Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania welaglucerazy alfa u dzieci i młodzieży z chorobą Gauchera typu 3

18 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Wieloośrodkowe, otwarte badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania terapii zastępczej alfa-enzymatycznej welaglucerazy u dzieci i młodzieży z chorobą Gauchera typu 3

Choroba Gauchera jest rzadkim lizosomalnym zaburzeniem spichrzeniowym spowodowanym niedoborem enzymu glukocerebrozydazy (GCB). Choroba Gauchera została podzielona na 3 podtypy kliniczne w oparciu o obecność lub brak objawów neurologicznych oraz nasilenie tych objawów neurologicznych. Pacjenci z chorobą Gauchera typu 2 mają ostre pogorszenie neurologiczne, a pacjenci z chorobą typu 3 zazwyczaj wykazują bardziej podostry przebieg neurologiczny. Choroba Gauchera typu 1, najczęstsza postać, stanowiąca ponad 90% wszystkich przypadków choroby Gauchera, nie obejmuje ośrodkowego układu nerwowego.

Celem tego badania klinicznego jest zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności welaglucerazy alfa u pacjentów z chorobą Gauchera typu 3.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroba Gauchera jest rzadkim lizosomalnym zaburzeniem spichrzeniowym spowodowanym niedoborem enzymu glukocerebrozydazy (GCB). Z powodu niedoboru funkcjonalnego GCB, glukocerebrozyd gromadzi się w makrofagach, prowadząc do przekrwienia komórek, powiększenia narządów i dysfunkcji układu narządów. Choroba Gauchera została podzielona na 3 podtypy kliniczne w zależności od obecności lub braku objawów neurologicznych oraz nasilenia objawów neurologicznych. Pacjenci z chorobą Gauchera typu 2 mają ostre pogorszenie neurologiczne, a pacjenci z chorobą Gauchera typu 3 zazwyczaj wykazują bardziej podostry przebieg neurologiczny; choroba Gauchera typu 1, najczęstsza postać, stanowiąca ponad 90% wszystkich przypadków, nie obejmuje ośrodkowego układu nerwowego.

Welagluceraza alfa jest zatwierdzoną enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) dla dzieci i dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1. Udowodniono, że ERT zmniejszają organomegalię, poprawiają parametry hematologiczne i pozytywnie wpływają na jakość życia związaną ze zdrowiem; Nie wykazano, aby ERT przekraczały barierę krew-mózg iw rezultacie wykazały ograniczoną zdolność do poprawy objawów neurologicznych (ośrodkowego układu nerwowego; OUN) związanych z chorobą Gauchera.

Badanie to zapewni podstawę do zbadania skuteczności i bezpieczeństwa welaglucerazy alfa u pacjentów z chorobą Gauchera typu 3.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Egipt
      • Alexandria, Egipt, 21131
        • Alexandria University Hospital
      • Cairo, Egipt
        • Abu El Rich Hospital, Cairo University Hospital
      • Cairo, Egipt
        • Children's Hospital, Ain Shams University Hospital
  • Indie
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indie
        • KEM Hospital Research Centre
  • Tunezja
      • Tunis, Tunezja, 1007
        • Hospital La Rabta

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria włączenia: Każdy pacjent musi spełniać następujące kryteria, aby zostać włączonym do tego badania.

  1. Pacjent ma potwierdzone rozpoznanie choroby Gauchera typu 3.
  2. W chwili włączenia pacjent ma ≥ 2 i < 18 lat.
  3. Pacjent nie był wcześniej leczony lub nie otrzymał leczenia (badanego lub zatwierdzonego) z powodu choroby Gauchera w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem do badania.

  4. Pacjent ma niedokrwistość związaną z chorobą Gauchera, zdefiniowaną jako stężenie hemoglobiny poniżej dolnej granicy normy dla wieku i płci.

    ORAZ JEDNO LUB WIĘCEJ Z NASTĘPUJĄCYCH TRZECH KRYTERIÓW

    • Pacjent ma co najmniej umiarkowaną splenomegalię (2 do 3 cm poniżej lewego brzegu żebrowego) przez badanie palpacyjne.
    • Pacjent ma małopłytkowość związaną z chorobą Gauchera, zdefiniowaną jako liczba płytek krwi < 120 x 10 000 płytek/mm sześcienny.
    • Pacjent ma łatwo wyczuwalną powiększoną wątrobę związaną z chorobą Gauchera.
  5. Pacjenci, którzy przeszli splenektomię, mogą nadal kwalifikować się do udziału w badaniu.
  6. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie medycznie akceptowalnej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania. Test ciążowy zostanie przeprowadzony w momencie rejestracji i zgodnie z wymaganiami przez cały czas uczestnictwa w badaniu. Pacjenci płci męskiej muszą wyrazić zgodę na stosowanie medycznie dopuszczalnej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania i zgłosić badaczowi ciążę partnera.
  7. Rodzice pacjenta lub prawnie upoważnieni przedstawiciele pacjenta wyrazili pisemną świadomą zgodę, która została zatwierdzona przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną/Niezależną Komisję ds. Etyki (IRB/IEC).

Kryteria wykluczenia: Pacjenci spełniający którekolwiek z poniższych kryteriów zostaną wykluczeni z tego badania.

  1. Podejrzewa się, że pacjent ma chorobę Gauchera typu 2 lub typu 1.
  2. Pacjent ma < 2 lata.
  3. U pacjenta wystąpiła ciężka (stopnia 3. lub wyższego) reakcja nadwrażliwości związana z infuzją (reakcja anafilaktyczna lub anafilaktoidalna) na jakąkolwiek enzymatyczną terapię zastępczą choroby Gauchera (zatwierdzoną lub badaną).
  4. Pacjent otrzymał jakiekolwiek leczenie badanym lekiem niezwiązane z chorobą Gauchera w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania.
  5. Pacjentka jest ciężarną i/lub karmiącą kobietą.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: welagluceraza alfa
Wlew dożylny, 60 j./kg, co drugi tydzień przez 1 rok
Biologiczny: welagluceraza alfa
liofilizowany proszek, infuzja dożylna, jednostki, co drugi tydzień (EOW)
Inne nazwy:
  • VPRIV
  • GA-GCB
  • Glukocerebrozydaza aktywowana genami
  • Enzymatyczna terapia zastępcza

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej do 12 miesięcy (tydzień 53) stężenia hemoglobiny
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 53 lub koniec badania
Stężenie hemoglobiny mierzono w ramach panelu hematologicznego lub mierzono oddzielnie, gdy panel hematologiczny nie był zaplanowany. Próbki zostały zmierzone przez centralne laboratorium. Linia bazowa to zmodyfikowane wyjściowe stężenie hemoglobiny, średnia wartości z badań przesiewowych, wartości wyjściowych i Tygodnia 1/Dzienia 1. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje, że stężenie hemoglobiny wzrosło.
Wartość wyjściowa, tydzień 53 lub koniec badania

