TTR(Transthyretin) 아밀로이드증에서 Patisiran(ALN-TTR02)의 안전성 및 내약성
2024년 4월 17일 업데이트: Alnylam Pharmaceuticals
TTR 아밀로이드증 환자에서 ALN-TTR02의 정맥내 주입의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 2상, 공개 라벨, 다중 용량, 용량 증량 시험
이것은 트랜스티레틴(TTR) 매개 아밀로이드증(ATTR)이 있는 참가자에서 patisiran(ALN-TTR02)의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 결정하기 위해 고안된 다중 용량, 용량 증량 연구였습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
29
단계
- 2 단계
확장된 액세스
더 이상 사용할 수 없음 임상시험 외.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Munster, 독일
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국
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Rio de Janeiro, 브라질
- Clinical Trial Site
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Umeå, 스웨덴
- Clinical Trial Site
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Barcelona, 스페인
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Palma De Mallorca, 스페인
- Clinical Trial Site
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Lisbon, 포르투갈
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Porto, 포르투갈
- Clinical Trial Site
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Le Kremlin-bicetre, 프랑스
- Clinical Trial Site
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Marseille Cedex, 프랑스
- Clinical Trial Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 체질량 지수는 17kg/m^2에서 ≤ 33kg/m^2 사이여야 합니다.
- 가임 여성은 임신 테스트 결과가 음성이어야 하고 모유 수유를 할 수 없으며 적절한 피임법을 사용해야 합니다.
- 남성은 적절한 피임법을 사용하는 데 동의합니다.
- TTR 아밀로이드증의 진단;
- 적절한 혈구 수, 간 및 신장 기능;
- 서면 동의서를 제공하고 연구 요구 사항을 기꺼이 준수합니다.
제외 기준:
- 알려진 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성 상태 또는 알려져 있거나 의심되는 전신 세균, 바이러스, 기생충 또는 진균 감염
- 1차 투여 연구 약물 투여 전 30일 이내에 타파미디스 또는 디플루니살 이외의 연구 제제를 투여받았음;
- 이전 간 이식;
- 가난한 심장 기능;
- 주임 연구원이 연구에 부적합하다고 간주하는 경우
- 후원자의 직원 또는 가족 구성원 또는 임상 연구 기관 직원.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파티시란 (ALN-TTR02)
파티시란의 2회 투여는 4주마다 1회(Q4W)) 용량을 늘리는 4개의 순차적 코호트에 이어 대체 투여 요법(3주에 1회[Q3W])과 대체 전처치 요법을 사용하는 선택적 코호트가 이어집니다.
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참가자는 0일과 28일(Q4W)에 정맥(IV) 주입으로 파티시란의 단일 용량을 받았습니다.
선택적 코호트는 대체 투약 요법(3주에 한 번[Q3W]: 0일 및 21일) 및 대체 투약 요법을 받았습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE), 심각한 부작용(SAE) 및 연구 약물 중단이 있는 참가자 수
기간: 최초 투여 후 최대 56일
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적어도 하나의 부작용(AE), 적어도 하나의 심각한 부작용(SAE) 및 연구 약물 중단(어떤 이유로든)을 경험한 참가자의 수.
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최초 투여 후 최대 56일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈청 트랜스티레틴(TTR) 단백질의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 투약 요법에 따라 21/28일 및 42/56일까지 기준선(Q3W/Q4W)
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전처리/기준선 수준에 대한 TTR의 백분율 변화가 보고됩니다.
Q4W TTR 단백질 샘플의 투여 요법이 있는 팔의 경우 28일과 56일에 측정했습니다.
Q3W TTR 단백질 샘플의 투여 요법이 있는 팔에 대해 21일 및 42일에 측정했습니다.
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투약 요법에 따라 21/28일 및 42/56일까지 기준선(Q3W/Q4W)
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파티시란의 약동학 매개변수 - 시간 0부터 마지막 측정 가능 시점(AUC0-last)까지의 농도 곡선 아래 면적
기간: 0일 및 21/28일의 투여 전, 주입 종료 및 주입 후 5분(분), 10분, 30분, 1시간(h), 2시간, 4시간, 6시간, 24시간 및 48시간 투여 요법에 따라 다름(Q3W/Q4W)
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파티시란(ALN-TTR02)에 대한 약동학 프로파일은 전투약 요법이 아닌 용량 및 투여 빈도만을 기준으로 결정되었습니다.
Q4W 투여 섭생이 있는 팔의 경우 0일과 28일에 PK 샘플을 채취했습니다.
Q3W 투여 요법을 받은 팔의 경우 0일과 21일에 PK 샘플을 채취했습니다.
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0일 및 21/28일의 투여 전, 주입 종료 및 주입 후 5분(분), 10분, 30분, 1시간(h), 2시간, 4시간, 6시간, 24시간 및 48시간 투여 요법에 따라 다름(Q3W/Q4W)
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파티시란의 약동학적 매개변수 - 관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 0일 및 21/28일의 투여 전, 주입 종료 및 주입 후 5분(분), 10분, 30분, 1시간(h), 2시간, 4시간, 6시간, 24시간 및 48시간 투여 요법에 따라 다름(Q3W/Q4W)
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파티시란(ALN-TTR02)에 대한 약동학 프로파일은 전투약 요법이 아닌 용량 및 투여 빈도만을 기준으로 결정되었습니다.
Q4W 투여 섭생이 있는 팔의 경우 0일과 28일에 PK 샘플을 채취했습니다.
Q3W 투여 요법을 받은 팔의 경우 0일과 21일에 PK 샘플을 채취했습니다.
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0일 및 21/28일의 투여 전, 주입 종료 및 주입 후 5분(분), 10분, 30분, 1시간(h), 2시간, 4시간, 6시간, 24시간 및 48시간 투여 요법에 따라 다름(Q3W/Q4W)
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파티시란의 약동학적 매개변수 - 베타 제거 반감기(t1/2 베타)
기간: 0일 및 21/28일의 투여 전, 주입 종료 및 주입 후 5분(분), 10분, 30분, 1시간(h), 2시간, 4시간, 6시간, 24시간 및 48시간 투여 빈도에 따라
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파티시란에 대한 약동학 프로파일은 전투약 요법이 아닌 용량 및 투여 빈도만을 기준으로 결정되었습니다.
Q4W 투여 섭생이 있는 팔의 경우 0일과 28일에 PK 샘플을 채취했습니다.
Q3W 투여 요법을 받은 팔의 경우 0일과 21일에 PK 샘플을 채취했습니다.
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0일 및 21/28일의 투여 전, 주입 종료 및 주입 후 5분(분), 10분, 30분, 1시간(h), 2시간, 4시간, 6시간, 24시간 및 48시간 투여 빈도에 따라
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파티시란의 약동학적 매개변수 - 전신 청소율(CL)
기간: 0일 및 21/28일의 투여 전, 주입 종료 및 주입 후 5분(분), 10분, 30분, 1시간(h), 2시간, 4시간, 6시간, 24시간 및 48시간 투여 빈도에 따라
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파티시란에 대한 약동학 프로파일은 전투약 요법이 아닌 용량 및 투여 빈도만을 기준으로 결정되었습니다.
Q4W 투여 섭생이 있는 팔의 경우 0일과 28일에 PK 샘플을 채취했습니다.
Q3W 투여 요법을 받은 팔의 경우 0일과 21일에 PK 샘플을 채취했습니다.
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0일 및 21/28일의 투여 전, 주입 종료 및 주입 후 5분(분), 10분, 30분, 1시간(h), 2시간, 4시간, 6시간, 24시간 및 48시간 투여 빈도에 따라
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파티시란의 약동학적 매개변수 - 정상 상태에서 겉보기 분포 용적(Vss)
기간: 0일 및 21/28일의 투여 전, 주입 종료 및 주입 후 5분(분), 10분, 30분, 1시간(h), 2시간, 4시간, 6시간, 24시간 및 48시간 투여 빈도에 따라
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파티시란에 대한 약동학 프로파일은 전투약 요법이 아닌 용량 및 투여 빈도만을 기준으로 결정되었습니다.
Q4W 투여 섭생이 있는 팔의 경우 0일과 28일에 PK 샘플을 채취했습니다.
Q3W 투여 요법을 받은 팔의 경우 0일과 21일에 PK 샘플을 채취했습니다.
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0일 및 21/28일의 투여 전, 주입 종료 및 주입 후 5분(분), 10분, 30분, 1시간(h), 2시간, 4시간, 6시간, 24시간 및 48시간 투여 빈도에 따라
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파티시란의 약동학적 매개변수 - 신장 청소율(CLR)
기간: 투여 빈도에 따라 0일 및 21/28일에 투여 전(계획된 투여 시작 1시간 이내) 및 주입 후 0-6시간(통합)
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파티시란에 대한 약동학 프로파일은 전투약 요법이 아닌 용량 및 투여 빈도만을 기준으로 결정되었습니다.
Q4W 투여 섭생이 있는 팔의 경우 0일과 28일에 PK 샘플을 채취했습니다.
Q3W 투여 요법을 받은 팔의 경우 0일과 21일에 PK 샘플을 채취했습니다.
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투여 빈도에 따라 0일 및 21/28일에 투여 전(계획된 투여 시작 1시간 이내) 및 주입 후 0-6시간(통합)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Jared Gollob, MD, Alnylam Pharmaceuticals
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2012년 5월 1일
기본 완료 (실제)
2013년 10월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 6월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 6월 11일
처음 게시됨 (추정된)
2012년 6월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 17일
마지막으로 확인됨
2018년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- ALN-TTR02-002
- 2012-000467-24 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
이러한 결과를 뒷받침하는 익명화된 개별 참가자 데이터에 대한 액세스는 연구 완료 후 12개월, 제품 및 적응증이 미국 및/또는 EU에서 승인된 후 최소 12개월 후에 제공됩니다.
데이터는 연구 제안 승인 및 데이터 공유 계약 이행에 따라 제공됩니다. 데이터 접근 요청은 웹사이트 www.vivli.org를 통해 제출할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
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