만성 특발성 혈소판감소성 자반증(ITP) 환자를 대상으로 28일 동안 1일 1회 경구 복용한 AKR-501 정제 연구

포함 기준:

1. 18세 이상의 남녀.
2. 미국혈액학회(ASH) 지침에 따라 1일 전 ≥ 3개월에 ITP 진단이 확인되었습니다.
3. ≥ 60세인 경우 지난 3년 이내에 ITP와 일치하는 골수 생검을 받았거나 이전 ITP 치료에 대한 좋은 반응(혈소판 수 > 100,000/mm^3)이 있어야 합니다.
4. 최소 1회의 이전 ITP 요법 후에 불응성이거나 재발한 환자(불응성이며 스테로이드에도 불구하고 혈소판 수 ≥ 50,000/mm^3 달성에 실패한 환자 또는 비장 절제술, 다나졸, 또는 면역억제제. 재발한 환자의 경우 스테로이드를 사용하는 경우 혈소판 수가 50,000/mm^3 미만, 스테로이드를 처방하지 않는 경우 30,000/mm^3 미만이어야 합니다.)
5. 코르티코스테로이드가 스크리닝 방문 A 이전 ≥ 2주 동안 안정적인 용량(동일한 밀리그램 양 ± 10%)으로 투여되었고 연구자가 스테로이드 용량을 변경해야 할 필요성을 예측하지 않는 한 유지 코르티코스테로이드를 받는 환자는 등록될 수 있습니다. 연구 참여 중. 환자는 연구 참여 기간 동안 이 안정적인 코르티코스테로이드 용량을 유지해야 합니다.
6. 사이클로스포린 A, 미코페놀레이트 모페틸, 아자티오프린 또는 다나졸의 안정적인 투여량을 받는 환자도 등록할 수 있습니다. 이러한 모든 약물의 용량은 AKR-501 투여 전 최소 3개월 동안 안정적이어야 합니다.

7. 혈소판 수:

   • 스테로이드를 투여받지 않은 환자(스크리닝 방문 A 이전 > 2주 동안 스테로이드 치료 없음): 스크리닝 방문 A 및 1일(스크리닝 방문 B) 전 96시간 이내에 혈소판 < 30,000/mm^3
   • 스테로이드를 투여받은 환자: 스크리닝 방문 A 및 1일(스크리닝 방문 B) 전 96시간 이내에 혈소판 < 50,000/mm^3.
8. 가임 여성은 스크리닝 방문 A 및 스크리닝 방문 B에서 음성 임신 검사를 받아야 합니다. (임신 가능성은 외과적으로 불임 수술을 받지 않았으며 폐경 전 또는 폐경 전후, 즉 12개월 이내에 월경이 있는 모든 여성으로 정의됩니다. 스크리닝 방문 A).
9. 가임 여성 및 모든 남성은 의학적으로 승인된 형태의 피임(다음 중 하나를 사용해야 함)을 실행하는 데 동의해야 합니다. 살정제가 포함된 콘돔(남성 또는 여성), 격막 또는 살정제가 포함된 자궁경부 캡, IUD , 호르몬 피임, 금욕).
10. 임의의 연구 관련 절차 전에 서면 동의서를 제공할 의향이 있고 제공할 수 있습니다.

제외 기준:

1. 임신 및/또는 수유 중인 여성.
2. AKR-501 투여 4주 전에 수행된 비장 절제술.

3. 1일 전에 다음 약물 또는 치료를 사용합니다.

   • 3개월 이내 - Rituximab;
   • 2주 이내 - 아스피린 또는 아스피린 함유 화합물, 살리실산염, 항응고제, 클로피도그렐, 티클로피딘, Rh0(D) 면역 글로불린(WinRho®) 또는 정맥 면역 글로불린(IVIG).
4. 1일차로부터 4주 이내에 임의의 조사 물질을 포함하는 임상 시험에 참여.
5. eltrombopag 또는 AMG -531에 노출.
6. 연구자가 결정한 중대한 의학적 상태 또는 질병(예: 임상적으로 활성인 전신성 홍반성 루푸스, 알려진 또는 의심되는 HIV 감염, 급성 간염 또는 임상적으로 활성인 만성 간염, 림프증식성 질환, 울혈성 심부전).
7. 심혈관 질환의 병력(예: 협심증, 불안정 협심증, 심근 경색, 관상 동맥 스텐트 배치, 혈관 성형술, 관상 동맥 우회술).
8. 혈전색전증(예: 일과성 허혈 발작[TIA], 뇌졸중[CVA], 폐색전증[PE])의 병력.
9. 심부 정맥 혈전증(DVT)의 병력.
10. 루푸스 항응고인자 또는 항카디오리핀 항체 증후군 또는 양성 항 b2 당단백 항체의 병력.
11. 6개월 이상 전신 항응고가 필요한 모든 의학적 상태의 병력.

12. 검사실 이상:

    • 남성의 경우 헤모글로빈 < 12.5g/dL, 여성의 경우 < 11.5g/dL. 빈혈이 ITP와 명백히 관련이 있는 경우(예: 과도한 혈액 손실) 해당 환자는 후원사의 의료 모니터와 논의한 후 면제 없이 등록할 수 있습니다.
    • 백혈구 수(WBC) < 정상 하한
    • 절대 호중구 수(ANC) < 1000/mm^3
    • 프로트롬빈 시간(PT) > 1.25 x 정상 상한
    • 부분 트롬보플라스틴 시간(PTT) > 1.25 x 정상 상한
    • 총 빌리루빈 > 3 x 정상 상한
    • 알라닌 트랜스아미나제(ALT) > 3 x 정상 상한
    • Aspartate transaminase(AST) > 3 x 정상 상한
    • 크레아티닌 > 정상 상한치의 1.5배
    • 혈액요소질소(BUN) > 1.5 x 정상 상한
    • HIV 양성
    • IgM HAV 양성, B형 간염 표면 항원(HBsAg) 또는 C형 간염 항체(HCV) 양성.

13. 프로토콜을 준수하는 능력을 방해할 가능성이 있는 알코올 또는 약물 남용의 병력 또는 현재.

    조사자의 결정에 따라 요구 사항을 충족하거나 정보에 입각한 동의를 제공합니다.

14. 임상시험자에 의해 결정된 바와 같이 프로토콜 요건을 준수하거나 정보에 입각한 동의를 제공하는 능력을 방해할 가능성이 있는 정신 질환의 병력 또는 현재.
15. 현재 다음 약물 중 하나를 복용 중: Rituximab, 아스피린 또는 아스피린 함유 화합물, 살리실산염, 항응고제, 클로피도그렐, 티클로피딘, Rh0(D) 면역 글로불린(WinRho®) 또는 정맥 면역 글로불린(IVIG).