Vaiheen III koagulaatio-FVIIa-tutkimus (rekombinantti) synnynnäisen hemofilia A- tai B-potilailla, joilla on estäjiä
Vaiheen III tutkimus hyytymistekijän VIIa (rekombinantti) turvallisuudesta, farmakokinetiikasta ja tehosta synnynnäisen hemofilia A- tai B-potilailla, joilla on tekijä VIII tai IX estäjiä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä oli globaali, monikeskus, vaiheen III, prospektiivinen, avoin, satunnaistettu, crossover-tutkimus. Saatuaan tietoisen suostumuksen ja suoritettuaan seulontatoimenpiteet potilaat, jotka täyttivät kaikki sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit, satunnaistettiin johonkin kahdesta hoito-ohjelmasta seuraavasti:
- 75 µg/kg hoito-ohjelma
- 225 µg/kg hoito-ohjelma
Jokaisessa hoito-ohjelmassa oli kaksi vaihetta:
- Vaihe A (alkuvaihe)
- Vaihe B (hoitovaihe)
Määrätty hoito-ohjelma oli vaiheessa A annettu annos ja vaiheen B aloitusannos.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Sofia, Bulgaria
- Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgia
- LTD HEMA
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israel, 5261
- Chaim Sheba Medical Center, Tel-hashomer hospital
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania
- Sandor SRL
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraina
- Kyiv City Clinical Hospital #9
-
Lviv, Ukraina
- Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of Academy of Medical Sciences of Ukraine
-
-
-
-
-
Gomel, Valko-Venäjä
- Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
-
-
-
-
-
Kirov, Venäjän federaatio
- Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusion
-
Moscow, Venäjän federaatio
- Hematology Research Center
-
Saint-Petersburg, Venäjän federaatio
- City Outpatient Clinic #37
-
-
-
-
-
Basingstoke, Yhdistynyt kuningaskunta
- Basingstoke and North Hampshire Hospital, Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis Center
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90007
- Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- University of California Davis Comprehensive Cancer Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota Medical Center Fairview
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- olla mies, jolla on diagnosoitu synnynnäinen hemofilia A ja/tai B, minkä vakavuudesta tahansa
- sinulla on jokin seuraavista:
- positiivinen inhibiittoritesti Bethesda-yksikkö (BU) ≥ 5 (kuten laitoslaboratorion seulonnassa vahvistettiin), TAI
- BU<5, mutta sillä odotetaan olevan korkea anamnestinen vaste FVIII:lle tai FIX:lle, kuten potilaan sairaushistoria osoittaa, mikä sulkee pois tekijän VIII tai IX tuotteiden käytön verenvuotojen hoitoon, TAI
- BU<5, mutta sen odotetaan olevan vastustuskykyinen FVIII:n tai FIX:n suurelle annoksille, kuten potilaan sairaushistoria osoittaa, mikä estää tekijä VIII tai IX tuotteiden käytön verenvuotojen hoitoon
- olla vähintään 12-vuotias, enintään 75-vuotias (HUOM: erilaisia ikärajoituksia saatetaan soveltaa paikallisten määräysten ja/tai eettisten näkökohtien mukaan)
- sinulla on vähintään 3 minkä tahansa vaikeusasteista verenvuotojaksoa viimeisen 6 kuukauden aikana pystyä ymmärtämään protokollan ehdot ja olemaan valmis noudattamaan niitä
- olet lukenut, ymmärtänyt ja antanut kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen (potilas ja/tai vanhemmat/lailliset huoltajat, jos alle 18-vuotias)
Poissulkemiskriteerit:
- sinulla on jokin muu hyytymishäiriö kuin hemofilia A tai B
- olla immunosuppressoitu (eli potilas ei saa saada systeemistä immunosuppressiivista lääkitystä, klusterin differentiaatio 4 (CD4) lukemien tulee olla seulonnassa >200/µl)
- sinulla on tunnettu allergia tai yliherkkyys kaneille
- verihiutaleiden määrä <100 000/ml
- ovat olleet kuukauden sisällä ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa tässä tutkimuksessa suuren kirurgisen toimenpiteen (esim. ortopedinen, vatsa)
- ovat saaneet tutkimuslääkettä 30 päivän kuluessa ensimmäisestä tutkimuslääkkeen antamisesta tai heidän odotetaan saavan tällaista lääkettä osallistuessaan tähän tutkimukseen
- sinulla on kliinisesti merkittävä maksan (AST ja/tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 3 kertaa normaalin yläraja) ja/tai munuaisten vajaatoiminta (kreatiniini > 2 kertaa normaalin yläraja)
- sinulla on ollut valtimoiden ja/tai laskimoiden tromboembolisia tapahtumia (kuten sydäninfarkti, iskeemiset aivohalvaukset, ohimenevät iskeemiset kohtaukset, syvä laskimotukos tai keuhkoembolia) 2 vuoden sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai nykyinen New York Heart Association (NYHA) ) vaiheen II-IV toiminnallinen luokittelupisteet
- sinulla on aktiivinen pahanlaatuinen kasvain (ei-melanooma-ihosyöpää sairastavat ovat sallittuja)
- sinulla on jokin hengenvaarallinen sairaus tai muu sairaus tai tila, joka tutkijan harkinnan mukaan voisi aiheuttaa potentiaalisen vaaran potilaalle, häiritä tutkimukseen osallistumista tai tutkimustulosta (esim. aiemmin reagoimattomuus lääkkeiden ohittamiseen).