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana liczby płytek krwi od wartości wyjściowej do 12 miesięcy (tydzień 53).
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 53
Liczbę płytek krwi mierzono w centralnym laboratorium w ramach panelu hematologicznego. Linia bazowa to zmodyfikowana początkowa liczba płytek krwi, średnia wartości z badań przesiewowych, wartości wyjściowych i tygodnia 1/dnia 1. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje, że liczba płytek krwi wzrosła.
Punkt wyjściowy, tydzień 53
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej do 12 miesięcy (tydzień 51) w znormalizowanej objętości wątroby mierzonej za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 51 lub koniec badania
Ilościowy MRI jamy brzusznej zastosowano do pomiaru objętości wątroby. Jeśli sedacja była konieczna do wykonania MRI, a badacz uznał, że byłoby to nieuzasadnione ryzyko dla uczestnika, objętość wątroby można było zmierzyć za pomocą ultradźwięków. Objętość narządów została zmierzona przez jednego niezależnego recenzenta, który nie znał identyfikacji uczestnika i punktu czasowego. Wielkość wątroby w stosunku do masy ciała określono stosując odpowiednią masę ciała zmierzoną podczas tej samej wizyty. Zmianę objętości wątroby przedstawiono jako znormalizowany procent masy ciała. Ujemna zmiana w stosunku do wartości początkowej wskazuje na zmniejszenie objętości wątroby.
Wartość wyjściowa, tydzień 51 lub koniec badania
Procentowa zmiana od wartości początkowej do 12 miesięcy (tydzień 51) w znormalizowanej objętości śledziony mierzonej za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 51
Ilościowy MRI jamy brzusznej zastosowano do pomiaru objętości śledziony. Jeśli do wykonania MRI konieczna była sedacja, a badacz uznał, że byłoby to nieuzasadnione ryzyko dla uczestnika, objętość śledziony można było zmierzyć za pomocą ultradźwięków. Objętość narządów została zmierzona przez jednego niezależnego recenzenta, który nie znał identyfikacji uczestnika i punktu czasowego. Wielkość śledziony w stosunku do masy ciała określono stosując odpowiednią masę ciała zmierzoną podczas tej samej wizyty. Zmianę objętości śledziony przedstawiono jako znormalizowany procent masy ciała. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje, że objętość śledziony zmniejszyła się.
Wartość wyjściowa, tydzień 51
Liczba uczestników z nieprawidłowym stanem neurologicznym podczas badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 13, 25, 37 i 53 lub koniec badania
Objawy neurologiczne oceniano w regularnych odstępach czasu podczas badania i oceniano indywidualnie za pomocą ograniczonego, dostosowanego do wieku i etapu rozwojowego badania neurologicznego, dostosowanego do stanu każdego uczestnika. Preferowano, aby każde badanie neurologiczne było przeprowadzane przez neurologa mającego doświadczenie w ocenie objawów neurologicznych u pacjentów z chorobą Gauchera i, jeśli to możliwe, ten sam neurolog (lub osoba wyznaczona), który oceniał danego uczestnika na początku badania, przeprowadzał badania neurologiczne zaplanowane na to uczestnika w fazie leczenia i na koniec wizyty studyjnej.
Wartość wyjściowa, tygodnie 13, 25, 37 i 53 lub koniec badania
Liczba uczestników, u których wystąpiło zdarzenie niepożądane związane z leczeniem
Ramy czasowe: 57 tygodni
Zdarzenia niepożądane (AE) były monitorowane w sposób ciągły przez cały okres badania od momentu podpisania przez uczestnika lub rodzica/opiekuna prawnego uczestnika świadomej zgody/zgody (jeśli dotyczy) do 30 dni po przyjęciu przez uczestnika ostatniej dawki badanego leku lub na koniec wizyty w ramach badania i/lub do czasu rozwiązania lub ustabilizowania się zdarzenia lub osiągnięcia wyniku, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane, które wystąpiły w czasie lub po pierwszym wlewie do 30 dni po ostatnim wlewie uczestnika badania. Reakcję związaną z wlewem definiuje się jako zdarzenie niepożądane, które 1) rozpoczęło się w trakcie lub w ciągu 12 godzin po rozpoczęciu wlewu oraz 2) zostało ocenione jako prawdopodobnie lub prawdopodobnie związane z badanym lekiem.
57 tygodni
Liczba uczestników, u których w trakcie badania wytworzyły się przeciwciała alfa przeciwko welaglucerazie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 13, 25, 37 i 53
Uczestnicy dostarczyli próbki krwi do pomiaru przeciwciał przeciwko welaglucerazie alfa w surowicy na początku badania i mniej więcej co 12 tygodni w fazie leczenia. Próbki krwi pobrane podczas fazy leczenia miały być pobierane przed wlewami. W analizie przeciwciał przeciwko welaglucerazie wykorzystano zwalidowaną trójstopniową metodę immunologiczną (przesiewową, potwierdzającą i miano).
Wartość wyjściowa, tygodnie 13, 25, 37 i 53

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

14 września 2012

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

15 marca 2015

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

15 marca 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 września 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 września 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

14 września 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

11 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HGT-GCB-068
  • 2012-003427-38 (EUDRACT_NUMBER)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na welagluceraza alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kenya

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj