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Terapia con cellule staminali mesenchimali per il rigetto polmonare

5 ottobre 2021 aggiornato da: David B. Erasmus, Mayo Clinic

Uno studio pilota per valutare la sicurezza e la fattibilità delle cellule staminali mesenchimali per indurre la remissione nei pazienti sottoposti a trapianto di polmone che soffrono di rigetto polmonare refrattario al trattamento da moderato a grave

Valutare la sicurezza e la fattibilità della terapia con cellule staminali mesenchimali in pazienti con sindrome da bronchiolite obliterante correlata al trapianto (BOS)

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La strategia generale di sviluppo clinico di questo progetto consiste nel condurre questo studio di aumento della dose di fase I intitolato "Uno studio pilota per valutare la sicurezza e la fattibilità delle cellule staminali mesenchimali per indurre la remissione nei pazienti sottoposti a trapianto di polmone che sperimentano un rifiuto polmonare moderato e refrattario al trattamento". Questo studio sarà condotto nell'ambito dell'attuale domanda IND e sarà limitato ai 19 soggetti proposti (5 soggetti in ciascuna delle due coorti di soggetti a dose crescente e 5 soggetti in un gruppo "dose boost" che hanno precedentemente ricevuto MSC come parte del precedente studio di fase 1a che ha incluso 9 pazienti

In questa applicazione proponiamo di valutare la sicurezza e la fattibilità delle cellule staminali mesenchimali (MSC) allogeniche derivate dal midollo osseo (BM) per indurre la remissione della bronchiolite obliterante refrattaria al trattamento moderato (BO/BOS). I pazienti sottoposti a trapianto di polmone con BO/BOS refrattaria al trattamento (grado 3) che non si qualificano per un secondo trapianto hanno una mortalità vicina al 100% o una disabilità estrema. Le MSC sono cellule multipotenti che hanno la capacità di indurre la riparazione dei tessuti e modulare la risposta immunitaria. Sono stati utilizzati con successo in studi preclinici e clinici per trattare la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) e la malattia infiammatoria intestinale. I pazienti che sono progrediti a BO moderata nonostante trattamenti medici adeguati e che non si qualificano per un secondo trapianto riceveranno trattamenti per via endovenosa di MSC allogeniche. La misura di sicurezza includerà la tolleranza all'infusione di MSC e l'assenza di compromissione cardiopolmonare significativa. La valutazione di fattibilità includerà la facilità di reclutamento, la questione pratica del trasporto, la preparazione e l'infusione delle MSC.

La valutazione clinica di questo studio iniziale sulla sicurezza ha lo scopo di dimostrare la sicurezza delle MSC umane nei soggetti con BO e di valutare la dose cellulare che dimostra segni di efficacia. In attesa di risultati di sicurezza favorevoli e dati farmacocinetici e farmacodinamici ottenuti nell'attuale studio proposto, probabilmente condurremo ulteriori studi sull'uomo con un focus più diretto sulla valutazione dell'efficacia, raccogliendo al contempo ulteriori informazioni sulla sicurezza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic in Florida

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione

  1. Fascia d'età: 18 - 75 anni
  2. Sesso: maschile o femminile
  3. Malattia o condizione target: destinatari di trapianto di polmone con trattamento o-CLAD refrattario da moderato a grave. Il paziente deve avere una diagnosi di o-CLAD refrattario al trattamento Il soggetto deve aver fallito un regime di immunosoppressione standard per i riceventi di trapianto di polmone. Si noti che il soggetto potrebbe attualmente ricevere steroidi o immunomodulatori (vedere i requisiti di dosaggio di seguito) al momento dell'arruolamento.
  4. Il paziente ha sintomi persistenti di BOS nonostante le prove con altri agenti come l'azitromicina, la terapia antireflusso e altri.
  5. Modulo di consenso informato (ICF): ogni paziente dovrà firmare un ICF approvato dall'IRB. Solo i soggetti che hanno firmato l'ICF saranno arruolati nello studio. L'ICF includerà elementi richiesti da Mayo IRB e FDA in US 21CFR50.
  6. Il soggetto deve avere un'adeguata funzionalità renale; velocità di filtrato glomerulare stimata superiore a 30 ml/min.
  7. Il soggetto deve essere disponibile per tutte le valutazioni specificate presso il sito dello studio fino al completamento dello studio.
  8. Il soggetto deve fornire l'ICF scritto e l'autorizzazione all'uso e alla divulgazione delle PHI.