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RISTO
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: FVIIa: ensin 75 µg/kg, sitten 225 µg/kg
Koagulaatiotekijä VIIa (rekombinantti): Ensimmäinen interventio (3 kuukautta), toinen interventio (3 kuukautta), toista sykli tutkimuksen loppuun asti.
|
Ristikkäismalli, jolla arvioidaan hyytymistekijä VIIa:n (rekombinantti) kahden erillisen annostusohjelman (75 µg/kg ja 225 µg/kg) tehoa verenvuotojaksojen hoidossa hemofilia A- tai B-potilailla, joilla on tekijä VIII/IX estäjiä.
|
|
KOKEELLISTA: FVIIa: ensin 225 µg/kg, sitten 75 µg/kg
Koagulaatiotekijä VIIa (rekombinantti): Ensimmäinen interventio (3 kuukautta), toinen interventio (3 kuukautta), toista sykli tutkimuksen loppuun asti.
|
Ristikkäismalli, jolla arvioidaan hyytymistekijä VIIa:n (rekombinantti) kahden erillisen annostusohjelman (75 µg/kg ja 225 µg/kg) tehoa verenvuotojaksojen hoidossa hemofilia A- tai B-potilailla, joilla on tekijä VIII/IX estäjiä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Onnistuneesti hoidettujen lievien/keskivaikeiden verenvuotojaksojen osuus
Aikaikkuna: 12 tuntia tutkimuslääkkeen ensimmäisen annon jälkeen
|
Ensisijaisen tehokkuuden päätetapahtumana verenvuotojakson onnistunut hoito määriteltiin seuraavien yhdistelmänä:
|
12 tuntia tutkimuslääkkeen ensimmäisen annon jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lievien/keskivaikeiden verenvuotojaksojen osuus potilaan (Pt) raportoiduista "hyvistä" tai "erinomaisista" vasteista 12 tunnin kohdalla
Aikaikkuna: klo 12 tuntia
|
Perustuu potilaan ilmoittamiin "hyviin" tai "erinomaisiin" vastauksiin alla olevien kuvausten mukaisesti: Hyvä: verenvuodon oireet (esim. turvotus, arkuus ja liikeratojen heikkeneminen tuki- ja liikuntaelimistön verenvuodon tapauksessa) olivat suurelta osin vähentyneet hoidon myötä, mutta ne eivät olleet kadonneet kokonaan. Oireet olivat parantuneet tarpeeksi, jotta tutkimuslääkkeen infuusioita ei tarvittu lisää. Erinomainen: Kivun täydellinen lievitys ja objektiivisten verenvuodon merkkien lakkaaminen (esim. turvotus, arkuus ja liikeradan heikkeneminen tuki- ja liikuntaelimistön verenvuodon tapauksessa). Tutkimuslääkkeen lisäinfuusiota ei tarvittu. |
klo 12 tuntia
|
|
Aika arvioida potilaan "hyvä" tai "erinomainen" vaste lievissä tai kohtalaisissa verenvuotojaksoissa
Aikaikkuna: 24 tunnin sisällä verenvuotojaksosta
|
Hoitovasteen luokat on kuvattu seuraavasti: Ei mitään: Hoidolla ei ole havaittavissa olevaa vaikutusta verenvuotoon tai potilaan tilan huononemiseen. Hoitoa tutkimuslääkkeellä oli jatkettava. Keskivaikea: Hoidon jonkin verran vaikutusta verenvuotoon havaittiin, esim. kipu väheni tai verenvuotomerkit paranivat, mutta verenvuoto jatkui ja vaati jatkohoitoa tutkimuslääkkeellä. Hyvä: verenvuodon oireet (esim. turvotus, arkuus ja liikeratojen heikkeneminen tuki- ja liikuntaelimistön verenvuodon tapauksessa) olivat suurelta osin vähentyneet hoidon myötä, mutta ne eivät olleet kadonneet kokonaan. Oireet olivat parantuneet tarpeeksi, jotta tutkimuslääkkeen infuusioita ei tarvittu lisää. Erinomainen: Kivun täydellinen lievitys ja objektiivisten verenvuodon merkkien lakkaaminen (esim. turvotus, arkuus ja liikeradan heikkeneminen tuki- ja liikuntaelimistön verenvuodon tapauksessa). Tutkimuslääkkeen lisäinfuusiota ei tarvittu. |
24 tunnin sisällä verenvuotojaksosta
|
|
Tutkimuslääkkeen annostelumäärä lievää/kohtalaista verenvuotojaksoa kohti
Aikaikkuna: 24 tunnin sisällä verenvuotojaksosta
|
24 tunnin sisällä verenvuotojaksosta
|
|
|
Annetun tutkimuslääkkeen kokonaismäärä lievää/kohtalaista verenvuotojaksoa kohti
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta
|
Opintojen suorittamisen kautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Jean Francois Schved, MD, Saint Eloi Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RB-FVIIa-006-13
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .