Fase III-studie van stolling FVIIa (recombinant) bij congenitale hemofilie A- of B-patiënten met remmers

Inclusiecriteria:

• een man zijn met een diagnose van congenitale hemofilie A en/of B van welke ernst dan ook
• een van de volgende hebben:
• een positieve remmertest Bethesda Unit (BU) ≥ 5 (zoals bevestigd bij screening door het institutionele laboratorium), OF
• een BU<5 maar verwacht een hoge anamnestische respons op FVIII of FIX te hebben, zoals blijkt uit de medische geschiedenis van de proefpersoon, waardoor het gebruik van Factor VIII- of IX-producten om bloedingen te behandelen wordt uitgesloten, OF
• een BU<5, maar zal naar verwachting ongevoelig zijn voor verhoogde dosering van FVIII of FIX, zoals blijkt uit de medische geschiedenis van de proefpersoon, waardoor het gebruik van factor VIII- of IX-producten om bloedingen te behandelen wordt uitgesloten
• 12 jaar of ouder zijn, tot en met 75 jaar (LET OP: er kunnen verschillende leeftijdsbeperkingen van toepassing zijn op grond van lokale regelgeving en/of ethische overwegingen)
• in de afgelopen 6 maanden ten minste 3 bloedingsepisodes van welke ernst dan ook hebben gehad in staat zijn de voorwaarden van het protocol te begrijpen en eraan willen voldoen
• schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gelezen, begrepen en verstrekt (patiënt en/of ouder(s)/wettelijke voogd(en) indien <18 jaar)

Uitsluitingscriteria:

• een andere stollingsstoornis heeft dan hemofilie A of B
• immunosuppressief zijn (d.w.z. de patiënt mag geen systemische immunosuppressieve medicatie krijgen, cluster van differentiatie 4 (CD4)-tellingen bij screening moeten >200/µl zijn)
• een bekende allergie of overgevoeligheid voor konijnen hebben
• een aantal bloedplaatjes <100.000/ml hebben
• binnen een maand voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel in deze studie een grote chirurgische ingreep hebben ondergaan (bijv. orthopedisch, abdominaal)
• een onderzoeksgeneesmiddel hebben gekregen binnen 30 dagen na de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, of naar verwachting een dergelijk geneesmiddel zullen krijgen tijdens deelname aan dit onderzoek
• een klinisch relevante leverfunctiestoornis (ASAT en/of alanineaminotransferase (ALT) > 3 maal de bovengrens van normaal) en/of nierfunctiestoornis (creatinine > 2 maal de bovengrens van normaal) hebben
• een voorgeschiedenis hebben van arteriële en/of veneuze trombo-embolische voorvallen (zoals myocardinfarct, ischemische beroertes, voorbijgaande ischemische aanvallen, diepe veneuze trombose of longembolie) binnen 2 jaar voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, of de huidige New York Heart Association (NYHA ) functionele classificatiescore van stadium II -IV
• een actieve maligniteit hebben (mensen met niet-melanome huidkanker zijn toegestaan)
• een levensbedreigende ziekte of andere ziekte of aandoening heeft die, volgens het oordeel van de onderzoeker, een mogelijk gevaar voor de patiënt kan inhouden, de deelname aan het onderzoek of het resultaat van het onderzoek kan verstoren (bijv. een voorgeschiedenis van niet-reageren op bypassing-producten).