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Étude de phase III sur la coagulation du FVIIa (recombinant) chez des patients atteints d'hémophilie congénitale A ou B avec inhibiteurs

15 mai 2017 mis à jour par: rEVO Biologics

Une étude de phase III sur l'innocuité, la pharmacocinétique et l'efficacité du facteur de coagulation VIIa (recombinant) chez les patients atteints d'hémophilie congénitale A ou B présentant des inhibiteurs du facteur VIII ou IX

Le but de l'étude est d'évaluer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique de 2 schémas posologiques distincts (75 µg/kg et 225 µg/kg) de facteur de coagulation VIIa (recombinant) pour le traitement des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie A ou B avec inhibiteurs. au Facteur VIII/IX

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agissait d'une étude mondiale, multicentrique, de phase III, prospective, ouverte, randomisée et croisée. Après avoir obtenu le consentement éclairé et l'exécution des procédures de dépistage, les patients qui répondaient à tous les critères d'inclusion et d'exclusion ont été randomisés pour recevoir l'un des deux schémas thérapeutiques suivants :

  • Régime de traitement de 75 µg/kg
  • Régime de traitement de 225 µg/kg

Pour chaque régime de traitement, il y avait deux phases :

  • Phase A (phase initiale)
  • Phase B (phase de traitement)

Le schéma thérapeutique assigné était la dose administrée en phase A et était la dose initiale en phase B.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

27

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Biélorussie
      • Gomel, Biélorussie
        • Republican Research Center for Radiation Medicine and Human Ecology
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases
  • Fédération Russe
      • Kirov, Fédération Russe
        • Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusion
      • Moscow, Fédération Russe
        • Hematology Research Center
      • Saint-Petersburg, Fédération Russe
        • City Outpatient Clinic #37
  • Géorgie
      • Tbilisi, Géorgie
        • LTD HEMA
  • Israël
      • Ramat Gan, Israël, 5261
        • Chaim Sheba Medical Center, Tel-hashomer hospital
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine
  • Roumanie
      • Bucharest, Roumanie
        • Sandor SRL
  • Royaume-Uni
      • Basingstoke, Royaume-Uni
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital, Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis Center
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine
        • Kyiv City Clinical Hospital #9
      • Lviv, Ukraine
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of Academy of Medical Sciences of Ukraine
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90007
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota Medical Center Fairview

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 75 ans (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • être de sexe masculin avec un diagnostic d'hémophilie congénitale A et/ou B de toute gravité
  • avoir l'un des éléments suivants :
  • un test d'inhibiteur positif Bethesda Unit (BU) ≥ 5 (tel que confirmé lors du dépistage par le laboratoire institutionnel), OU
  • un BU<5 mais devrait avoir une réponse anamnestique élevée au FVIII ou au FIX, comme démontré à partir des antécédents médicaux du sujet, excluant l'utilisation de produits de facteur VIII ou IX pour traiter les saignements, OU
  • un BU<5 mais qui devrait être réfractaire à une augmentation de la dose de FVIII ou de FIX, comme démontré à partir des antécédents médicaux du sujet, excluant l'utilisation de produits de facteur VIII ou IX pour traiter les saignements
  • avoir 12 ans ou plus, jusqu'à 75 ans inclus (REMARQUE : différentes restrictions d'âge peuvent s'appliquer selon la réglementation locale et/ou des considérations éthiques)
  • avoir au moins 3 épisodes hémorragiques de toute gravité au cours des 6 derniers mois être capable de comprendre et disposé à se conformer aux conditions du protocole
  • avoir lu, compris et fourni un consentement éclairé écrit (patient et/ou parent(s)/tuteur(s) légal(aux) si <18 ans)

Critère d'exclusion:

  • avez un trouble de la coagulation autre que l'hémophilie A ou B
  • être immunodéprimé (c'est-à-dire que le patient ne doit pas recevoir de médicaments immunosuppresseurs systémiques, le nombre de groupes de différenciation 4 (CD4) lors du dépistage doit être > 200/µl)
  • avez une allergie ou une hypersensibilité connue aux lapins
  • avoir une numération plaquettaire <100 000/mL
  • ont eu dans le mois précédant la première administration du médicament à l'étude dans cette étude une intervention chirurgicale majeure (par ex. orthopédique, abdominale)
  • ont reçu un médicament expérimental dans les 30 jours suivant la première administration du médicament à l'étude, ou devraient recevoir un tel médicament pendant la participation à cette étude
  • avez une insuffisance hépatique cliniquement pertinente (AST et/ou alanine aminotransférase (ALT) > 3 fois la limite supérieure de la normale) et/ou une insuffisance rénale (créatinine > 2 fois la limite supérieure de la normale)
  • avoir des antécédents d'événements thromboemboliques artériels et/ou veineux (tels qu'infarctus du myocarde, accidents vasculaires cérébraux ischémiques, accidents ischémiques transitoires, thrombose veineuse profonde ou embolie pulmonaire) dans les 2 ans précédant la première dose du médicament à l'étude, ou la New York Heart Association (NYHA ) score de classification fonctionnelle de stade II -IV
  • avoir une tumeur maligne active (ceux qui ont un cancer de la peau autre que le mélanome sont autorisés)
  • avoir une maladie potentiellement mortelle ou une autre maladie ou condition qui, selon le jugement de l'investigateur, pourrait impliquer un danger potentiel pour le patient, interférer avec la participation à l'essai ou le résultat de l'essai (par exemple, des antécédents de non-réponse aux produits de contournement).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: CROSSOVER
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: FVIIa : 75 µg/kg d'abord, puis 225 µg/kg
Facteur de coagulation VIIa (recombinant) : première intervention (3 mois), deuxième intervention (3 mois), répéter le cycle jusqu'à la fin de l'étude.
Biologique: Facteur de coagulation VIIa (recombinant)
Une conception croisée pour évaluer l'efficacité de 2 schémas posologiques distincts (75 µg/kg et 225 µg/kg) de facteur de coagulation VIIa (recombinant) pour le traitement des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie A ou B avec des inhibiteurs du facteur VIII/IX
EXPÉRIMENTAL: FVIIa : 225 µg/kg d'abord, puis 75 µg/kg
Facteur de coagulation VIIa (recombinant) : première intervention (3 mois), deuxième intervention (3 mois), répéter le cycle jusqu'à la fin de l'étude.
Biologique: Facteur de coagulation VIIa (recombinant)
Une conception croisée pour évaluer l'efficacité de 2 schémas posologiques distincts (75 µg/kg et 225 µg/kg) de facteur de coagulation VIIa (recombinant) pour le traitement des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie A ou B avec des inhibiteurs du facteur VIII/IX

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion d'épisodes hémorragiques légers/modérés traités avec succès
Délai: 12 heures après la première administration du médicament à l'étude

Pour le critère principal d'évaluation de l'efficacité, la réussite du traitement d'un épisode hémorragique a été définie comme une combinaison des éléments suivants :

  • Réponse "bonne" ou "excellente" notée par le patient
  • Traitement médicamenteux à l'étude : aucun autre traitement avec le médicament à l'étude au-delà du délai pour cet épisode hémorragique
  • Aucun autre traitement hémostatique nécessaire pour cet épisode hémorragique
  • Aucune administration de produits sanguins qui indiquerait la poursuite du saignement au-delà du délai
  • Aucune augmentation de la douleur au-delà du point temporel qui ne pourrait autrement être expliquée
12 heures après la première administration du médicament à l'étude

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion d'épisodes hémorragiques légers/modérés avec des réponses « bonnes » ou « excellentes » rapportées par le patient (Pt) à 12 heures
Délai: à 12 heures

Basé sur les réponses "bonnes" ou "excellentes" rapportées par les patients selon les descriptions ci-dessous :

Bon : les symptômes de saignement (par exemple, gonflement, sensibilité et diminution de l'amplitude des mouvements dans le cas d'une hémorragie musculo-squelettique) avaient été largement réduits par le traitement, mais n'avaient pas complètement disparu. Les symptômes s'étaient suffisamment améliorés pour ne pas nécessiter plus de perfusions du médicament à l'étude.

Excellent : soulagement complet de la douleur et disparition des signes objectifs de saignement (par exemple, gonflement, sensibilité et diminution de l'amplitude des mouvements en cas d'hémorragie musculo-squelettique). Aucune perfusion supplémentaire du médicament à l'étude n'a été nécessaire.
à 12 heures
Délai d'évaluation d'une réponse « bonne » ou « excellente » des épisodes hémorragiques légers/modérés par le patient
Délai: Dans les 24 heures suivant l'épisode de saignement

Les catégories de réponse au traitement sont décrites comme suit :

Aucun : aucun effet notable du traitement sur le saignement ou l'aggravation de l'état du patient. La poursuite du traitement avec le médicament à l'étude était nécessaire.

Modéré : un certain effet du traitement sur le saignement a été observé, par exemple, une diminution de la douleur ou une amélioration des signes de saignement, mais le saignement a continué et a nécessité un traitement continu avec le médicament à l'étude. Bon : les symptômes de saignement (par exemple, gonflement, sensibilité et diminution de l'amplitude des mouvements dans le cas d'une hémorragie musculo-squelettique) avaient été largement réduits par le traitement, mais n'avaient pas complètement disparu. Les symptômes s'étaient suffisamment améliorés pour ne pas nécessiter plus de perfusions du médicament à l'étude.

Excellent : soulagement complet de la douleur et disparition des signes objectifs de saignement (par exemple, gonflement, sensibilité et diminution de l'amplitude des mouvements en cas d'hémorragie musculo-squelettique). Aucune perfusion supplémentaire du médicament à l'étude n'a été nécessaire.
Dans les 24 heures suivant l'épisode de saignement
Nombre d'administrations du médicament à l'étude par épisode de saignement léger/modéré
Délai: Dans les 24 heures suivant l'épisode de saignement
Dans les 24 heures suivant l'épisode de saignement
Quantité totale de médicament à l'étude administrée par épisode de saignement léger/modéré
Délai: Grâce à la fin des études
Grâce à la fin des études

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

rEVO Biologics

Collaborateurs

Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jean Francois Schved, MD, Saint Eloi Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2014

Achèvement primaire (RÉEL)

1 juillet 2015

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 août 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 décembre 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 décembre 2013

Première publication (ESTIMATION)

24 décembre 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

14 juin 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 mai 2017

Dernière vérification

1 mai 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RB-FVIIa-006-13

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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