Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

FVIIa (rekombináns) koagulációs vizsgálat III. fázisú veleszületett hemofília A vagy B gátlókkal rendelkező betegeknél

2017. május 15. frissítette: rEVO Biologics

III. fázisú vizsgálat a VIIa (rekombináns) véralvadási faktor biztonságosságáról, farmakokinetikájáról és hatékonyságáról a veleszületett A vagy B hemofíliás betegekben, akik VIII-as vagy IX-es faktor inhibitorokkal rendelkeznek

A vizsgálat célja a VIIa koagulációs faktor (rekombináns) 2 különálló adagolási rendjének (75 µg/kg és 225 µg/kg) biztonságosságának, hatékonyságának és farmakokinetikájának értékelése inhibitorokkal kezelt hemofília A vagy B betegek vérzéses epizódjainak kezelésére. a VIII/IX

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy globális, többközpontú, III. fázisú, prospektív, nyílt, randomizált, keresztezett vizsgálat volt. A tájékozott beleegyezés megszerzése és a szűrési eljárások elvégzése után azokat a betegeket, akik megfeleltek az összes felvételi és kizárási kritériumnak, véletlenszerűen besorolták az alábbi két kezelési rend egyikébe:

  • 75 µg/kg kezelési rend
  • 225 µg/kg kezelési rend

Mindegyik kezelési séma két fázisból állt:

  • A fázis (kezdeti fázis)
  • B fázis (kezelési fázis)

A kijelölt kezelési rend az A fázisban beadott dózis volt, a B fázisban pedig a kezdő adag volt.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

27

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
  • Egyesült Királyság
      • Basingstoke, Egyesült Királyság
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital, Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis Center
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90007
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota Medical Center Fairview
  • Fehéroroszország
      • Gomel, Fehéroroszország
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
  • Grúzia
      • Tbilisi, Grúzia
        • LTD HEMA
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 5261
        • Chaim Sheba Medical Center, Tel-hashomer hospital
  • Lengyelország
      • Warsaw, Lengyelország
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine
  • Orosz Föderáció
      • Kirov, Orosz Föderáció
        • Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusion
      • Moscow, Orosz Föderáció
        • Hematology Research Center
      • Saint-Petersburg, Orosz Föderáció
        • City Outpatient Clinic #37
  • Románia
      • Bucharest, Románia
        • Sandor SRL
  • Ukrajna
      • Kyiv, Ukrajna
        • Kyiv City Clinical Hospital #9
      • Lviv, Ukrajna
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of Academy of Medical Sciences of Ukraine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • legyen férfi, akinek bármilyen súlyosságú veleszületett hemofíliája A és/vagy B
  • rendelkezik az alábbiak egyikével:
  • pozitív inhibitorteszt Bethesda Unit (BU) ≥ 5 (az intézményi labor szűrésén megerősítve), VAGY
  • a BU<5, de várhatóan magas anamnesztikus válaszreakciója lesz a FVIII-ra vagy FIX-re, amint azt az alany kórtörténete igazolja, ami kizárja a VIII-as vagy IX-es faktor termékek vérzések kezelésére történő alkalmazását, VAGY
  • a BU<5, de várhatóan refrakter a FVIII vagy FIX megnövekedett adagolására, amint azt az alany kórtörténete igazolja, ami kizárja a VIII-as vagy IX-es faktor termékek alkalmazását vérzések kezelésére
  • 12 éves vagy idősebb, 75 éves korig bezárólag (MEGJEGYZÉS: a helyi szabályozás és/vagy etikai megfontolások alapján eltérő korhatárok vonatkozhatnak)
  • legalább 3 bármilyen súlyosságú vérzéses epizód volt az elmúlt 6 hónapban, képesnek kell lennie a protokoll feltételeinek megértésére és betartására
  • elolvasta, megértette és írásos beleegyezését adta (a beteg és/vagy szülő(i)/törvényes gyámja(i), ha 18 év alatti)

Kizárási kritériumok:

  • bármilyen véralvadási rendellenessége van, kivéve az A vagy B hemofíliát
  • immunszuppresszáltnak kell lennie (azaz a beteg nem kaphat szisztémás immunszuppresszív gyógyszert, a 4-es differenciálódási csoport (CD4) számának a szűréskor >200/µl-nek kell lennie)
  • ha ismert allergiája vagy túlérzékenysége van nyulakra
  • vérlemezkeszáma <100 000/ml
  • ebben a vizsgálatban a vizsgált gyógyszer első beadását megelőző egy hónapon belül jelentős sebészeti beavatkozáson esett át (pl. ortopéd, hasi)
  • vizsgálati gyógyszert kaptak az első vizsgálati gyógyszer beadásától számított 30 napon belül, vagy várhatóan ilyen gyógyszert kapnak a vizsgálatban való részvétel során
  • klinikailag jelentős májműködése (AST és/vagy alanin-aminotranszferáz (ALT) a normál felső határának több mint háromszorosa) és/vagy vesekárosodása (kreatininszintje a normál felső határának kétszerese felett van)
  • ha a kórelőzményében szerepel artériás és/vagy vénás tromboembóliás esemény (mint például szívinfarktus, ischaemiás stroke, átmeneti ischaemiás roham, mélyvénás trombózis vagy tüdőembólia) a vizsgált gyógyszer első adagja vagy a jelenlegi New York Heart Association (NYHA) előtti 2 éven belül ) funkcionális besorolási pontszáma II -IV
  • aktív rosszindulatú daganata van (nem melanómás bőrrákban szenvedők megengedettek)
  • ha bármilyen életveszélyes betegsége vagy egyéb betegsége vagy állapota van, amely a vizsgáló megítélése szerint potenciális veszélyt jelenthet a páciensre, megzavarhatja a vizsgálatban való részvételt vagy a vizsgálat eredményét (pl. a kórelőzményben nem reagált a termékek megkerülésére).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: CROSSOVER
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: FVIIa: először 75 µg/kg, majd 225 µg/kg
VIIa koagulációs faktor (rekombináns): első beavatkozás (3 hónap), második beavatkozás (3 hónap), ciklus ismétlése a vizsgálat befejezéséig.
Biológiai: VIIa alvadási faktor (rekombináns)
Keresztezési terv a VIIa (rekombináns) véralvadási faktor 2 különálló adagolási rendje (75 µg/kg és 225 µg/kg) hatékonyságának értékelésére VIII/IX faktor inhibitorokkal rendelkező hemofília A vagy B betegek vérzéses epizódjainak kezelésére.
KÍSÉRLETI: FVIIa: először 225 µg/kg, majd 75 µg/kg
VIIa koagulációs faktor (rekombináns): első beavatkozás (3 hónap), második beavatkozás (3 hónap), ciklus ismétlése a vizsgálat befejezéséig.
Biológiai: VIIa alvadási faktor (rekombináns)
Keresztezési terv a VIIa (rekombináns) véralvadási faktor 2 különálló adagolási rendje (75 µg/kg és 225 µg/kg) hatékonyságának értékelésére VIII/IX faktor inhibitorokkal rendelkező hemofília A vagy B betegek vérzéses epizódjainak kezelésére.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A sikeresen kezelt enyhe/közepes vérzéses epizódok aránya
Időkeret: 12 órával a vizsgálati gyógyszer első beadása után

Az elsődleges hatékonysági végpont esetében a vérzéses epizód sikeres kezelését a következők kombinációjaként határozták meg:

  • „Jó” vagy „Kiváló” válasz, amelyet a páciens jegyez
  • Vizsgálati gyógyszeres kezelés: A vérzéses epizód időpontján túl nincs további kezelés vizsgálati gyógyszerrel
  • Ehhez a vérzéses epizódhoz nincs szükség más vérzéscsillapító kezelésre
  • Nem adnak be olyan vérkészítményeket, amelyek a vérzés időn túli folytatódását jeleznék
  • A fájdalom nem növekedett az időponton túl, amit másképp nem lehetne megmagyarázni
12 órával a vizsgálati gyógyszer első beadása után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az enyhe/közepes vérzéses epizódok aránya a betegek (Pt) „jó” vagy „kiváló” válaszaival 12 órán belül
Időkeret: 12 órakor

A betegek által bejelentett „jó” vagy „kiváló” válaszok alapján, az alábbi leírások szerint:

Jó: A vérzés tünetei (pl. duzzanat, érzékenység és mozgási tartomány csökkenése mozgásszervi vérzés esetén) nagymértékben csökkentek a kezelés hatására, de nem tűntek el teljesen. A tünetek eléggé javultak ahhoz, hogy ne legyen szükség több infúzióra a vizsgált gyógyszerből.

Kiváló: A fájdalom teljes csillapítása és a vérzés objektív jeleinek (pl. duzzanat, érzékenység és mozgási tartomány csökkenése mozgásszervi vérzés esetén) megszűnése. A vizsgálati gyógyszer további infúziójára nem volt szükség.
12 órakor
Ideje a páciens „jó” vagy „kiváló” válaszának értékelésére enyhe/közepes vérzéses epizódokra
Időkeret: A vérzéses epizód után 24 órán belül

A kezelésre adott válaszok kategóriái a következők:

Nincs: A kezelésnek nincs észrevehető hatása a vérzésre vagy a beteg állapotának rosszabbodására. A vizsgálati gyógyszerrel történő kezelés folytatására volt szükség.

Mérsékelt: A kezelésnek a vérzésre gyakorolt ​​hatása volt megfigyelhető, például csökkent a fájdalom vagy javultak a vérzési jelek, de a vérzés folytatódott, és a vizsgálati gyógyszerrel történő további kezelést igényelt. Jó: A vérzés tünetei (pl. duzzanat, érzékenység és mozgási tartomány csökkenése mozgásszervi vérzés esetén) nagymértékben csökkentek a kezelés hatására, de nem tűntek el teljesen. A tünetek eléggé javultak ahhoz, hogy ne legyen szükség több infúzióra a vizsgált gyógyszerből.

Kiváló: A fájdalom teljes csillapítása és a vérzés objektív jeleinek (pl. duzzanat, érzékenység és mozgási tartomány csökkenése mozgásszervi vérzés esetén) megszűnése. A vizsgálati gyógyszer további infúziójára nem volt szükség.
A vérzéses epizód után 24 órán belül
A vizsgált gyógyszer beadásának száma enyhe/közepes vérzéses epizódonként
Időkeret: A vérzéses epizód után 24 órán belül
A vérzéses epizód után 24 órán belül
A beadott vizsgált gyógyszer teljes mennyisége enyhe/közepes vérzéses epizódonként
Időkeret: A tanulmányok befejezésével
A tanulmányok befejezésével

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

rEVO Biologics

Együttműködők

Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Jean Francois Schved, MD, Saint Eloi Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2014. április 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2015. július 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2015. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. december 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. december 18.

Első közzététel (BECSLÉS)

2013. december 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2017. június 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 15.

Utolsó ellenőrzés

2017. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RB-FVIIa-006-13

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a A hemofília gátlókkal

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in South Africa

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel