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Mesenchymale Stammzellentherapie bei Lungenabstoßung

5. Oktober 2021 aktualisiert von: David B. Erasmus, Mayo Clinic

Eine Pilotstudie zur Bewertung der Sicherheit und Durchführbarkeit von mesenchymalen Stammzellen zur Induktion einer Remission bei Lungentransplantationspatienten mit behandlungsrefraktärer mittelschwerer bis schwerer Lungenabstoßung

Bewertung der Sicherheit und Durchführbarkeit einer Therapie mit mesenchymalen Stammzellen bei Patienten mit transplantationsbedingtem Bronchiolitis-obliteran-Syndrom (BOS)

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die allgemeine klinische Entwicklungsstrategie dieses Projekts besteht in der Durchführung dieser Phase-I-Dosiseskalationsstudie mit dem Titel „A pilot Study to Evaluate the Safety and Feasibility of Mesenchymal Stem Cells to Induce Remission in Lung Transplant Patients Experiencing Treatment-Refractory Moderate Lung Rejection“. Diese Studie wird im Rahmen dieses aktuellen IND-Antrags durchgeführt und ist auf die vorgeschlagenen 19 Probanden beschränkt (5 Probanden in jeder von zwei Kohorten mit eskalierender Dosis und 5 Probanden in einer „Boost-Dosis“-Gruppe, die zuvor MSC als Teil der vorherigen erhalten haben Phase-1a-Studie mit 9 Patienten

In diesem Antrag schlagen wir vor, die Sicherheit und Durchführbarkeit von allogenen, aus dem Knochenmark (BM) stammenden mesenchymalen Stammzellen (MSC) zu bewerten, um eine Remission einer mäßig behandlungsrefraktären Bronchiolitis obliterans (BO/BOS) zu induzieren. Lungentransplantationspatienten mit behandlungsrefraktärem BO/BOS (Grad 3), die sich nicht für eine zweite Transplantation qualifizieren, haben eine Sterblichkeit von nahezu 100 % oder eine extreme Behinderung. MSCs sind multipotente Zellen, die in der Lage sind, die Gewebereparatur zu induzieren und die Immunantwort zu modulieren. Sie wurden erfolgreich in vorklinischen und klinischen Studien zur Behandlung der Graft-versus-Host-Disease (GVHD) und entzündlichen Darmerkrankungen eingesetzt. Patienten, die trotz angemessener medizinischer Behandlung zu einem moderaten BO fortgeschritten sind und die nicht für eine zweite Transplantation in Frage kommen, erhalten intravenöse Behandlungen mit allogenen MSC. Die Sicherheitsmaßnahme umfasst die Verträglichkeit der MSC-Infusion und das Fehlen einer signifikanten kardiopulmonalen Beeinträchtigung. Die Durchführbarkeitsbewertung umfasst die einfache Rekrutierung, praktische Fragen des Transports, der Vorbereitung und Infusion der MSCs.

Die klinische Bewertung aus dieser ersten Sicherheitsstudie soll die Sicherheit von humanem MSC bei Patienten mit BO nachweisen und die Zelldosis bewerten, die Anzeichen einer Wirksamkeit zeigt. In Erwartung positiver Sicherheitsergebnisse und pharmakokinetischer und pharmakodynamischer Daten, die in der derzeit vorgeschlagenen Studie erhalten wurden, werden wir wahrscheinlich zusätzliche Humanstudien mit einem gezielteren Fokus auf die Bewertung der Wirksamkeit durchführen und gleichzeitig zusätzliche Sicherheitsinformationen sammeln.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

19

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic in Florida

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien

  1. Altersspanne: 18 - 75 Jahre
  2. Geschlecht: Männlich von weiblich
  3. Zielerkrankung oder -zustand: Lungentransplantatempfänger mit behandlungsrefraktärer mittelschwerer bis schwerer o-CLAD. Der Patient muss eine Diagnose von behandlungsrefraktärem o-CLAD haben. Der Proband muss ein Standard-Immunsuppressionsschema für Empfänger von Lungentransplantaten nicht bestanden haben. Beachten Sie, dass das Subjekt zum Zeitpunkt der Registrierung möglicherweise derzeit Steroide oder Immunmodulatoren (siehe Dosierungsanforderungen unten) erhält.
  4. Der Patient hat trotz Studien mit anderen Wirkstoffen wie Azythromycin, Antirefluxtherapie und anderen anhaltende Symptome von BOS.
  5. Einverständniserklärung (ICF): Jeder Patient muss eine vom IRB genehmigte ICF unterzeichnen. Nur Probanden, die die ICF unterzeichnet haben, werden in die Studie aufgenommen. Die ICF wird Elemente enthalten, die von Mayo IRB und FDA in US 21CFR50 gefordert werden.
  6. Das Subjekt muss eine ausreichende Nierenfunktion haben; geschätzte glomeruläre Filtratrate von mehr als 30 ml/min.
  7. Der Proband muss bis zum Abschluss der Studie für alle festgelegten Bewertungen am Studienort zur Verfügung stehen.
  8. Der Betreff muss eine schriftliche ICF und Genehmigung für die Verwendung und Offenlegung von PHI vorlegen.

Ausschlusskriterien

  1. Patienten mit klinisch signifikanter Erkrankung mit Manifestationen einer signifikanten Organfunktionsstörung, die nach Einschätzung des PI oder des Mitprüfers dazu führen würden, dass die Studienteilnehmer die MSC-Infusion wahrscheinlich nicht vertragen oder die Studie abschließen würden
  2. Der Patient sollte keinen Krebs haben, der nicht als in Remission betrachtet wird. (Oberflächlicher Hautkrebs gilt nicht als Ausschlusskriterium) Nachweis oder Vorgeschichte von Autoimmunerkrankungen unabhängig von o-CLAD
  3. Schwanger oder stillend
  4. Positives Screening auf HIV Hepatitis B und Hepatitis C
  5. Nachweis einer Leberfunktionsstörung; Leberprofil mit alkalischer Phosphatase über 345 u/l, Gesamtbilirubin über 1,65 mg/dl, ALT über 275 Einheiten/l und AST über 240 Einheiten/l.
  6. Nachweis einer erheblichen Herzfunktionsstörung
  7. Septikämie mit hohem Fieber und hämodynamischer Instabilität
  8. Anamnese einer CMV-Pneumonitis
  9. Patienten, die innerhalb von 12 Monaten nach Studieneinschluss eine experimentelle Therapie (Arzneimittel oder Biologikum) für eine beliebige Indikation erhalten haben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Mesenchymale Stammzellen
Probanden, die noch nie mesenchymale Stammzellen erhalten haben
Biologisch: Mesenchymale Stammzelle 0,5
0,5 Millionen MSC pro kg werden intravenös infundiert. Das Produkt wird in den ersten 15 Minuten mit einer Geschwindigkeit von 2 - 3 ml/Minute infundiert und kann, wenn es tolerierbar ist, auf bis zu 5 ml/Minute eingestellt werden. Es wird erwartet, dass die Infusion innerhalb von etwa 3 Stunden abgeschlossen sein wird.
Biologisch: Mesenchymale Stammzelle 1.0
1 Million MSC pro kg werden intravenös infundiert. Das Produkt wird in den ersten 15 Minuten mit einer Geschwindigkeit von 2 - 3 ml/Minute infundiert und kann, wenn es tolerierbar ist, auf bis zu 5 ml/Minute eingestellt werden. Es wird erwartet, dass die Infusion innerhalb von etwa 3 Stunden abgeschlossen sein wird.
Experimental: Booster mesenchymale Stammzellen
Probanden, die zuvor mesenchymale Stammzellen erhalten haben
Biologisch: Mesenchymale Stammzelle 1.0
1 Million MSC pro kg werden intravenös infundiert. Das Produkt wird in den ersten 15 Minuten mit einer Geschwindigkeit von 2 - 3 ml/Minute infundiert und kann, wenn es tolerierbar ist, auf bis zu 5 ml/Minute eingestellt werden. Es wird erwartet, dass die Infusion innerhalb von etwa 3 Stunden abgeschlossen sein wird.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden und nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Bis zu 2 Wochen
Die Patienten werden auf ihre Fähigkeit untersucht, eine IV-Infusion von MSC ohne akute klinische oder physiologische Verschlechterung zu tolerieren.
Bis zu 2 Wochen
Veränderungen bei Lungenfunktionstests
Zeitfenster: Bis zu 2 Wochen
Vitalfunktionen, Lungenfunktionstests (FEV1 und FCV) und Borg-Dyspnoe-Index werden ausgewertet. Thorax-Röntgen, CBC und Serumchemie werden durchgeführt.
Bis zu 2 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mayo Clinic

Ermittler

  • Hauptermittler: David Erasmus, MD, Mayo Clinic

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juli 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. August 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. August 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Juli 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Juli 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

4. Juli 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Oktober 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Oktober 2021

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 14-000025

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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