Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

VY-AADC01:n turvallisuus- ja tehokkuustutkimus edenneen Parkinsonin taudin hoidossa

torstai 17. maaliskuuta 2022 päivittänyt: Neurocrine Biosciences

Avoin VY-AADC01:n turvallisuus- ja tehokkuustutkimus, joka annettiin magneettikuvausohjatulla konvektiivisella infuusiolla käyttäen takarataa putameniin Parkinsonin tautia sairastavien osallistujien, joilla on vaihteleva vaste levodopalle

AADC-geeninsiirron turvallisuus ja tehokkuus Parkinsonin tautia sairastavilla osallistujilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Parkinsonin tauti (PD) on hermostoa rappeuttava sairaus, johon liittyy striatumissa sijaitsevien dopamiinia tuottavien hermosolujen menetys. Levodopa on ensisijainen hoitomuoto Parkinsonin taudin hoidossa, joka muuttuu dopamiiniksi entsyymin (proteiinin) aromaattisen L-aminohappodekarboksylaasin (AADC) vaikutuksesta. PD:n edetessä AADC-tasojen määrä aivoissa laskee ja puolestaan ​​vähentää dopamiinin määrää, joka syntyy jokaisella levodopa-annoksella.

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida AADC-tasojen nousun turvallisuutta geeninsiirron kautta. Tutkimuslääke, nimeltään VY-AADC-01, ruiskutetaan suoraan striatumiin neurokirurgisen toimenpiteen aikana, joka suoritetaan reaaliaikaisella MRI-kuvauksella synnytyksen seuraamiseksi.

Osallistujat jatkavat Parkinson-lääkkeiden, mukaan lukien levodopan, käyttöä osallistuessaan tähän tutkimukseen.

Turvallisuus ja mahdolliset kliiniset vasteet VY-AADC-01:lle arvioidaan Parkinsonin taudin toistuvilla kliinisillä arvioinneilla, hoidon tarkistuspuheluilla, kognitiivisilla testeillä, laboratorioverikokeilla, potilaiden raportoitujen tulosten asteikoilla, potilaspäiväkirjoilla, haittatapahtumien kokoelmalla ja neurologisilla tutkimuksilla. -kuvaus. Kliiniset arvioinnit suoritetaan kolmen vuoden seurantajakson aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

16

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Ohio State University (OSU)
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

