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Fanconi 빈혈 환자 아형 A의 렌티바이러스 매개 유전자 치료 (FANCOLEN-1)

2024년 3월 20일 업데이트: Julian Sevilla, Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain

FA Subtype A (FANCOLEN-1) 환자에서 FANCA 유전자를 보유하는 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 자가 CD34 + 세포 주입의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 임상 1/2상

이것은 Subtype A의 Fanconi Anemia 환자를 대상으로 FANCA 유전자를 포함하는 렌티바이러스 벡터로 구성된 희귀 약물을 사용하여 조혈 유전자 치료 절차의 안전성과 효능을 평가하기 위한 공개 I/II 임상 시험입니다.

Fanconi 아형 A(FA-A) 환자의 골수 및/또는 가동화된 말초 혈액(신선 및/또는 냉동 보존)에서 유래한 CD34+ 세포는 FANCA(희귀 약물) 유전자를 운반하는 렌티바이러스 벡터로 생체 외에서 형질도입될 것입니다. 형질 도입 후 세포는 유전적으로 수정된 줄기 세포로 조혈을 회복하기 위해 환자에게 접종됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이번 오픈라벨 1상/2상 임상시험의 주요 목적은 판코니빈혈 아형 A형 환자를 대상으로 FANCA 유전자를 보유한 렌티바이러스 벡터로 구성된 희귀의약품으로 조혈 유전자 치료 절차의 안전성과 치료 효능을 평가하는 것이다.

환자에게 투여되는 약물은 치료용 렌티바이러스 벡터 PGK-FANCA.Wpre *로 자가 CD34 + 세포를 형질도입하여 얻은 세포 생성물로 구성됩니다.

환자에게 주입할 세포의 용량은 3x10^5 ~ 4x10^6 CD34 + 세포/환자 체중 kg의 ​​형질도입 과정에서 얻은 용량입니다.

형질 도입 과정이 완료된 후 세포를 단일 용량으로 정맥 주사합니다.

추적 기간: 형질도입 세포 주입 후 3년. 그러나 환자는 10년 동안 임상 시험 외부에서 모니터링됩니다.

이식된 형질도입 세포의 후속 조치는 말초 혈액 및 골수 샘플에서 수행됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

9

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • Hospital Vall D'Hebron
      • Madrid, 스페인, 28009
        • Hospital Infantil del Niño Jesus

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 판코니 빈혈 보완군 A(FA-A) 진단을 받은 환자
  • 최소 연령 1세
  • 최대 연령 21세
  • Lansky 지수> 60%.
  • 현행법 규정에 따른 사전 동의.
  • 변환될 세포 수: 최소 3x10^5 정제된 CD34+/kg 체중.
  • 연구 참여 기간 동안 효과적인 피임 방법을 사용하기 위해 노력해야 하는 가임기 여성의 기준선 방문 시 소변 임신 검사에서 음성 결과.

제외 기준:

  • 인간 백혈구 항원(HLA)이 동일한 가족 기증자를 가진 환자.
  • 골수이형성 증후군 또는 백혈병의 증거, 또는 골수 흡인물에서 동일한 것을 예측하는 세포유전학적 이상. 이 경우 환자가 임상시험에 참여하기 2개월 전에 수행된 연구는 유효한 것으로 간주됩니다.
  • 주입할 환자에게 혈액학적 개선과 함께 체세포 모자이즘의 징후가 있다는 증거가 있습니다.
  • 연구자의 의견에 따라 피험자가 연구에 참여할 수 없게 만드는 모든 질병 또는 수반되는 과정.
  • 기존의 감각 또는 운동 장애> = 국립 암 연구소(NCI) 기준에 따라 등급 2.
  • 임산부 또는 수유부.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: PGK-FANCA-Wpre로 형질도입된 자가 CD34+ 세포 *
FANCA, PGK-FANCA-Wpre 유전자를 보유하는 렌티바이러스 벡터로 체외에서 형질도입된 Fanconi 아형 A(FA-A) 환자의 CD34 + 세포*주입할 제품은 형질도입된 CD34^+ 세포의 현탁액으로 구성됩니다.
다른: 실험실 바이오마커 분석
상관 연구
절차: 유전자 조작된 조혈 줄기/전구 세포(HSPC)의 IV 투여
생물학적: 유전자 조작된 조혈 줄기/전구 세포
유전자 변형 조혈전구세포 치료제 주입
다른 이름들:
  • 유전자 조작 HSPC
생물학적: 필그라스팀
피하 투여(SC)
다른 이름들:
  • Filgrastim XM02, Filgrastim-sndz, G-CSF(Colony Stimulating Factor), 뉴포겐, r-metHug-CSF, 재조합 메티오닐 인간 과립구 CSF, rG-CSF, Tbo-filgrastim, Zarxio
의약품: 플레릭사포르
주어진 SC
다른 이름들:
  • AMD 3100, JM-3100, 모조빌, SDZ SID 791
절차: 골수 흡인

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CTCAE v4.0으로 평가한 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 형질도입 세포 주입 후 최대 3년
모든 부작용은 형질도입 세포 주입 후 3년 동안 등록됩니다.
형질도입 세포 주입 후 최대 3년
주입 후 2년 동안 유핵 골수 또는 말초 혈액 세포당 치료 벡터 사본이 0.1개 이상 있는 환자의 비율.
기간: 형질도입 세포 주입 후 2년
주입 후 2년 동안 유핵 골수 세포 또는 말초 혈액 세포당 치료 벡터 0.1개 이상의 사본이 검출됩니다.
형질도입 세포 주입 후 2년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료용 렌티바이러스 벡터를 형질도입한 자가 CD34 + 세포를 주입한 후 임상 혈액학적 반응을 보이는 환자의 비율
기간: 형질도입 세포 주입 후 2년
임상 혈액학적 반응(적어도 하나의 혈액학적 계통에서 세포 혈구 수치의 개선)이 있는 환자의 비율.
형질도입 세포 주입 후 2년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain

협력자

Universitat Autonoma de Barcelona
Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz
Hospital Vall d'Hebron
Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT)
Centro de Investigación en Red de Enfermedades Raras (CIBERER)

수사관

  • 연구 책임자: Juan A Bueren, CIEMAT/CIBERER/IIS.FJD

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 1월 7일

기본 완료 (실제)

2019년 4월 23일

연구 완료 (실제)

2023년 9월 8일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 4월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 5월 16일

처음 게시됨 (실제)

2017년 5월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 3월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 3월 20일

마지막으로 확인됨

2024년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2011-006100-12

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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