배튼병에 대한 임상 및 신경심리학적 조사
2023년 7월 13일 업데이트: Jennifer Vermilion, University of Rochester
이 연구는 바텐병 환자의 운동, 행동 및 기능적 능력에 대한 정보를 얻어 바텐병(신경성 세로이드 리포푸스증)의 자연사를 평가하는 것을 목표로 합니다.
이 연구는 또한 바텐병에 대한 임상 평가 도구로서 UBDRS(Unified Batten Disease Rating Scale)를 개선하고 검증할 것입니다.
연구 개요
상태
모병
상세 설명
배튼병은 어린이의 점진적인 인지 및 행동 저하를 유발하는 유전 질환입니다. 알려진 평가자 간 신뢰도 및 타당성이 있는 표준화된 평가 도구를 사용하여 배튼병에 대한 체계적인 임상 연구는 없었습니다.
Batten 연구 그룹은 Batten 질병이 있는 개인의 운동, 행동 및 기능적 능력을 평가하는 데 사용되는 임상 평가 도구인 UBDRS(Unified Batten Disease Rating Scale)를 개발했습니다. UBDRS를 사용하여 연구 조사관은 질병 진행을 추적하기 위해 대략 매년 참가자를 평가합니다. UBDRS는 기본 자연사 도구이지만 이 연구에는 신경심리학적 평가, 적응 기능, 삶의 질 측정 및 바텐병의 영향을 평가하기 위한 기타 측정도 포함됩니다. 참가자는 로체스터 대학교 배튼 센터, 배튼 질병 지원 및 연구 협회 연례 회의에서 또는 텔레비디오를 통해 원격으로 검사를 받게 됩니다. 인종 및 민족적 배경, 병력, 증상, 투약 및 진단 테스트와 관련된 정보가 수집됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
500
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Amy Vierhile, RN PNP
- 전화번호: (585)275-4762
- 이메일: amy_vierhile@urmc.rochester.edu
연구 장소
-
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New York
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Rochester, New York, 미국, 14642
- 모병
- University of Rochester
-
연락하다:
- Amy Vierhile, RN PNP
- 전화번호: 585-275-4762
- 이메일: amy_vierhile@urmc.rochester.edu
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
모든 형태의 바텐병 진단을 받은 개인과 그 부모/법적 보호자는 이 연구에 참여할 자격이 있습니다.
설명
포함 기준:
- 모든 형태의 바텐병이 있는 어린이 또는 성인
- 모든 형태의 바텐병을 앓고 있는 아동 또는 성인의 부모 또는 법적 보호자
제외 기준:
- 영향을 받는 개인에 대한 허가를 제공할 수 없거나 제공할 의사가 없는 부모 또는 보호자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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배튼병
모든 형태의 바텐병(신경 세로이드 리포푸스증)이 있는 개인
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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UBDRS(Unified Batten Disease Rating Scale)는 바텐병 환자의 신체적, 발작, 행동 및 기능적 측면의 중증도와 변화를 평가합니다.
기간: 최대 20년 동안 연간 평가
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자연사의 정량적 측정
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최대 20년 동안 연간 평가
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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바텐병 환자의 인지 및 신경 행동 기능
기간: 최대 10년 동안 연간 평가
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표준화된 신경심리학적 검사 및 신경행동 평가를 사용하여 인지 능력(예: 언어 추론, 주의력, 기억력, 언어), 기분, 행동, 적응 기능 및 삶의 질을 측정합니다.
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최대 10년 동안 연간 평가
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시력 및 망막 두께의 정량적 평가
기간: 최대 20년 동안 연간 평가
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시력 및 망막 두께 평가에는 시력, 시야, 질병의 해부학적 정도를 문서화하기 위한 안저 사진 촬영, 리포푸신 축적을 측정하기 위한 안저 자가형광, 망막 구조의 상세한 이미지를 제공하고 망막 층을 측정하고 중심을 측정하기 위한 광학 간섭 단층 촬영(OCT)이 포함됩니다. 황반 두께.
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최대 20년 동안 연간 평가
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Jonathan W Mink, MD PhD, University of Rochester
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2004년 8월 1일
기본 완료 (추정된)
2025년 7월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 5월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 6월 5일
처음 게시됨 (추정된)
2013년 6월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 7월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 7월 13일
마지막으로 확인됨
2023년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Batten Study
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