진행성 파킨슨병에 대한 VY-AADC01의 안전성 및 효능 연구
2022년 3월 17일 업데이트: Neurocrine Biosciences
레보도파에 대한 변동 반응이 있는 파킨슨병 환자의 조가비에 후방 궤적을 사용하여 MRI 유도 대류 주입으로 관리되는 VY-AADC01의 공개 라벨 안전성 및 효능 연구
파킨슨병 환자에서 AADC 유전자 전달의 안전성 및 효능.
연구 개요
상세 설명
파킨슨병(PD)은 선조체에 위치한 도파민 생성 뉴런의 손실을 포함하는 신경퇴행성 장애입니다. 레보도파는 효소(단백질) 방향족 L-아미노산 데카르복실라제(AADC)에 의해 도파민으로 전환되는 파킨슨병 치료에 사용되는 일차 치료제입니다. 파킨슨병이 진행됨에 따라 뇌의 AADC 수치가 감소하고 레보도파를 투여할 때마다 생성되는 도파민의 양이 감소합니다.
이 연구의 주요 목적은 유전자 전달을 통해 증가하는 AADC 수준의 안전성을 평가하는 것입니다. VY-AADC-01로 명명된 연구용 약물은 전달을 모니터링하기 위해 실시간 MRI 영상으로 수행되는 신경외과적 절차 중에 선조체에 직접 주입됩니다.
참가자는 이 연구에 참여하는 동안 레보도파를 포함한 파킨슨병 약물을 계속 복용합니다.
VY-AADC-01에 대한 안전성 및 잠재적 임상 반응은 파킨슨병, 치료 검토 전화 통화, 인지 테스트, 실험실 혈액 검사, 환자 보고 결과 척도, 환자 일지, 부작용 수집 및 신경계에 대한 반복적인 임상 평가를 통해 평가됩니다. -이미징. 임상 평가는 3년 추적 기간 동안 수행됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
16
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California, San Francisco (UCSF)
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Ohio State University (OSU)
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
40년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 특발성 PD로 진단되었습니다.
- 레보도파 요법의 적절한 기간.
- 최소 5년 이상의 질병 기간.
- OFF 상태에서 최소 2.5시간 이상으로 수정된 Hoehn & Yahr Staging.
- 운동 합병증 장애로 인해 외과 적 개입 후보.
- OFF 상태에서 25점 이상의 UPDRS 파트 III(총점).
- 도파민 치료에 대한 명확한 반응성.
- 선별 평가 전 최소 4주 동안 안정적인 파킨슨병 증상 및 약물.
- 정보에 입각한 동의를 이해하고 서명할 수 있는 능력.
- 수술 전 정상적인 실험실 값.
- 의학적으로나 정신적으로 수술 절차 및 프로토콜 요구 사항을 수행하고 준수할 수 있습니다.
- 혼자 공부하러 방문하거나 간병인을 지정할 수 있는 능력.
- 피험자는 12개월 연구 방문을 완료할 때까지 심부 뇌 자극을 포함한 모든 신경학적 수술을 연기하는 데 동의합니다(연구 신경학자가 권장하지 않는 한).
- 자격심사위원회의 승인을 받았습니다.
제외 기준:
- 외상, 뇌종양, 감염, 뇌혈관 질환, 기타 신경 질환 또는 약물, 화학 물질 또는 독소로 인한 것으로 여겨지는 증상을 포함하되 이에 국한되지 않는 비정형 또는 속발성 파킨슨증.
- Mattis Dementia Rating Scale - Second Edition(MDRS-2) 점수로 정의된 치매의 존재는 스크리닝 시 130 미만입니다.
- 조사관이 파킨슨병 약물과 관련이 있다고 판단하는 경미하고 양성 환각을 제외한 정신병의 존재 또는 병력.
- 28보다 큰 BDI-II 점수로 표시되는 중증 우울증의 존재 또는 스크리닝 평가 5년 이내에 주요 정동 장애의 병력.
- 선별 평가 후 5년 이내에 적극적인 자살 생각 또는 자살 시도.
- 스크리닝 평가 2년 이내에 약물 남용 이력.
- 선조체 또는 수술 위험을 크게 증가시키는 다른 부위의 뇌 영상 이상.
- MRI 및/또는 가도테리돌에 대한 금기.
- 응고 장애 또는 수술 전에 항응고 또는 항혈소판 요법을 일시적으로 중단할 수 없음.
- 병변 시술, 심부 뇌 자극, 주입 요법 또는 기타 뇌 수술을 포함한 사전 뇌 수술.
- 사전 유전자 전달.
- 뇌졸중, 잘 조절되지 않거나 심각한 심혈관 질환, 당뇨병 또는 기타 급성 또는 만성 의학적 상태의 병력.
- 스크리닝 평가 3년 이내에 치료된 제자리 암종 이외의 악성 종양의 병력.
- 임상적으로 명백하거나 실험실에서 발견된 감염.
- 스크리닝 평가 2개월 이내에 임의의 시험용 제제를 사용한 이전 또는 현재 치료.
- 종이 파킨슨병 일지 작성, 투약 중단 방문을 포함한 빈번하고 장기적인 연구 방문 및 여행을 포함하여 프로토콜의 절차를 준수할 수 없음.
- 만성 스테로이드, 면역 요법, 세포 독성 요법 및 화학 요법을 포함한 만성 면역 억제 요법.
- 연구 절차의 위험을 실질적으로 증가시키는 신체 검사 또는 실험실 조사에서 심각한 의학적 상태 또는 이상 소견.
- 연구 과정 동안 장애로 이어질 가능성이 있고 연구 평가를 방해하거나 혼동시킬 수 있는 모든 의학적 상태.
- 임산부와 수유부.
