비대성 심근병증 및 심부전 환자에서 퍼헥실린의 효능, 안전성 및 내약성

포함 기준:

일반 기준

1. 성인, 만 18세 이상
2. 서면 동의서를 제공할 수 있고 제공할 의향이 있는 자

3. 다음 기준을 모두 충족하는 것으로 정의된 중등도에서 중증 심부전을 동반한 비대성 심근병증(HCM):

   1. 비대성 심근병증 진단을 위한 2011 ACCF/AHA 기준을 충족하는 HCM(Gersh et al. 2011)
   2. 대체 설명 없이 심초음파 또는 심장 자기 공명 영상에서 최대 LV 벽 두께 > 15 mm인 좌심실 비대(LVH)
   3. 좌심실 박출률(LVEF) > 40%
   4. 운동 테스트를 수행할 수 있지만 예상 연령 조정 최대 수준의 75%를 초과할 수 없음(운동 테스트 중에 달성한 MET에 의해 결정됨-자격은 VO2max를 기반으로 하지 않음)
4. 스크리닝 및 기준선에서 정상 동리듬(알려진 만성 심방 세동이 있는 피험자에게 허용되는 심방 세동 패턴)
5. HCM 치료를 위해 약물(베타-차단제, 칼슘 채널 차단제, 디소피라미드, 이뇨제 포함)을 복용하는 경우 등록 전 최소 60일 동안 약물을 안정적으로 복용했으며 전체 기간 동안 동일한 용량으로 계속 복용합니다. 공부하다

제외 기준:

일반 기준

1. 임산부, 임신을 계획하고 있는 여성 또는 약리학적 또는 차단 방법으로 피임법을 시행하지 않는 여성
2. 수유 여성
3. CYP2D6 대사 불량자(PM) 상태, 스크리닝 이전에 알려진 유전자형 또는 스크리닝 시 평가된 유전자형에 의해 예측된 바와 같음 *4, *5, *6, *7, *8, *12, *14).
4. CYP2D6의 강력한 억제제로 알려진 약물(부프로피온, 플루옥세틴, 파록세틴, 퀴니딘 또는 리토나비르)을 정기적으로 복용하는 모든 피험자

5. 다음을 포함하여 연구 수행을 방해할 수 있거나 조사자 또는 후원자의 의견에 따라 피험자에게 허용할 수 없는 위험을 초래하고/하거나 연구 데이터의 해석을 방해할 수 있는 모든 수반되는 질병, 상태 또는 치료는 다음을 포함합니다. 에 제한받지 않고:

   1. 다발성 단일신경염, 급성 또는 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(AIDP 또는 CIDP), 축삭 감각운동 신경병증, 약물 관련 신경병증 또는 신경염 또는 당뇨병성 신경병증(예: 압박 신경병증의 병력, 손목 터널 증후군, 허용됨)
   2. 잘 조절되지 않는 진성 당뇨병(예: HbA1c > 8.5%)
   3. 임상적으로 심각한 만성 폐쇄성 폐질환(즉, 가정 산소 또는 IV 또는 경구 스테로이드 사용 이력이 필요한 COPD)
   4. 모든 원인의 간경화 또는 만성 B형 간염 또는 C형 간염을 포함한 알려진 만성 간 질환의 병력
   5. 포르피린증의 역사
   6. 재발성 저혈당 병력
   7. 항생제가 필요한 활동성 감염
   8. 2년 미만의 수명
   9. 전신 요법이 필요하지 않고 완치된 것으로 간주되는 피부 편평 세포 또는 기저 세포 암종을 제외한 활동성 또는 의심되는 암 또는 악성 병력의 증거
   10. 지난 12개월 이내에 알코올 또는 불법 약물을 포함한 약물 남용의 역사
   11. 다음과 같은 스크리닝 시 임상적으로 중요한 비정상적인 안전성 연구:

   나. 알라닌 아미노전이효소(ALT), 아스파르테이트 아미노전이효소(AST), 알칼리성 포스파타제 또는 젖산 탈수소효소 > 1.5X 정상 상한치(ULN)

   ii. 포도당 < 70 mg/dL iii. 연장된 QTc(>450msec) l. perhexiline maleate에 알려진 과민증

6. 프로토콜을 준수할 수 없거나 준수하지 않으려는 경우

7. 비대성 심근병증에 대한 또 다른 치료 시험 등록

   심근병증 관련 배제 기준

8. 무증상 피험자 또는 약물로 증상이 조절되는 피험자
9. 휴식 LVOT 기울기 > 50mmHg 또는 알려진 운동 유발 LVOT 기울기 > 80mmHg
10. 빈번한 지속되지 않는 심실성 빈맥의 병력이 있거나 급사 또는 ICD 이식을 받은 직계 가족이 있는 경우 이식된 작동 ICD의 부재
11. 알려진 관상동맥 질환(주요 심외막 혈관의 > 50% 동맥 내강 협착)
12. 심장 이식의 역사
13. 지난 6개월 이내에 계획되었거나 발생한 심장 수술 또는 비중격 축소 수술
14. HCM은 침윤성 장애, 글리코겐 저장 장애 및 고혈압성 심장 질환(파브리병의 유전형 또는 표현형 증거 포함)에 의해 유발되는 것으로 여겨집니다.