Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas III-studie av koagulation FVIIa (rekombinant) hos medfödd hemofili A- eller B-patienter med inhibitorer

15 maj 2017 uppdaterad av: rEVO Biologics

En fas III-studie om säkerhet, farmakokinetik och effektivitet av koagulationsfaktor VIIa (rekombinant) hos patienter med medfödd hemofili A eller B med hämmare av faktor VIII eller IX

Syftet med studien är att bedöma säkerheten, effekten och farmakokinetiken för 2 separata dosregimer (75 µg/kg och 225 µg/kg) av koagulationsfaktor VIIa (rekombinant) för behandling av blödningsepisoder hos patienter med hemofili A eller B med inhibitorer till Faktor VIII/IX

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta var en global, multicenter, fas III, prospektiv, öppen, randomiserad, crossover-studie. Efter att ha erhållit informerat samtycke och utförandet av screeningprocedurer randomiserades patienter som uppfyllde alla inklusions- och uteslutningskriterier till en av två behandlingsregimer enligt följande:

  • 75 µg/kg behandlingsregim
  • 225 µg/kg behandlingskur

För varje behandlingsregim fanns det två faser:

  • Fas A (inledande fas)
  • Fas B (Behandlingsfas)

Den tilldelade behandlingsregimen var den dos som administrerades i fas A och var startdosen i fas B.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

27

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belarus
      • Gomel, Belarus
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90007
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota Medical Center Fairview
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien
        • LTD HEMA
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 5261
        • Chaim Sheba Medical Center, Tel-hashomer hospital
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien
        • Sandor SRL
  • Ryska Federationen
      • Kirov, Ryska Federationen
        • Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusion
      • Moscow, Ryska Federationen
        • Hematology Research Center
      • Saint-Petersburg, Ryska Federationen
        • City Outpatient Clinic #37
  • Storbritannien
      • Basingstoke, Storbritannien
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital, Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis Center
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina
        • Kyiv City Clinical Hospital #9
      • Lviv, Ukraina
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of Academy of Medical Sciences of Ukraine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 75 år (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • vara man med diagnosen medfödd hemofili A och/eller B av någon svårighetsgrad
  • har något av följande:
  • ett positivt inhibitortest Bethesda Unit (BU) ≥ 5 (som bekräftats vid screening av institutionella labbet), ELLER
  • en BU<5 men förväntas ha ett högt anamnestiskt svar på FVIII eller FIX, vilket framgår av patientens medicinska historia, vilket utesluter användning av Faktor VIII- eller IX-produkter för att behandla blödningar, ELLER
  • en BU<5 men förväntas vara motståndskraftig mot ökad dosering av FVIII eller FIX, vilket framgår av patientens medicinska historia, vilket utesluter användning av Faktor VIII- eller IX-produkter för att behandla blödningar
  • vara 12 år eller äldre, upp till och med 75 år (OBS: olika åldersbegränsningar kan gälla enligt lokala bestämmelser och/eller etiska överväganden)
  • har minst 3 blödningsepisoder av vilken svårighetsgrad som helst under de senaste 6 månaderna kunna förstå och vara villig att följa villkoren i protokollet
  • har läst, förstått och lämnat skriftligt informerat samtycke (patient och/eller förälder/föräldrar/vårdnadshavare om <18 år)

Exklusions kriterier:

  • har någon annan koagulationsstörning än hemofili A eller B
  • vara immunsupprimerad (dvs patienten ska inte få systemisk immunsuppressiv medicin, kluster av differentiering 4 (CD4) vid screening bör vara >200/µl)
  • har en känd allergi eller överkänslighet mot kaniner
  • har trombocytantal <100 000/ml
  • inom en månad före första administreringen av studieläkemedlet i denna studie genomgått ett större kirurgiskt ingrepp (t. ortopediska, buken)
  • har fått ett prövningsläkemedel inom 30 dagar efter den första studieläkemedlets administrering, eller förväntas få ett sådant läkemedel under deltagande i denna studie
  • har en kliniskt relevant lever- (ASAT och/eller alaninaminotransferas (ALAT) >3 gånger den övre normalgränsen) och/eller nedsatt njurfunktion (kreatinin >2 gånger den övre normalgränsen)
  • har en historia av arteriella och/eller venösa tromboemboliska händelser (såsom hjärtinfarkt, ischemisk stroke, övergående ischemiska attacker, djup ventrombos eller lungemboli) inom 2 år före första dosen av studieläkemedlet, eller nuvarande New York Heart Association (NYHA) ) funktionell klassificeringspoäng för steg II-IV
  • har en aktiv malignitet (de med icke-melanom hudcancer är tillåtna)
  • har någon livshotande sjukdom eller annan sjukdom eller tillstånd som, enligt utredarens bedömning, skulle kunna innebära en potentiell fara för patienten, störa prövningens deltagande eller prövningsresultatet (t.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: CROSSOVER
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: FVIIa: 75 µg/kg först, sedan 225 µg/kg
Koagulationsfaktor VIIa (rekombinant): Första interventionen (3 månader), andra interventionen (3 månader), upprepa cykeln tills studien är klar.
Biologisk: Koagulationsfaktor VIIa (rekombinant)
En överkorsningsdesign för att bedöma effekten av 2 separata dosregimer (75 µg/kg och 225 µg/kg) av koagulationsfaktor VIIa (rekombinant) för behandling av blödningsepisoder hos patienter med hemofili A eller B med hämmare av faktor VIII/IX
EXPERIMENTELL: FVIIa: 225 µg/kg först, sedan 75 µg/kg
Koagulationsfaktor VIIa (rekombinant): Första interventionen (3 månader), andra interventionen (3 månader), upprepa cykeln tills studien är klar.
Biologisk: Koagulationsfaktor VIIa (rekombinant)
En överkorsningsdesign för att bedöma effekten av 2 separata dosregimer (75 µg/kg och 225 µg/kg) av koagulationsfaktor VIIa (rekombinant) för behandling av blödningsepisoder hos patienter med hemofili A eller B med hämmare av faktor VIII/IX

