억제제를 사용하는 선천성 혈우병 A 또는 B 환자에서 응고 FVIIa(재조합)의 3상 연구
2017년 5월 15일 업데이트: rEVO Biologics
선천성 혈우병 A형 또는 B형 혈우병 환자에서 응고인자 VIII 또는 IX에 대한 억제제를 사용하는 환자에서 응고인자 VIIa(재조합)의 안전성, 약동학 및 효능에 관한 3상 연구
이 연구의 목적은 억제제를 사용하는 혈우병 A 또는 B 환자의 출혈 에피소드 치료를 위한 응고 인자 VIIa(재조합)의 2가지 개별 용량 요법(75µg/kg 및 225µg/kg)의 안전성, 효능 및 약동학을 평가하는 것입니다. 인자 VIII/IX
연구 개요
상세 설명
이것은 글로벌, 다기관, 3상, 전향적, 오픈 라벨, 무작위, 교차 연구였습니다. 정보에 입각한 동의를 얻고 스크리닝 절차를 수행한 후 모든 포함 및 제외 기준을 충족한 환자를 다음과 같은 두 치료 요법 중 하나로 무작위 배정했습니다.
- 75µg/kg 치료 요법
- 225µg/kg 치료 요법
각 치료 요법에 대해 두 단계가 있었습니다.
- A상(초기상)
- B상(치료기)
할당된 치료 요법은 A상에서 투여된 용량이었고 B상에서 시작 용량이었다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
27
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Tbilisi, 그루지야
- LTD HEMA
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Kirov, 러시아 연방
- Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusion
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Moscow, 러시아 연방
- Hematology Research Center
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Saint-Petersburg, 러시아 연방
- City Outpatient Clinic #37
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Bucharest, 루마니아
- Sandor SRL
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90007
- Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California Davis Comprehensive Cancer Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota Medical Center Fairview
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Gomel, 벨라루스
- Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
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Sofia, 불가리아
- Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
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Basingstoke, 영국
- Basingstoke and North Hampshire Hospital, Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis Center
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Kyiv, 우크라이나
- Kyiv City Clinical Hospital #9
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Lviv, 우크라이나
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of Academy of Medical Sciences of Ukraine
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Ramat Gan, 이스라엘, 5261
- Chaim Sheba Medical Center, Tel-hashomer hospital
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Warsaw, 폴란드
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 중증도에 관계없이 선천성 혈우병 A 및/또는 B 진단을 받은 남성이어야 합니다.
- 다음 중 하나가 있어야 합니다.
- 양성 억제제 테스트 Bethesda Unit(BU) ≥ 5(기관 실험실에서 스크리닝 시 확인), 또는
- BU<5이지만 FVIII 또는 FIX에 대한 높은 기억상실 반응을 가질 것으로 예상되며, 피험자의 병력에서 입증된 바와 같이 출혈을 치료하기 위한 인자 VIII 또는 IX 제품의 사용을 배제합니다. 또는
- BU < 5이지만 피험자의 병력에서 입증된 바와 같이 FVIII 또는 FIX의 증가된 투여량에 불응성일 것으로 예상되어 출혈을 치료하기 위한 인자 VIII 또는 IX 제품의 사용을 배제합니다.
- 12세 이상 75세 이하(참고: 현지 규정 및/또는 윤리적 고려 사항에 따라 다른 연령 제한이 적용될 수 있음)
- 지난 6개월 동안 중증도에 관계없이 최소 3번의 출혈 에피소드가 있어야 합니다. 프로토콜의 조건을 이해하고 준수할 의지가 있어야 합니다.
- 서면 동의서를 읽고, 이해하고 제공했습니다(18세 미만인 경우 환자 및/또는 부모/법적 보호자).
제외 기준:
- 혈우병 A 또는 B 이외의 응고 장애가 있는 경우
- 면역억제 상태여야 합니다(즉, 환자는 전신 면역억제제를 투여받지 않아야 하며, 스크리닝 시 분화 4 클러스터(CD4) 계수는 >200/µl여야 함)
- 토끼에 대해 알려진 알레르기 또는 과민증이 있는 경우
- 혈소판 수가 <100,000/mL
- 이 연구에서 연구 약물의 첫 번째 투여 전 1개월 이내에 주요 수술 절차(예: 정형 외과, 복부)
- 첫 번째 연구 약물 투여 후 30일 이내에 연구 약물을 받았거나, 본 연구에 참여하는 동안 그러한 약물을 받을 것으로 예상됨
- 임상적으로 관련된 간(AST 및/또는 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) > 정상 상한의 3배) 및/또는 신장 장애(크레아티닌 > 정상 상한의 2배)
- 연구 약물의 첫 투여 전 2년 이내에 동맥 및/또는 정맥 혈전색전증 사건(예: 심근 경색, 허혈성 뇌졸중, 일과성 허혈 발작, 심부 정맥 혈전증 또는 폐색전증)의 병력이 있거나 현재 뉴욕심장협회(NYHA) ) II-IV기의 기능적 분류 점수
- 활동성 악성 종양이 있는 경우(비흑색종 피부암 환자는 허용됨)
- 생명을 위협하는 질병 또는 연구자의 판단에 따라 환자에게 잠재적인 위험을 암시할 수 있는 기타 질병 또는 상태가 있거나 시험 참여 또는 시험 결과를 방해할 수 있습니다(예: 우회 제품에 대한 무반응 이력).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: FVIIa: 먼저 75µg/kg, 그 다음 225µg/kg
응고 인자 VIIa(재조합): 첫 번째 개입(3개월), 두 번째 개입(3개월), 연구가 완료될 때까지 반복 주기.
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인자 VIII/IX에 대한 억제제를 사용하는 A형 혈우병 또는 B형 혈우병 환자의 출혈 에피소드 치료를 위한 응고 인자 VIIa(재조합)의 2가지 개별 용량 요법(75µg/kg 및 225µg/kg)의 효능을 평가하기 위한 교차 설계
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실험적: FVIIa: 먼저 225µg/kg, 그 다음 75µg/kg
응고 인자 VIIa(재조합): 첫 번째 개입(3개월), 두 번째 개입(3개월), 연구가 완료될 때까지 반복 주기.
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인자 VIII/IX에 대한 억제제를 사용하는 A형 혈우병 또는 B형 혈우병 환자의 출혈 에피소드 치료를 위한 응고 인자 VIIa(재조합)의 2가지 개별 용량 요법(75µg/kg 및 225µg/kg)의 효능을 평가하기 위한 교차 설계
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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성공적으로 치료된 경도/중등도 출혈 에피소드의 비율
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여 후 12시간
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1차 유효성 종료점의 경우 출혈 에피소드의 성공적인 치료는 다음의 조합으로 정의되었습니다.
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연구 약물의 첫 번째 투여 후 12시간
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12시간에 환자(Pt) 보고 "양호" 또는 "우수" 반응이 있는 경증/중등도 출혈 에피소드의 비율
기간: 12시
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아래 설명에 따라 환자가 보고한 "좋음" 또는 "훌륭함" 응답을 기반으로 합니다. 양호: 출혈의 증상(예: 근골격계 출혈의 경우 부기, 압통 및 운동 범위 감소)이 치료에 의해 대체로 감소되었지만 완전히 사라지지는 않았습니다. 증상은 연구 약물을 더 많이 주입할 필요가 없을 정도로 충분히 개선되었습니다. 탁월함: 통증이 완전히 완화되고 객관적인 출혈 징후(예: 근골격 출혈의 경우 붓기, 압통 및 운동 범위 감소)가 중단됩니다. 연구 약물의 추가 주입이 필요하지 않았습니다. |
12시
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환자의 경증/중등도 출혈 에피소드의 "양호" 또는 "우수" 반응 평가 시간
기간: 출혈 에피소드 후 24시간 이내
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치료에 대한 반응의 범주는 다음과 같이 설명됩니다. 없음: 출혈이나 환자 상태의 악화에 대한 치료의 눈에 띄는 효과가 없습니다. 연구 약물을 사용한 치료의 지속이 필요했습니다. 중등도: 출혈에 대한 치료의 일부 효과가 나타났습니다. 예를 들어 통증이 감소하거나 출혈 징후가 개선되었지만 출혈이 계속되었고 연구 약물을 사용한 지속적인 치료가 필요했습니다. 양호: 출혈의 증상(예: 근골격계 출혈의 경우 부기, 압통 및 운동 범위 감소)이 치료에 의해 대체로 감소되었지만 완전히 사라지지는 않았습니다. 증상은 연구 약물을 더 많이 주입할 필요가 없을 정도로 충분히 개선되었습니다. 탁월함: 통증이 완전히 완화되고 객관적인 출혈 징후(예: 근골격 출혈의 경우 붓기, 압통 및 운동 범위 감소)가 중단됩니다. 연구 약물의 추가 주입이 필요하지 않았습니다. |
출혈 에피소드 후 24시간 이내
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경증/중등도 출혈 에피소드당 연구 약물 투여 횟수
기간: 출혈 에피소드 후 24시간 이내
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출혈 에피소드 후 24시간 이내
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경증/중등도 출혈 에피소드당 투여된 연구 약물의 총량
기간: 학습 완료를 통해
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학습 완료를 통해
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Jean Francois Schved, MD, Saint Eloi Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 7월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 12월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 12월 18일
처음 게시됨 (추정)
2013년 12월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 6월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 5월 15일
마지막으로 확인됨
2017년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RB-FVIIa-006-13
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
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