Tutkimus AKR-501-tableteista, jotka otettiin suun kautta kerran päivässä 28 päivän ajan potilailla, joilla on krooninen idiopaattinen trombosytopeeninen purppura (ITP)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Miehet ja naiset ≥ 18 vuotta.
2. Vahvistettu ITP-diagnoosi American Society of Hematologyn (ASH) ohjeiden mukaan ≥ 3 kuukautta ennen päivää 1.
3. Jos olet ≥ 60-vuotias, hänellä on täytynyt olla joko luuytimen biopsia, joka vastaa ITP:tä viimeisten 3 vuoden aikana, tai hyvä vaste (verihiutalemäärä > 100 000/mm^3) aikaisempaan ITP-hoitoon.
4. ovat refraktaarisia tai uusiutuvat vähintään yhden aikaisemman ITP-hoidon jälkeen (potilaat, jotka ovat refraktaarisia ja jotka eivät ole saavuttaneet verihiutaleiden määrää ≥ 50 000/mm^3 steroideista huolimatta tai ≥ 30 000/mm^3 muilla aikaisemmilla ITP-hoidoilla, kuten pernan poisto, danatsoli, tai immunosuppressiivisia lääkkeitä. Potilailla, joilla on uusiutuminen, verihiutaleiden määrän on oltava alle 50 000/mm^3, jos he käyttävät steroideja, tai 30 000/mm^3, jos steroideja ei ole määrätty.)
5. Potilaat, jotka saavat ylläpitokortikosteroideja, voidaan ottaa mukaan, kunhan kortikosteroideja on annettu vakaana annoksena (sama milligrammamäärä ± 10 %) vähintään 2 viikkoa ennen seulontakäyntiä A ja tutkija ei ennakoi steroidiannoksen muuttamisen tarvetta. opintoihin osallistumisen aikana. Potilaiden tulee jatkaa tällä vakaalla kortikosteroidiannoksella tutkimukseen osallistumisen ajan.
6. Potilaat, jotka saavat stabiileja annoksia syklosporiini A:ta, mykofenolaattimofetiilia, atsatiopriinia tai danatsolia, voidaan myös ottaa mukaan. Kaikkien näiden lääkkeiden annosten on oltava stabiileja vähintään 3 kuukautta ennen AKR-501:n antamista.

7. Verihiutaleiden määrä:

   • Potilaat, jotka eivät saa steroideja (ei steroidihoitoa > 2 viikkoa ennen seulontakäyntiä A): verihiutaleet < 30 000/mm^3 seulontakäynnillä A ja 96 tunnin sisällä ennen päivää 1 (seulontakäynti B)
   • Potilaat, jotka saavat steroideja: verihiutaleet < 50 000/mm^3 seulontakäynnillä A ja 96 tunnin sisällä ennen päivää 1 (seulontakäynti B).
8. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti seulontakäynnillä A ja seulontakäynnillä B. (Siillyttävällä iällä tarkoitetaan naista, jota ei ole steriloitu kirurgisesti ja joka on premenopausaalisessa tai perimenopausaalisessa ts. kuukautiskierrossa 12 kuukauden sisällä seulontakäynnistä A).
9. Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja kaikkien miesten on suostuttava käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisyä (jotain seuraavista on käytettävä: kondomit (miesten tai naisten), joissa on siittiöitä tappava aine, kalvo tai kohdunkaulan korkki spermisidillä, IUD , hormonaalinen ehkäisy, raittius).
10. Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ennen mitä tahansa tutkimukseen liittyvää menettelyä.

Poissulkemiskriteerit:

1. Raskaana olevat ja/tai imettävät naiset.
2. Splenectomy toimenpide suoritettiin 4 viikkoa ennen AKR-501:n antamista.

3. Seuraavien lääkkeiden tai hoitojen käyttö ennen päivää 1:

   • 3 kuukauden sisällä - Rituksimabi;
   • 2 viikon sisällä - Aspiriini tai aspiriinia sisältävät yhdisteet, salisylaatit, antikoagulantit, klopidogreeli, tiklopidiini, Rh0(D)-immuuniglobuliini (WinRho®) tai suonensisäinen immunoglobuliini (IVIG).
4. Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana mitä tahansa tutkittavaa ainetta, 4 viikon kuluessa päivästä 1.
5. Altistuminen eltrombopagille tai AMG -531:lle.
6. Tutkijan määrittämät merkittävät lääketieteelliset tilat tai sairaudet (esim. kliinisesti aktiivinen systeeminen lupus erythematosus; tunnettu tai epäilty HIV-infektio; akuutti hepatiitti tai kliinisesti aktiivinen krooninen hepatiitti; lymfoproliferatiivinen sairaus; kongestiivinen sydämen vajaatoiminta).
7. Aiempi sydän- ja verisuonisairaus (esim. angina pectoris, epästabiili angina pectoris, sydäninfarkti, sepelvaltimon stentin asennus, angioplastia, sepelvaltimon ohitusleikkaus).
8. Aiempi tromboembolinen sairaus (esim. ohimenevä iskeeminen kohtaus [TIA], aivohalvaus [CVA], keuhkoembolia [PE]).
9. Aiempi syvä laskimotromboosi (DVT).
10. Aiempi lupus-antikoagulantti- tai kardiolipiinivasta-aineoireyhtymä tai positiivinen anti-b2-glykoproteiinivasta-aine.
11. Anamneesi mikä tahansa sairaus, jossa systeemistä antikoagulaatiota vaadittiin yli 6 kuukauden ajan.

12. Laboratoriohäiriöt:

    • Hemoglobiini < 12,5 g/dl miehillä ja < 11,5 g/dl naisilla. Jos anemia liittyy selvästi ITP:hen, esimerkiksi liiallinen verenhukka, potilas voidaan ottaa mukaan ilman poikkeamista keskusteltuaan sponsorin lääkärin kanssa.
    • Valkosolujen määrä (WBC) < normaalin alaraja
    • Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) < 1000/mm^3
    • Protrombiiniaika (PT) > 1,25 x normaalin yläraja
    • Osittainen tromboplastiiniaika (PTT) > 1,25 x normaalin yläraja
    • Kokonaisbilirubiini > 3 x normaalin yläraja
    • Alaniinitransaminaasi (ALT) > 3 x normaalin yläraja
    • Aspartaattitransaminaasi (AST) > 3 x normaalin yläraja
    • Kreatiniini > 1,5x normaalin yläraja
    • Veren ureatyppi (BUN) > 1,5 x normaalin yläraja
    • HIV-positiivinen
    • IgM HAV-positiivinen, hepatiitti B -pinta-antigeeni (HBsAg) tai hepatiitti C -vasta-aine (HCV) -positiivinen.

13. Aiempi tai nykyinen alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö, joka todennäköisesti häiritsee kykyä noudattaa protokollaa.

    vaatimuksia tai antaa tietoon perustuva suostumus tutkijan määrittelemällä tavalla.

14. Aiempi tai nykyinen psykiatrinen sairaus, joka todennäköisesti häiritsee kykyä noudattaa protokollan vaatimuksia tai antaa tietoon perustuva suostumus, kuten tutkija on määrittänyt.
15. Käytät tällä hetkellä mitä tahansa seuraavista lääkkeistä: rituksimabi, aspiriini tai aspiriinia sisältävät yhdisteet, salisylaatit, antikoagulantit, klopidogreeli, tiklopidiini, Rh0(D)-immuuniglobuliini (WinRho®) tai suonensisäinen immunoglobuliini (IVIG).