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel framgångsrikt behandlade milda/måttliga blödningsepisoder
Tidsram: 12 timmar efter första administrering av studieläkemedlet

För det primära effektmåttet definierades framgångsrik behandling av en blödningsepisod som en kombination av följande:

  • "Bra" eller "Utmärkt" svar noterat av patienten
  • Studieläkemedelsbehandling: Ingen ytterligare behandling med studieläkemedlet efter tidpunkten för denna blödningsepisod
  • Ingen annan hemostatisk behandling behövs för denna blödningsepisod
  • Ingen administrering av blodprodukter som skulle indikera fortsatt blödning efter tidpunkten
  • Ingen ökning av smärta utöver tidpunkten som annars inte kunde förklaras
12 timmar efter första administrering av studieläkemedlet

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel milda/måttliga blödningsepisoder med patient (Pt)-rapporterade "bra" eller "utmärkta" svar efter 12 timmar
Tidsram: vid 12 timmar

Baserat på patientrapporterade "Bra" eller "Utmärkta" svar enligt nedanstående beskrivningar:

Bra: Symtom på blödning (t.ex. svullnad, ömhet och minskat rörelseomfång vid blödning i rörelseorganen) hade till stor del minskat genom behandlingen, men hade inte helt försvunnit. Symtomen hade förbättrats tillräckligt för att inte kräva fler infusioner av studieläkemedlet.

Utmärkt: Full smärtlindring och upphörande av objektiva tecken på blödning (t.ex. svullnad, ömhet och minskat rörelseomfång vid blödning i rörelseorganen). Ingen ytterligare infusion av studieläkemedlet krävdes.
vid 12 timmar
Dags för bedömning av ett "bra" eller "utmärkt" svar av milda/måttliga blödningsepisoder av patienten
Tidsram: Inom 24 timmar efter blödningsavsnitt

Kategorier av svar på behandling beskrivs enligt följande:

Ingen: Ingen märkbar effekt av behandlingen på blödning eller försämring av patientens tillstånd. Fortsättning av behandlingen med studieläkemedlet behövdes.

Måttlig: En viss effekt av behandlingen på blödningen märktes, t.ex. minskade smärtan eller blödningstecken förbättrades, men blödningen fortsatte och krävde fortsatt behandling med studieläkemedlet. Bra: Symtom på blödning (t.ex. svullnad, ömhet och minskat rörelseomfång vid blödning i rörelseorganen) hade till stor del minskat genom behandlingen, men hade inte helt försvunnit. Symtomen hade förbättrats tillräckligt för att inte kräva fler infusioner av studieläkemedlet.

Utmärkt: Full smärtlindring och upphörande av objektiva tecken på blödning (t.ex. svullnad, ömhet och minskat rörelseomfång vid blödning i rörelseorganen). Ingen ytterligare infusion av studieläkemedlet krävdes.
Inom 24 timmar efter blödningsavsnitt
Antal administreringar av studieläkemedel per lätt/måttlig blödningsepisod
Tidsram: Inom 24 timmar efter blödningsavsnitt
Inom 24 timmar efter blödningsavsnitt
Total mängd administrerat studieläkemedel per lätt/måttlig blödningsepisod
Tidsram: Genom avslutad studie
Genom avslutad studie

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

rEVO Biologics

Samarbetspartners

Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Utredare

  • Huvudutredare: Jean Francois Schved, MD, Saint Eloi Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2014

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 juli 2015

Avslutad studie (FAKTISK)

1 augusti 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 december 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 december 2013

Första postat (UPPSKATTA)

24 december 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

14 juni 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 maj 2017

Senast verifierad

1 maj 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RB-FVIIa-006-13

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A med inhibitorer

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera