그리고 연구 참여 기간 내내 필요에 따라 수행됩니다. 남성 환자는 연구 기간 동안 항상 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 하며 조사자에게 파트너의 임신을 보고해야 합니다.
- 환자의 부모 또는 환자의 법적 대리인이 IRB/IEC(Institutional Review Board/Independent Ethics Committee)의 승인을 받은 서면 동의서를 제공했습니다.
제외 기준: 다음 기준 중 하나를 충족하는 환자는 이 연구에서 제외됩니다.
- 환자는 제2형 또는 제1형 고셔병이 의심됩니다.
- 환자는 2세 미만입니다.
- 환자가 고셔병에 대한 효소 대체 요법(승인 또는 시험)에 대해 중증(3등급 이상) 주입 관련 과민 반응(아나필락시스 또는 아나필락시양 반응)을 경험했습니다.
- 환자는 연구 시작 전 30일 이내에 시험용 약물로 임의의 비-고셔병 관련 치료를 받았습니다.
- 환자는 임신 및/또는 수유 중인 여성입니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 벨라글루세라제 알파
IV 주입, 60 U/kg, 1년 동안 격주로
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동결건조 분말, 정맥내 주입, 단위, 격주(EOW)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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헤모글로빈 농도의 기준선에서 12개월(53주차)까지의 변화
기간: 기준선, 53주차 또는 연구 종료
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헤모글로빈 농도는 혈액학 패널의 일부로 측정되거나 혈액학 패널이 예정되지 않은 경우 별도로 측정되었습니다.
샘플은 중앙 실험실에서 측정되었습니다.
기준선은 수정된 기준선 헤모글로빈 농도, 스크리닝, 기준선 및 1주차/1일차 값의 평균입니다.
기준선에서 긍정적인 변화는 헤모글로빈 농도가 증가했음을 나타냅니다.
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기준선, 53주차 또는 연구 종료
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈소판 수의 기준선에서 12개월(53주)로 변경
기간: 기준선, 53주차
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혈소판 수는 혈액학 패널의 일부로 중앙 실험실에서 측정되었습니다.
기준선은 수정된 기준선 혈소판 수, 스크리닝, 기준선 및 1주차/1일차 값의 평균입니다.
기준선에서 긍정적인 변화는 혈소판 수가 증가했음을 나타냅니다.
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기준선, 53주차
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자기 공명 영상(MRI)을 사용하여 측정한 정상 간 부피의 기준선에서 12개월(51주차)까지 백분율 변화
기간: 기준선, 51주차 또는 연구 종료
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간 부피를 측정하기 위해 정량적 복부 MRI를 사용했습니다.
MRI를 수행하기 위해 진정이 필요하고 연구자가 참가자에게 부당한 위험이 있다고 판단한 경우 간 부피를 초음파로 측정할 수 있습니다.
장기 용적은 참가자 식별 및 시점을 알지 못하는 단일 독립 검토자에 의해 측정되었습니다.
체중에 대한 간의 크기는 동일한 방문에서 측정된 해당 체중을 사용하여 결정되었습니다.
간 부피의 변화는 체중의 표준화된 백분율로 표시됩니다.
기준선에서 음의 변화는 간 부피가 감소했음을 나타냅니다.
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기준선, 51주차 또는 연구 종료
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자기 공명 영상(MRI)을 사용하여 측정한 정상 비장 용적의 기준선에서 12개월(51주차)까지 백분율 변화
기간: 기준선, 51주차
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정량적 복부 MRI를 사용하여 비장 부피를 측정했습니다.
MRI를 수행하기 위해 진정이 필요하고 연구자가 이것이 참가자에게 부당한 위험이라고 판단한 경우 비장 부피는 초음파로 측정할 수 있습니다.
장기 용적은 참가자 식별 및 시점을 알지 못하는 단일 독립 검토자에 의해 측정되었습니다.
체중에 대한 비장 크기는 동일한 방문에서 측정된 해당 체중을 사용하여 결정되었습니다.
