난치성 또는 재발성 혈액암 환자에서 시타라빈 및 클로파라빈과 소라페닙 병용

포함 기준:

• 환자는 급성 골수성 백혈병(AML), 급성 전골수성 백혈병(APL), 급성 림프구성 백혈병(ALL), 영아 백혈병(AML 또는 ALL), 이전 골수이형성 증후군(MDS)이 있는 AML, 골수이형성/골수증식성 신생물, 또는 양성 표현형 백혈병. 치료 관련 AML(t-AML) 환자는 다른 모든 적격성 기준을 충족하는 경우 적격합니다.
• 현재 질병 상태는 알려진 치유 요법 또는 허용 가능한 삶의 질로 생존을 연장하는 것으로 입증된 요법이 없는 상태여야 합니다.

환자는 다음 기준 중 하나를 충족해야 합니다.

1. 첫 번째 이상의 재발,
2. 유도 또는 재유도 화학요법의 1개 이상의 코스에 불응성, 또는

3. 동종 조혈 줄기 세포 이식(HSCT) 후 첫 번째 이상의 재발.

   • 연령: 참가자는 연구 참가 시점에 31세 미만이어야 합니다.

St. Jude 참가자는 다음을 포함합니다.

• 현재 St. Jude에서 치료를 받고 있거나 St. Jude에서 치료를 마친 지 3년 이내인 참여자는 24세 이하이어야 합니다.
• 다른 참가자는 21세 이하이어야 합니다.

성능 상태: Karnofsky > 16세의 경우 >50%; 16세 미만 어린이의 경우 Lansky >50%.

장기 기능 요구 사항:

1. 간:

   • 혈청 직접 빌리루빈 ≤2.0 mg/dl.
   • 알라닌 트랜스아미나제(ALT/SGPT) ≤4 x ULN

2. 심혈관:

   • 심초음파로 25% 이상의 단축 비율

3. 폐:

   • 실내 공기에서 산소 포화도 측정 ≥93%

4. 신장:

   • 크레아티닌 청소율 또는 방사성동위원소 GFR 70 mL/min/1.73m2 이상 또는 연령에 따른 혈청 크레아티닌

5. 콩팥:

   • 아밀라아제 및 리파아제 ≤ 2 × 정상 상한

연구자의 의견에 따라 참가자 또는 법적 보호자는 연구의 연구 특성, 잠재적 위험 및 이점을 이해할 수 있고 유효한 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다. 연구 특정 절차 이전에 서명된 정보에 입각한 동의를 얻어야 합니다.

제외 기준:

• 소라페닙 요법을 받는 동안 재발한 참가자.
• 조절되지 않는 고혈압, 아래 정의:

• 18세 미만 환자:

  • 정상 상한치 이내의 이완기 혈압 다음과 같이 정의됨: 이완기 혈압(DBP) > 최적의 의학적 관리에도 불구하고 연령 및 성별에 대해 95번째 백분위수.

• 18세 이상의 환자

  • 조절되지 않는 고혈압은 최적의 의학적 관리에도 불구하고 수축기 혈압 > 150 mmHg 또는 확장기 혈압 > 90 mmHg로 정의됩니다. .
• 프로토콜에 명시된 것 이외의 병용 화학 요법, 연구용 제제, 방사선 요법 또는 면역 요법의 사용.
• 수산화요소, 저용량 시타라빈 및 척수강내 화학요법을 제외하고 연구 개시 전 2주 이내에 30일 이내에 연구용 제제의 사용 또는 임의의 항암 요법.
• 다른 심각한 동시 질환, 심각한 장기 기능 장애 또는 심장, 신장, 간 또는 참가자를 치료를 받을 과도한 위험에 처하게 할 수 있는 기타 장기 시스템과 관련된 질병의 병력이 있는 사람.
• 전신 진균, 세균, 바이러스 또는 기타 감염이 통제되지 않는 참가자(적절한 항생제 또는 기타 치료에도 불구하고 감염과 관련된 진행 중인 징후/증상이 개선되지 않는 것으로 정의됨).
• 참가자의 안전 또는 순응도를 손상시키거나, 동의, 연구 참여, 후속 조치 또는 연구 결과 해석을 방해할 수 있는 중대한 동시 질병, 질병 또는 정신 장애.
• 참여자는 혈소판 기능을 억제하거나 시클로옥시게나제-2(COX-2) 활동을 선택적으로 억제하는 것으로 알려진 병용 약물(즉, 아세트아미노펜을 제외한 모든 해열 및 항염증 약물)을 받아서는 안 됩니다.
• 인간 태아 또는 최기형성 독성에 관한 이용 가능한 정보는 아직 없습니다. 치료 시작 전 10일 이내에 초경 후의 여아에서 음성 결과가 나온 임신 검사를 받아야 합니다. 가임 여성과 남성은 연구 참여 전과 연구 참여 기간 동안 적절한 피임법(장벽식 피임 방법)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 남성과 여성은 연구 치료제의 마지막 투여 후 최소 3개월 동안 적절한 피임법을 사용해야 합니다.
• 임신 또는 수유.
• 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염이 알려져 있습니다.
• 지난 6개월 이내에 일과성 허혈 발작을 포함한 뇌혈관 사고와 같은 혈전 또는 색전 사건
• 심장 질환: 울혈성 심부전 > 클래스 II NYHA. 환자는 불안정 협심증(휴식 시 협심증 증상) 또는 새로운 발병 협심증(지난 3개월 이내에 시작됨) 또는 지난 6개월 이내에 심근 경색이 없어야 합니다.
• 항부정맥제 치료가 필요한 심실성 부정맥.
• 폐출혈/출혈 사건 > 연구 약물의 첫 투여 4주 이내 CTCAE 등급 2.
• 임의의 다른 출혈/출혈 사건 > 연구 약물의 첫 투여 4주 이내에 CTCAE 등급 3
• 심각한 치유되지 않는 상처, 궤양 또는 골절.
• 출혈 체질 또는 응고 병증의 증거 또는 병력.
• 첫 번째 연구 약물의 4주 이내에 대수술, 개복 생검 또는 심각한 외상성 손상.
• 세인트 존스 워트 또는 리팜핀(리팜피신)의 병용
• 이 시험 과정에서 제공된 모든 약제에 대한 알려진 또는 의심되는 알레르기.
• 모든 흡수 장애 문제.

• 참가자가 다음 예외를 제외하고 치유 의도 요법 완료 후 최소 3년 동안 질병이 없는 경우를 제외하고 다른 악성 종양 진단을 받았습니다.

  • 치료를 받은 비흑색종 피부암, 상피내암종, 암종 또는 자궁경부 상피내 종양이 있는 참가자는 무병 기간에 관계없이 상태에 대한 최종 치료가 완료된 경우 이 연구에 참여할 수 있습니다.
  • 전립선 특이 항원(PSA) 값을 기준으로 재발성 또는 진행성 질환의 증거가 없는 장기 한정 전립선암 환자도 호르몬 요법을 시작했거나 근치적 전립선 절제술을 시행한 경우 이 연구에 적합합니다.
• 연구자의 의견으로는 연구의 안전 모니터링 요구 사항을 준수하지 못할 수 있는 참가자.
• 연구 참여자나 법적 보호자 또는 대리인이 서면 동의서를 제공할 능력이 없거나 의지가 없음.