Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Mesenkymaalinen kantasoluterapia keuhkojen hylkimisreaktioon

tiistai 5. lokakuuta 2021 päivittänyt: David B. Erasmus, Mayo Clinic

Pilottitutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida mesenkymaalisten kantasolujen turvallisuutta ja mahdollisuuksia indusoida remissio keuhkonsiirtopotilailla, jotka kokevat hoitoa kestävää kohtalaista tai vaikeaa keuhkojen hylkimistä

Arvioida mesenkymaalisten kantasolujen hoidon turvallisuutta ja toteutettavuutta potilailla, joilla on siirtoon liittyvä bronkioliitti obliteran oireyhtymä (BOS)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän projektin yleinen kliininen kehitysstrategia on suorittaa tämä vaiheen I annoksen eskalaatiotutkimus, jonka otsikkona on "Pilottitutkimus mesenkymaalisten kantasolujen turvallisuuden ja toteutettavuuden arvioimiseksi remission indusoimiseksi keuhkosiirtopotilailla, jotka kokevat hoitoa kestävää kohtalaista keuhkojen hylkimistä". Tämä tutkimus suoritetaan tällä nykyisellä IND-sovelluksella ja se rajoitetaan ehdotettuihin 19 potilaaseen (5 henkilöä kussakin kahdesta annosta nostavasta kohderyhmästä ja 5 koehenkilöä "tehosteannoksen" ryhmässä, jotka saivat aiemmin MSC:tä osana edellistä. vaiheen 1a tutkimus, johon osallistui 9 potilasta

Tässä hakemuksessa ehdotamme allogeenisten, luuytimestä (BM) peräisin olevien mesenkymaalisten kantasolujen (MSC) turvallisuuden ja toteutettavuuden arvioimista keskivaikean hoitoon refraktaarisen bronchiolitis obliteransin (BO/BOS) remission indusoimiseksi. Keuhkonsiirtopotilailla, joilla on hoitoon reagoimaton BO/BOS (luokka 3), jotka eivät täytä toista siirtoa, on lähes 100 %:n kuolleisuus tai äärimmäinen vamma. MSC:t ovat monitehoisia soluja, joilla on kyky indusoida kudosten korjausta ja moduloida immuunivastetta. Niitä on käytetty menestyksekkäästi prekliinisissä ja kliinisissä tutkimuksissa graft versus host -taudin (GVHD) ja tulehduksellisen suolistosairauden hoitoon. Potilaat, jotka etenivät kohtalaiseen BO-tasoon riittävistä lääkehoidoista huolimatta ja jotka eivät täytä toista siirtoa, saavat allogeenisen MSC:n suonensisäistä hoitoa. Turvatoimenpide sisältää MSC-infuusion sietokyvyn ja merkittävän kardiopulmonaalisen häiriön puuttumisen. Toteutettavuusarviointi sisältää rekrytoinnin helppouden, käytännön kysymykset MSC:iden kuljetuksesta, valmistelusta ja infuusiosta.

Tämän alkuperäisen turvallisuustutkimuksen kliinisen arvioinnin tarkoituksena on osoittaa ihmisen MSC:n turvallisuus BO-potilailla ja arvioida soluannosta, joka osoittaa tehon merkkejä. Odottaessamme suotuisia turvallisuustuloksia ja farmakokineettisiä ja farmakodynaamisia tietoja, jotka on saatu nykyisessä ehdotetussa tutkimuksessa, teemme todennäköisesti lisää ihmisillä suoritettuja tutkimuksia, joissa keskitytään tarkemmin tehon arviointiin samalla kun keräämme lisää turvallisuutta koskevia tietoja.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

19

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Mayo Clinic in Florida

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  1. Ikähaarukka: 18-75 vuotta
  2. Sukupuoli: Mies tai nainen
  3. Kohdesairaus tai -sairaus: Keuhkonsiirtopotilaat, joilla on hoitoon vaikea keskivaikea tai vaikea o-CLAD. Potilaalla on oltava diagnosoitu hoitoon refraktaarinen o-CLAD. Potilaalla on täytynyt epäonnistua keuhkonsiirtopotilaiden normaalissa immunosuppressiossa. Huomaa, että koehenkilö saattaa tällä hetkellä saada steroideja tai immunomodulaattoreita (katso annostusvaatimukset alla) ilmoittautumisajankohtana.
  4. Potilaalla on jatkuvia BOS-oireita huolimatta muiden aineiden, kuten azytromysiinin, refluksihoidon ja muiden tutkimuksista.
  5. Tietoinen suostumuslomake (ICF): Jokaisen potilaan on allekirjoitettava IRB-hyväksytty ICF. Vain ICF:n allekirjoittaneet koehenkilöt otetaan mukaan tutkimukseen. ICF sisältää Mayon IRB:n ja FDA:n vaatimat elementit US 21CFR50:ssä.
  6. Potilaalla on oltava riittävä munuaisten toiminta; arvioitu glomerulussuodosnopeus yli 30 ml/min.
  7. Koehenkilön on oltava käytettävissä kaikissa määritellyissä arvioinneissa tutkimuspaikalla tutkimuksen valmistumisen ajan.
  8. Kohteen on toimitettava kirjallinen ICF ja lupa PHI:n käyttöön ja paljastamiseen.