비장 부피의 변화는 체중의 표준화된 백분율로 표시됩니다.
기준선에서 음의 변화는 비장 부피가 감소했음을 나타냅니다.
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기준선, 51주차
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연구 기간 동안 비정상적인 신경학적 상태를 가진 참가자의 수
기간: 기준선, 13주, 25주, 37주 및 53주 또는 연구 종료
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신경 학적 증상은 연구 기간 동안 정기적으로 평가되었으며 각 참가자의 상태에 맞게 조정 된 제한적이고 연령 및 발달 단계에 적합한 신경 학적 검사를 통해 개별적으로 평가되었습니다.
각 신경학적 검사는 고셔병 환자의 신경학적 증상을 평가한 경험이 있는 신경과 전문의가 수행하는 것이 바람직하며, 가능하면 기준선에서 주어진 참가자를 평가한 동일한 신경과 전문의(또는 피지명인)가 예정된 신경학적 검사를 수행했습니다. 치료 단계 및 연구 방문 종료 시 참가자.
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기준선, 13주, 25주, 37주 및 53주 또는 연구 종료
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치료 관련 부작용을 경험한 참가자 수
기간: 57주
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부작용(AE)은 참가자 또는 참가자의 부모/법적 보호자가 정보에 입각한 동의/동의서(해당되는 경우)에 서명한 시점부터 참가자의 연구 약물 마지막 투여 후 30일까지 또는 연구 방문 종료 시까지 연구 내내 지속적으로 모니터링되었습니다. 및/또는 사건이 해결 또는 안정화될 때까지 또는 결과에 도달할 때까지 중 먼저 도래하는 시점까지.
치료 관련 부작용(TEAE)은 참가자의 마지막 연구 주입 후 30일까지 첫 번째 주입 시간 또는 그 이후에 발생한 AE로 정의되었습니다.
주입 관련 반응은 1) 주입 시작 중 또는 주입 시작 후 12시간 이내에 시작되고 2) 연구 약물과 관련이 있을 수 있거나 아마도 관련이 있는 것으로 판단된 AE로 정의됩니다.
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57주
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연구 기간 동안 항-벨라글루세라제 알파 항체를 개발한 참가자 수
기간: 기준선, 13주, 25주, 37주 및 53주
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참가자들은 기준선에서 그리고 치료 단계 동안 약 12주마다 혈청 내 항-벨라글루세라아제 알파 항체 측정을 위한 혈액 샘플을 제공했습니다.
치료 단계 동안 수집된 혈액 샘플은 주입 전에 채취되었습니다.
검증된 3단계 면역분석 방법(선별, 확인 및 역가)을 사용하여 항-벨라글루세라아제 항체 분석을 수행했습니다.
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기준선, 13주, 25주, 37주 및 53주
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HGT-GCB-068
- 2012-003427-38 (EUDRACT_NUMBER)
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고셔병, 제3형에 대한 임상 시험
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Centre Hospitalier Universitaire Dijon종료됨표피암 또는 | 흉부 식도의 선암 또는 | Oesogastric Junction의 샘암종(Siewert Type I 또는 II) | 단계 cT2 N1-3 M0 또는 cT3-T4a N0 또는 N1-3 M0프랑스
벨라글루세라제 알파에 대한 임상 시험
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Shanghai Yinnuo Pharmaceutical Technology Co.,...모병
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Nanfang Hospital, Southern Medical University아직 모집하지 않음
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Ankyra Therapeutics, Inc아직 모집하지 않음고형종양 | 신장 이식 | 고형암 | 피부 편평 세포 암종(CSCC)
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M. Peter Marinkovichargenx아직 모집하지 않음Dystrophic Epidermolysis Bullosa | 열성 이영양성 수포성 표피박리증 | 수포성표피박리증(EB) | Epidermolysis Bullosa Acquisita미국
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argenxIQVIA Pty Ltd종료됨
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Centre Hospitalier Universitaire de Nice모병