면역억제 요법에 반응하는 중증 재생불량성 빈혈 환자의 재발 예방을 위한 시롤리무스(라파뮨)

• 포함 기준:

  1. 만 2세 이상
  2. 12kg 이상의 무게
  3. 골수 생검 및 세포유전학에 의한 SAA의 이전 진단, 림프구 고갈 요법 ATG, 시클로포스파미드 또는 시클로스포린을 포함하는 알렘투주맙으로 치료됨. 림프구 고갈 요법은 적어도 12개월 전에 시행되어야 합니다.
  4. 이전 6개월 동안 사이클로스포린으로 지속적인 치료(30일을 초과하지 않는 경미한 투여 지연 제외).
  5. 다음 중 적어도 두 가지의 증거로 림프구 고갈 기반 요법에 대한 혈액학적 반응의 증거:
• 500/uL 이상의 절대 호중구 수
• 혈소판 수 20,000/uL 이상(수혈 지원 없음)
• 절대 망상 적혈구 수 60,000/uL 이상(또는 수혈 지원 없이 헤모글로빈 10gm/dL)

제외 기준:

1. 이전 6개월 동안 사이클로스포린 중단으로 인한 재생불량성 빈혈 재발의 증거
2. 연구 시작 12주 이내에 시롤리무스 또는 다른 mTOR 억제제의 사전 사용
3. WHO 진단 기준에 따른 골수이형성 증후군 또는 급성 골수성 백혈병(등록 후 베이스라인 BM이 MDS와 일치하는 경우, 환자는 부적격으로 간주되고 즉시 연구를 종료하며 대상은 다른 대상으로 대체될 수 있음)
4. CYP3A4 억제제를 사용 중이고 연구 기간 동안 이러한 약물을 다른 동등한 약물로 대체할 수 없는 환자: 프로테아제 억제제(리토나비르, 인디나비르, 넬피나비르, 사퀴나비르), 일부 마크로라이드 항생제(클라리스로마이신, 텔리트로마이신, 에리스로마이신), 아졸계 항진균제(플루코나졸) , 이트라코나졸, 케토코나졸), 메트로클로프라미드, 펠로디핀, 니페디핀, 카르바마제핀, 페노바르비탈, 자몽 주스 및 세인트 존스 워트.
5. 시롤리무스에 대한 아나필락시스 또는 과민 반응
6. 조사관의 관점에서 시롤리무스를 사용한 안전한 치료를 불가능하게 할 명확한 감염원의 지속성에 의해 입증된 바와 같이 적절한 치료에 적절하게 반응하지 않는 감염 환자.
7. 현재 임신 ​​중이거나 경구 피임약 복용을 꺼리거나 장벽 피임 방법을 사용하거나 연구 과정 동안 가임 가능성이 있는 경우 임신을 자제하기 위해 금욕을 실천함

9. 최근 30일 이내 생백신 접종을 받은 자

10. 적극적으로 화학요법 치료를 받고 있거나 트롬보포이에틴 수용체 작용제(예: 엘트롬보팍), 과립구 집락 자극 인자 또는 적혈구 자극제와 같은 혈액학적 효과가 있는 약물을 복용하는 암 환자.

11. 7~10일 이내에 사망할 가능성이 있는 빈사 상태. 조사자의 관점에서 시롤리무스를 견디는 환자의 능력을 배제할 가능성이 있는 그러한 중증도의 동반이환.

12. 연구의 연구 특성을 이해할 수 없거나 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없거나 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있는 법적 권한을 부여받은 대리인 또는 대리인이 없는 경우.