Poissulkemiskriteerit

  1. Potilaat, joilla on kliinisesti merkittävä sairaus, jossa ilmentyy merkittäviä elinten toimintahäiriöitä, jotka PI:n tai yhteistutkijan arvion mukaan tekisivät tutkittavan epätodennäköiseltä siedä MSC-infuusiota tai saattaa tutkimusta loppuun
  2. Potilaalla ei saa olla syöpää, jonka katsotaan olevan remissiossa. (Pinnallista ihosyöpää ei pidetä poissulkemiskriteerinä) Todisteet tai historia o-CLAD:sta riippumattomista autoimmuunisairauksista
  3. Raskaana oleva tai imettävä
  4. Positiivinen seulonta HIV-hepatiitti B:n ja hepatiitti C:n varalta
  5. Todisteet maksan toimintahäiriöstä; Maksaprofiili: alkalinen fosfataasi yli 345 u/l, kokonaisbilirubiini yli 1,65 mg/dl, ALT yli 275 yksikköä/l ja ASAT yli 240 yksikköä/l.
  6. Todisteet merkittävästä sydämen toimintahäiriöstä
  7. Septikemia, johon liittyy korkea kuume ja hemodynaaminen epävakaus
  8. CMV-keuhkotulehduksen historia
  9. Potilaat, jotka saivat mitä tahansa kokeellista hoitoa (lääke tai biologinen) mihin tahansa käyttöaiheeseen 12 kuukauden kuluessa tutkimukseen ilmoittautumisesta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: EI_SATUNNAISTUJA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Mesenkymaaliset kantasolut
Koehenkilöt, jotka eivät ole koskaan saaneet mesenkymaalisia kantasoluja
Biologinen: Mesenkymaalinen kantasolu 0,5
0,5 miljoonaa MSC/kg infusoidaan suonensisäisesti. Tuotetta infusoidaan nopeudella 2-3 ml/minuutti ensimmäisten 15 minuutin aikana, ja nopeutta voidaan säätää 5 ml/minuutissa, jos se on siedettävää. Infuusion odotetaan valmistuvan noin 3 tunnin kuluessa.
Biologinen: Mesenkymaalinen kantasolu 1.0
1 miljoona MSC:tä kilogrammaa kohden infusoidaan suonensisäisesti. Tuotetta infusoidaan nopeudella 2-3 ml/minuutti ensimmäisten 15 minuutin aikana, ja nopeutta voidaan säätää 5 ml/minuutissa, jos se on siedettävää. Infuusion odotetaan valmistuvan noin 3 tunnin kuluessa.
Kokeellinen: Tehosta mesenkymaalisia kantasoluja
Koehenkilöt, jotka ovat aiemmin saaneet mesenkymaalisia kantasoluja
Biologinen: Mesenkymaalinen kantasolu 1.0
1 miljoona MSC:tä kilogrammaa kohden infusoidaan suonensisäisesti. Tuotetta infusoidaan nopeudella 2-3 ml/minuutti ensimmäisten 15 minuutin aikana, ja nopeutta voidaan säätää 5 ml/minuutissa, jos se on siedettävää. Infuusion odotetaan valmistuvan noin 3 tunnin kuluessa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on vakavia ja ei-vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Jopa 2 viikkoa
Potilaiden kyky sietää MSC:n IV-infuusiota ilman akuuttia kliinistä tai fysiologista heikkenemistä arvioidaan.
Jopa 2 viikkoa
Muutokset keuhkojen toimintakokeissa
Aikaikkuna: Jopa 2 viikkoa
Elintoiminnot, keuhkojen toimintakokeet (FEV1 ja FCV) ja Borg hengenahdistusindeksi arvioidaan. Rintakehän röntgenkuvaus, CBC ja seerumikemia tehdään.
Jopa 2 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Mayo Clinic

Tutkijat

  • Päätutkija: David Erasmus, MD, Mayo Clinic

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. heinäkuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 12. elokuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 12. elokuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 2. heinäkuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. heinäkuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 4. heinäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 7. lokakuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. lokakuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. lokakuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 14-000025

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Obliterans keuhkoputkentulehdus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in South Korea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa