폐 거부반응에 대한 중간엽 줄기세포 치료
치료 불응성 중등도 내지 중증 폐 거부 반응을 경험하는 폐 이식 환자의 관해 유도를 위한 중간엽 줄기세포의 안전성 및 타당성을 평가하기 위한 파일럿 연구
연구 개요
상세 설명
이 프로젝트의 전반적인 임상 개발 전략은 "치료 불응성 중등도 폐 거부 반응을 경험하는 폐 이식 환자에서 관해를 유도하기 위한 중간엽 줄기 세포의 안전성과 타당성을 평가하기 위한 파일럿 연구"라는 제목의 이 1상 용량 증량 연구를 수행하는 것입니다. 이 연구는 현재 IND 신청에 따라 수행될 것이며 제안된 19명의 피험자(2개의 용량 증량 피험자 코호트 각각에서 5명의 피험자 및 이전에 이전에 MSC를 받은 "부스트 용량" 그룹의 5명의 피험자)로 제한됩니다. 9명의 환자가 포함된 1a상 연구
이 애플리케이션에서 우리는 중등도 치료 불응성 세기관지염 폐쇄성(BO/BOS)의 완화를 유도하기 위해 동종 골수(BM) 유래 중간엽 줄기 세포(MSC)의 안전성과 타당성을 평가할 것을 제안합니다. 두 번째 이식에 대한 자격이 없는 치료 불응성 BO/BOS(등급 3)가 있는 폐 이식 환자는 거의 100%의 사망률 또는 극심한 장애가 있습니다. MSC는 조직 복구를 유도하고 면역 반응을 조절할 수 있는 능력이 있는 다능한 세포입니다. 이들은 이식편대숙주병(GVHD) 및 염증성 장 질환을 치료하기 위한 전임상 및 임상 연구에서 성공적으로 사용되었습니다. 적절한 의학적 치료에도 불구하고 중등도의 BO로 진행되고 두 번째 이식에 적합하지 않은 환자는 동종 MSC의 정맥 내 치료를 받게 됩니다. 안전 조치에는 MSC 주입에 대한 내성과 심각한 심폐 기능 저하가 포함됩니다. 타당성 평가에는 모집 용이성, MSC 수송, 준비 및 주입의 실질적인 문제가 포함됩니다.
이 초기 안전성 연구의 임상 평가는 BO를 가진 피험자에서 인간 MSC의 안전성을 입증하고 효능의 징후를 나타내는 세포 용량을 평가하기 위한 것입니다. 현재 제안된 연구에서 얻은 유리한 안전성 결과와 약동학 및 약력학 데이터가 있을 때까지 우리는 추가적인 안전성 정보를 수집하면서 효능 평가에 보다 직접적으로 초점을 맞춘 추가 인간 연구를 수행할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Mayo Clinic in Florida
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준
- 연령대: 18 - 75세
- 성별: 여성의 남성
- 대상 질환 또는 상태: 중등도 내지 중증 o-CLAD 치료 불응성 폐 이식 수혜자. 환자는 치료 불응성 o-CLAD 진단을 받아야 합니다. 피험자는 폐 이식 수용자를 위한 표준 면역억제 요법에 실패해야 합니다. 피험자는 현재 등록 시점에 스테로이드 또는 면역 조절제(아래 용량 요구 사항 참조)를 받고 있을 수 있습니다.
- 환자는 Azythromycin, 항역류 요법 등과 같은 다른 약제의 시도에도 불구하고 BOS의 지속적인 증상을 보입니다.
- 사전동의서(ICF): 각 환자는 IRB 승인 ICF에 서명해야 합니다. ICF에 서명한 피험자만 연구에 등록됩니다. ICF에는 US 21CFR50에서 Mayo IRB 및 FDA가 요구하는 요소가 포함됩니다.
- 피험자는 적절한 신장 기능을 가지고 있어야 합니다. 예상 사구체 여과율은 30 ml/min 이상입니다.
- 피험자는 연구가 완료될 때까지 연구 현장에서 지정된 모든 평가에 사용할 수 있어야 합니다.
- 피험자는 PHI의 사용 및 공개에 대한 서면 ICF 및 승인을 제공해야 합니다.
제외 기준
- PI 또는 공동 연구자의 판단에 따라 연구 피험자가 MSC 주입을 견디지 못하거나 연구를 완료할 가능성이 없게 만드는 중요한 장기 기능 장애 징후가 있는 임상적으로 중요한 질병이 있는 환자
- 환자는 완화된 것으로 간주되지 않는 암이 없어야 합니다. (표재성 피부암은 제외 기준으로 간주되지 않음) o-CLAD와 독립적인 자가면역 질환의 증거 또는 병력
- 임신 또는 모유 수유
- HIV B형 간염 및 C형 간염에 대한 양성 선별검사
- 간 기능 장애의 증거; 345u/L 이상의 알칼리 포스파타제, 1.65mg/dL 이상의 총 빌리루빈, 275units/L 이상의 ALT 및 240units/L 이상의 AST를 나타내는 간 프로필.
- 심각한 심장 기능 장애의 증거
- 고열 및 혈역학적 불안정성을 동반한 패혈증
- CMV 폐렴의 병력
- 연구 등록 후 12개월 이내에 모든 적응증에 대해 실험적 치료(약물 또는 생물학적 제제)를 받은 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 중간엽 줄기세포
중간엽줄기세포를 받은 적이 없는 피험자
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Kg당 50만 MSC가 정맥 주사됩니다.
제품은 처음 15분 동안 2 - 3ml/분의 속도로 주입되며 허용되는 경우 최대 5ml/분까지 조정할 수 있습니다.
주입은 약 3시간 이내에 완료될 것으로 예상됩니다.
Kg당 100만 MSC가 정맥 주사됩니다.
제품은 처음 15분 동안 2 - 3ml/분의 속도로 주입되며 허용되는 경우 최대 5ml/분까지 조정할 수 있습니다.
주입은 약 3시간 이내에 완료될 것으로 예상됩니다.
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실험적: 부스터 중간엽 줄기 세포
이전에 중간엽 줄기세포를 투여받은 적이 있는 피험자
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Kg당 100만 MSC가 정맥 주사됩니다.
제품은 처음 15분 동안 2 - 3ml/분의 속도로 주입되며 허용되는 경우 최대 5ml/분까지 조정할 수 있습니다.
주입은 약 3시간 이내에 완료될 것으로 예상됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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심각하거나 심각하지 않은 부작용이 있는 참가자 수
기간: 최대 2주
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환자는 급성 임상적 또는 생리학적 악화 없이 MSC의 IV 주입을 견딜 수 있는 능력에 대해 평가됩니다.
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최대 2주
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폐기능 검사의 변화
기간: 최대 2주
|
활력 징후, 폐 기능 검사(FEV1 및 FCV) 및 보그 호흡곤란 지수가 평가됩니다.
흉부 방사선 사진, CBC 및 혈청 화학이 수행됩니다.
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최대 2주
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: David Erasmus, MD, Mayo Clinic
간행물 및 유용한 링크
유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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폐쇄세기관지염에 대한 임상 시험
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Alder Hey Children's NHS Foundation Trust완전한
간엽줄기세포 0.5에 대한 임상 시험
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Universidad de la SabanaFundación Neumologica Colombiana; Stem Medicina Regenerativa; Innocell SAS사용 가능
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Navy General Hospital, BeijingXijing Hospital; Peking Union Medical College Hospital; Chinese PLA General Hospital; Peking...알려지지 않은관상동맥 질환
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Central Hospital, Nancy, France완전한