Studie fáze III koagulačního FVIIa (rekombinantního) u pacientů s vrozenou hemofilií A nebo B s inhibitory

Kritéria pro zařazení:

• být muž s diagnózou vrozené hemofilie A a/nebo B jakékoli závažnosti
• mít jednu z následujících možností:
• pozitivní inhibitorový test Bethesda Unit (BU) ≥ 5 (jak bylo potvrzeno při screeningu ústavní laboratoří), NEBO
• BU<5, ale očekává se, že bude mít vysokou anamnestickou odpověď na FVIII nebo FIX, jak bylo prokázáno z lékařské anamnézy subjektu, což vylučuje použití přípravků s faktorem VIII nebo IX k léčbě krvácení, NEBO
• BU<5, ale očekává se, že bude odolný vůči zvýšenému dávkování FVIII nebo FIX, jak bylo prokázáno z lékařské anamnézy subjektu, což vylučuje použití přípravků s faktorem VIII nebo IX k léčbě krvácení
• být starší 12 let, do 75 let včetně (POZNÁMKA: mohou platit různá věková omezení podle místních předpisů a/nebo etických ohledů)
• mít alespoň 3 krvácivé epizody jakékoli závažnosti za posledních 6 měsíců být schopen porozumět a ochoten dodržovat podmínky protokolu
• přečetli, porozuměli a poskytli písemný informovaný souhlas (pacient a/nebo rodiče/zákonní zástupci, pokud je <18 let)

Kritéria vyloučení:

• máte jakoukoli poruchu koagulace kromě hemofilie A nebo B
• být imunosuprimován (tj. pacient by neměl dostávat systémovou imunosupresivní medikaci, počet shluků diferenciace 4 (CD4) při screeningu by měl být >200/µl)
• mají známou alergii nebo přecitlivělost na králíky
• mají počet krevních destiček < 100 000/ml
• měli během jednoho měsíce před prvním podáním studovaného léku v této studii velký chirurgický zákrok (např. ortopedické, břišní)
• dostali zkoumaný lék do 30 dnů od prvního podání studovaného léku nebo se očekává, že takový lék během účasti v této studii dostanou
• máte klinicky významnou poruchu funkce jater (AST a/nebo alaninaminotransferáza (ALT) >3násobek horní hranice normy) a/nebo poruchy ledvin (kreatinin >2násobek horní hranice normy)
• máte v anamnéze arteriální a/nebo žilní tromboembolické příhody (jako je infarkt myokardu, ischemické cévní mozkové příhody, přechodné ischemické ataky, hluboká žilní trombóza nebo plicní embolie) během 2 let před první dávkou studovaného léku nebo aktuální New York Heart Association (NYHA ) funkční klasifikační skóre stadia II -IV
• mají aktivní malignitu (povoleny jsou osoby s nemelanomovou rakovinou kůže)
• trpíte jakoukoli život ohrožující nemocí nebo jinou nemocí nebo stavem, které by podle úsudku zkoušejícího mohly pro pacienta představovat potenciální riziko, narušovat účast ve studii nebo výsledek studie (např. anamnéza nereagování na obcházení produktů).