- 수술 후 6개월 동안 장벽 피임법을 사용하지 않으려는 가임 능력이 있는 남성 또는 여성.
- 수술 후 30일 이내에 예방접종을 받을 계획입니다.
- 지리적 접근성을 포함하여 참가자가 연구 프로토콜을 따를 수 없게 만들 가능성이 있는 모든 의학적 또는 사회적 요인.
- 신경이완제, 아포모르핀 또는 레보도파 주입 요법(Duopa®)을 포함한 지속적인 치료.
- 수술 후 12개월 이내에 다른 치료 개입 연구에 참여할 계획.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: VY-AADC01 단일 용량
VY-AADC01의 9.4 x 10^12 벡터 게놈
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선조체에 양측으로 신경외과적으로 주입된 단일 용량.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용/심각한 부작용(AE's/SAE's)의 등급
기간: 유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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등급은 NCI CTCAE, 버전 4.03을 사용하여 평가됩니다.
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유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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자기공명영상(MRI)
기간: 유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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VY-AADC01의 안전성은 기준선과 비교하여 MRI 스캔에서 임상적으로 유의미한 이상으로 평가됩니다.
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유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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정기 신체 검사
기간: 유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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VY-AADC01의 안전성은 일상적인 신체 검사로 평가됩니다.
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유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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일상적인 임상 실험실 분석
기간: 유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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VY-AADC01의 안전성은 일상적인 임상 실험실 분석으로 평가됩니다.
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유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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Columbia-Suicide Severity Rating Scale(C-SSRS) 결과의 변화
기간: 유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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C-SSRS는 표준화된 자살 평가 시스템입니다.
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유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파킨슨병 약물의 변화
기간: 유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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기준선과 비교한 파킨슨병 약물의 변화.
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유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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Parkinson Disease Diaries를 이용한 운동 기능의 변화
기간: 유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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PD 운동 증상의 변화를 평가하는 데 사용되는 일기.
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유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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Stand-Walk-Sit Test를 이용한 운동 기능의 변화
기간: 유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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기능적 이동성을 평가하기 위해 PD 연구에 사용되는 표준화된 테스트입니다.
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유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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Modified Hoehn and Yahr Scale을 이용한 운동기능의 변화
기간: 유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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PD로 인한 전반적인 장애 수준을 측정하는 데 사용되는 척도.
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유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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UPDRS(Unified Parkinson's Disease Rating Scale)를 이용한 운동 기능의 변화
기간: 유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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PD의 징후와 증상을 정량화하는 데 사용되는 표준 평가 척도.
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유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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통합 이상운동증 평가척도(UDysRS)를 이용한 이상운동증 발생 변화
기간: 유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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PD에서 운동 이상증의 필수 기능을 평가하는 데 사용되는 포괄적인 평가 도구입니다.
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유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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Beck Depression Inventory II(BDI-II)를 사용한 기분 변화
기간: 유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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우울증 증상의 자기 관리 측정.
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유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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MoCA(Modified Cognitive Assessment)를 이용한 인지 기능의 변화
기간: 유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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경미한 인지 기능 장애에 대한 신속한 선별 도구.
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유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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Mattis Dementia Rating Scale - Second Edition(MDRS-2)을 이용한 인지기능의 변화
기간: 유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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치매를 측정하기 위한 표준화된 신경심리 검사 배터리.
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유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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파킨슨병 등급 척도(QUIP-RS)의 설문지 충동-강박 장애를 사용한 강박 행동의 변화
기간: 유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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다양한 강박 장애 및 행동의 중증도를 정량화하는 평가 척도.
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유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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PDSS-2(Parkinson's Disease Sleep Scale 2)를 이용한 수면의 질 및 장애 변화
기간: 유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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PD의 수면 장애와 관련하여 일반적으로 보고되는 15가지 증상을 다루는 시각적 아날로그 척도.
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유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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NMSS(Non-Motor System Scale)의 변화
기간: 기준선 ~ 3년 유전자 전달
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파킨슨병과 연관될 수 있는 비운동 증상을 평가하는 표준 평가 척도.
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기준선 ~ 3년 유전자 전달
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파킨슨병 설문지(PDQ39)를 이용한 삶의 질 변화
기간: 유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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PD 환자의 건강 관련 삶의 질을 측정하기 위한 검증된 설문지.
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유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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Schwab과 England Scale을 이용한 삶의 질 변화
기간: 유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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일상 생활 활동으로 독립 수준을 표현하는 데 사용되는 PD별 장애 척도.
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유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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CGI(Clinical Global Impression Scale)를 이용한 삶의 질 변화
기간: 유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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정신과 환자의 치료 반응을 평가하는 데 사용되는 척도.
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유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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PGI(Patient Global Impression Scale)를 이용한 삶의 질 변화
기간: 유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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참가자의 PD 증상 개선을 평가하는 데 사용되는 척도.
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유전자 전달 후 3년까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Steve Hersch, MD, Voyager Therapeutics, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 5월 11일
기본 완료 (실제)
2021년 8월 10일
연구 완료 (실제)
2021년 8월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 2월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 2월 22일
처음 게시됨 (실제)
2017년 2월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 3월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 3월 17일
마지막으로 확인됨
2022년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- PD-1102
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
뇌 질환에 대한 임상 시험
-
University of Dublin, Trinity College알려지지 않은Brain Health 은퇴 엘리트 선수
-
University of Pennsylvania완전한Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410의 주진단 또는 이차진단 코드가 있는 환자(5번째 숫자가 2인 경우 제외)미국
VY-AADC01에 대한 임상 시험
-
Neurocrine BiosciencesOregon Health and Science University; University of California, San Francisco; Veristat,... 그리고 다른 협력자들완전한