Criteri di esclusione

  1. Pazienti con malattia clinicamente significativa con manifestazioni di disfunzione organica significativa che, a giudizio del PI o del co-ricercatore, renderebbero improbabile che il soggetto dello studio tolleri l'infusione di MSC o completi lo studio
  2. Il paziente non deve avere un cancro non considerato in remissione. (Il cancro superficiale della pelle non deve essere considerato un criterio di esclusione) Evidenza o anamnesi di malattie autoimmuni indipendenti da o-CLAD
  3. Incinta o allattamento
  4. Screening positivo per HIV Epatite B ed Epatite C
  5. Evidenza di disfunzione epatica; Profilo epatico che mostra fosfatasi alcalina superiore a 345 u/L, bilirubina totale superiore a 1,65 mg/dL, ALT superiore a 275 unità/L e AST superiore a 240 unità/L.
  6. Evidenza di disfunzione cardiaca significativa
  7. Setticemia con febbre alta e instabilità emodinamica
  8. Storia di polmonite da CMV
  9. Pazienti che hanno ricevuto qualsiasi terapia sperimentale (farmaco o biologica) per qualsiasi indicazione entro 12 mesi dall'arruolamento nello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cellule staminali mesenchimali
Soggetti che non hanno mai ricevuto cellule staminali mesenchimali
Biologico: Cellula staminale mesenchimale 0.5
0,5 milioni di MSC per Kg saranno infusi per via endovenosa. Il prodotto verrà infuso alla velocità di 2-3 ml/minuto durante i primi 15 minuti e può essere regolato fino a 5 ml/minuto se tollerabile. Si prevede che l'infusione sarà completata entro circa 3 ore.
Biologico: Cellula staminale mesenchimale 1.0
1 milione di MSC per Kg sarà infuso per via endovenosa. Il prodotto verrà infuso alla velocità di 2-3 ml/minuto durante i primi 15 minuti e può essere regolato fino a 5 ml/minuto se tollerabile. Si prevede che l'infusione sarà completata entro circa 3 ore.
Sperimentale: Booster cellule staminali mesenchimali
Soggetti che hanno precedentemente ricevuto cellule staminali mesenchimali
Biologico: Cellula staminale mesenchimale 1.0
1 milione di MSC per Kg sarà infuso per via endovenosa. Il prodotto verrà infuso alla velocità di 2-3 ml/minuto durante i primi 15 minuti e può essere regolato fino a 5 ml/minuto se tollerabile. Si prevede che l'infusione sarà completata entro circa 3 ore.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi e non gravi
Lasso di tempo: Fino a 2 settimane
I pazienti saranno valutati per la loro capacità di tollerare l'infusione IV di MSC senza deterioramento clinico o fisiologico acuto.
Fino a 2 settimane
Cambiamenti nei test di funzionalità polmonare
Lasso di tempo: Fino a 2 settimane
Saranno valutati i segni vitali, i test di funzionalità polmonare (FEV1 e FCV) e l'indice di dispnea di Borg. Verranno eseguiti radiografia del torace, emocromo e chimica del siero.
Fino a 2 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mayo Clinic

Investigatori

  • Investigatore principale: David Erasmus, MD, Mayo Clinic

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 luglio 2014

Completamento primario (Effettivo)

12 agosto 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

12 agosto 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 luglio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 luglio 2014

Primo Inserito (Stima)

4 luglio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 ottobre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 ottobre 2021

Ultimo verificato

1 ottobre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 14-000025

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Cellula staminale mesenchimale 0.5

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