Velaglucerase Alfa 在患有 3 型戈谢病的儿童和青少年中的疗效和安全性研究

纳入标准：每位患者必须符合以下标准才能参加本研究。

1. 患者确诊为 3 型戈谢病。
2. 入组时患者年龄≥ 2 岁且 < 18 岁。
3. 患者要么未接受治疗，要么在进入研究前 12 个月内未接受戈谢病治疗（研究性或批准的）。

4. 患者患有戈谢病相关性贫血，定义为血红蛋白浓度低于年龄和性别的正常下限。

   以及以下三个标准中的一个或多个

   • 通过触诊，患者至少有中度脾肿大（左肋缘下方 2 至 3 厘米）。
   • 患者患有戈谢病相关的血小板减少症，定义为血小板计数 < 120 x 10,000 个血小板/立方毫米。
   • 患者患有与戈谢病相关的易于触及的肿大肝脏。
5. 接受过脾切除术的患者可能仍有资格参加该研究。
6. 有生育能力的女性患者必须同意在研究期间始终使用医学上可接受的避孕方法。 妊娠测试将在入组时进行，并在整个参与研究过程中按要求进行。 男性患者必须同意在研究期间始终使用医学上可接受的避孕方法，并向研究者报告伴侣的怀孕情况。
7. 患者的父母或患者的合法授权代表已提供经机构审查委员会/独立伦理委员会 (IRB/IEC) 批准的书面知情同意书。

排除标准：满足以下任何标准的患者将被排除在本研究之外。

1. 患者被怀疑患有 2 型或 1 型戈谢病。
2. 患者年龄 < 2 岁。
3. 患者对戈谢病的任何酶替代疗法（批准或研究）经历了严重（3 级或更高）输注相关超敏反应（过敏或类过敏反应）。
4. 患者在进入研究前 30 天内接受过任何非戈谢病相关的研究药物治疗。
5. 患者是怀孕和/或哺乳期女性。