40 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Diagnoosi idiopaattinen PD.
  • Riittävä levodopahoidon kesto.
  • Taudin kesto vähintään 5 vuotta.
  • Muokattu Hoehn & Yahr Staging vähintään 2,5 tuntia OFF-tilassa.
  • Ehdokas kirurgiseen toimenpiteeseen vammauttavien motoristen komplikaatioiden vuoksi.
  • UPDRS Part III (kokonaispistemäärä) vähintään 25 OFF-tilassa.
  • Yksiselitteinen vaste dopaminergiseen hoitoon.
  • Vakaat Parkinsonin oireet ja lääkkeet vähintään 4 viikon ajan ennen seulontaarviointia.
  • Kyky ymmärtää ja allekirjoittaa tietoinen suostumus.
  • Normaalit laboratorioarvot ennen leikkausta.
  • Lääketieteellisesti ja henkisesti kykenevä käymään läpi ja noudattamaan kirurgisia toimenpiteitä ja protokollavaatimuksia.
  • Mahdollisuus matkustaa opintovierailuille yksin tai mahdollisuus nimetä omaishoitaja.
  • Tutkittava suostuu lykkäämään kaikkia neurologisia leikkauksia, mukaan lukien syväaivostimulaatiota, kunnes 12 kuukauden tutkimuskäynti on suoritettu loppuun (ellei tutkimusneurologi suosittele).
  • Kelpoisuusvalvontakomitean hyväksymä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Epätyypillinen tai sekundaarinen parkinsonismi, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, oireet, joiden uskotaan johtuvan traumasta, aivokasvaimesta, infektiosta, aivoverisuonitaudista, muusta neurologisesta sairaudesta tai lääkkeistä, kemikaaleista tai toksiineista.
  • Dementian esiintyminen Mattis Dementia Rating Scale - Second Edition (MDRS-2) -pistemäärän mukaan seulonnassa on alle 130.
  • Psykoosin olemassaolo tai historia, lukuun ottamatta lieviä, hyvänlaatuisia hallusinaatioita, joiden uskotaan tutkijan arvion liittyvän Parkinsonin lääkkeisiin.
  • Vaikea masennus, jonka BDI-II-pistemäärä on yli 28, tai vakava mielialahäiriö historiassa 5 vuoden sisällä seulontaarvioinnista.
  • Aktiiviset itsemurha-ajatukset tai itsemurhayritys 5 vuoden sisällä seulonnan arvioinnista.
  • Päihteiden väärinkäytön historia 2 vuoden sisällä seulonnan arvioinnista.
  • Aivokuvauksen poikkeavuudet striatumissa tai muilla alueilla, jotka lisäävät merkittävästi leikkausriskiä.
  • Vasta-aihe magneettikuvaukseen ja/tai gadoteridoliin.
  • Koagulopatia tai kyvyttömyys keskeyttää tilapäisesti antikoagulaatio- tai verihiutaleiden vastainen hoito ennen leikkausta.
  • Aikaisempi aivoleikkaus, mukaan lukien leesiotoimenpiteet, syvä aivostimulaatio, infuusiohoidot tai mikä tahansa muu aivoleikkaus.
  • Aikaisempi geeninsiirto.
  • Aiemmin aivohalvaus, huonosti hallittu tai merkittävä sydän- ja verisuonisairaus, diabetes tai mikä tahansa muu akuutti tai krooninen sairaus.
  • Muiden pahanlaatuisten kasvainten kuin in situ hoidetun karsinooman esiintyminen kolmen vuoden sisällä seulontaarvioinnista.
  • Kliinisesti ilmeinen tai laboratoriossa havaittu infektio.
  • Aikaisempi tai nykyinen hoito millä tahansa tutkimusaineella 2 kuukauden sisällä seulontaarvioinnista.
  • Kyvyttömyys noudattaa protokollan toimenpiteitä, mukaan lukien paperisten Parkinsonin taudin päiväkirjojen täyttäminen, säännölliset ja pitkittyneet opintokäynnit mukaan lukien lääkityksen ulkopuoliset käynnit ja matkat.
  • Krooninen immunosuppressiohoito, mukaan lukien krooniset steroidit, immunoterapia, sytotoksinen hoito ja kemoterapia.
  • Mikä tahansa vakava sairaus tai poikkeava löydös fyysisessä tarkastuksessa tai laboratoriotutkimuksessa, joka lisää merkittävästi tutkimustoimenpiteiden riskejä.
  • Mikä tahansa sairaus, joka todennäköisesti johtaa vammautumiseen tutkimuksen aikana ja häiritsee tai sekoittaa tutkimusarviointeja.
  • Raskaana olevat ja imettävät naiset.
  • Mies tai nainen, jolla on lisääntymiskyky ja joka ei ole halukas käyttämään esteehkäisyä 6 kuukauteen leikkauksen jälkeen.
  • Suunnittelee saavansa minkä tahansa rokotuksen 30 päivän sisällä leikkauksesta.
  • Kaikki lääketieteelliset tai sosiaaliset tekijät, jotka todennäköisesti aiheuttaisivat sen, että osallistuja ei pysty noudattamaan tutkimusprotokollaa, mukaan lukien maantieteellinen saavutettavuus.
  • Käynnissä olevat hoidot, mukaan lukien neuroleptilääkkeet, apomorfiini tai levodopa-infuusiohoito (Duopa®).
  • Aikoo osallistua mihin tahansa muuhun terapeuttiseen interventiotutkimukseen 12 kuukauden sisällä leikkauksesta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: VY-AADC01 kerta-annos
VY-AADC01:n 9,4 x 10^12 vektorigenomia
Lääke: VY-AADC01
Kerta-annos, neurokirurgisesti infusoituna, molemmin puolin striatumiin.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien/vakavien haittatapahtumien luokittelu (AE:t/SAE:t)
Aikaikkuna: Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Arvosana arvioidaan NCI CTCAE:n versiolla 4.03.
Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Magneettiresonanssikuvaus (MRI)
Aikaikkuna: Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
VY-AADC01:n turvallisuus arvioidaan kaikkien kliinisesti merkittävien poikkeavuuksien perusteella MRI-skannauksissa verrattuna lähtötilanteeseen.
Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Säännölliset fyysiset tarkastukset
Aikaikkuna: Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
VY-AADC01:n turvallisuus arvioidaan rutiininomaisilla fyysisillä tutkimuksilla.
Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Rutiininomaiset kliiniset laboratorioanalyysit
Aikaikkuna: Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
VY-AADC01:n turvallisuus arvioidaan rutiininomaisella kliinisellä laboratorioanalyysillä.
Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Muutos Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -tuloksissa
Aikaikkuna: Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
C-SSRS on standardoitu itsemurhaluokitusjärjestelmä.
Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Parkinson-lääkkeiden muutos
Aikaikkuna: Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Muutos Parkinsonin lääkkeissä lähtötasoon verrattuna.
Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Motorisen toiminnan muutos Parkinsonin taudin päiväkirjaa käyttämällä
Aikaikkuna: Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Päiväkirjaa käytetään PD-motoristen oireiden muutosten arvioimiseen.
Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Muuta moottorin toimintaa seisoma-kävely-istu -testillä
Aikaikkuna: Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Standardoitu testi, jota käytetään PD-tutkimuksissa toiminnallisen liikkuvuuden arvioimiseksi.
Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Moottorin toiminnan muuttaminen modifioidulla Hoehn- ja Yahr-asteikolla
Aikaikkuna: Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Asteikko, jota käytetään PD:n aiheuttaman vamman yleisen tason mittaamiseen.
Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Motorisen toiminnan muutos Unified Parkinsonin taudin luokitusasteikkoa (UPDRS) käyttämällä
Aikaikkuna: Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Vakioarviointiasteikko, jota käytetään PD:n merkkien ja oireiden kvantifiointiin.
Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Muutos dyskinesian esiintymisessä Unified Dyskinesia Rating Scale (UDysRS) -asteikolla
Aikaikkuna: Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Kattava arviointityökalu, jota käytetään dyskinesian olennaisten piirteiden arvioimiseen PD:ssä.
Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Mielialan muutos Beck Depression Inventory II:n (BDI-II) avulla
Aikaikkuna: Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Itse annosteltu masennuksen oireiden mitta.
Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Kognitiivisen toiminnan muutos modifioidun kognitiivisen arvioinnin (MoCA) avulla
Aikaikkuna: Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Pikaseulontalaite lievään kognitiiviseen toimintahäiriöön.
Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Kognitiivisen toiminnan muutos Mattis Dementia Rating Scale -luokitusasteikolla – toinen painos (MDRS-2)
Aikaikkuna: Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Standardoitu neuropsykologinen testiparisto dementian mittaamiseen.
Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Pakonomaisen käyttäytymisen muutos Parkinsonin taudin arviointiasteikolla (QUIP-RS) -kyselylomakkeella.
Aikaikkuna: Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Arviointiasteikko, jolla voidaan kvantifioida erilaisten pakko-oireisten häiriöiden ja käyttäytymismallien vakavuus.
Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Unen laadun muutos ja häiriöt Parkinsonin taudin uniasteikolla 2 (PDSS-2)
Aikaikkuna: Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Visuaalinen analoginen asteikko, joka koskee 15 yleisesti raportoitua unihäiriöön liittyvää oiretta PD:ssä.
Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Muutos ei-moottorijärjestelmän mittakaavassa (NMSS)
Aikaikkuna: Perustaso 3 vuoden geeninsiirtoon
Vakioluokitusasteikko, joka arvioi PD:hen mahdollisesti liittyviä ei-motorisia oireita.
Perustaso 3 vuoden geeninsiirtoon
Elämänlaadun muutos Parkinsonin taudin kyselylomakkeella (PDQ39)
Aikaikkuna: Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Validoitu kyselylomake terveyteen liittyvän elämänlaadun mittaamiseksi PD-potilailla.
Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Elämänlaadun muutos Schwabin ja Englannin asteikolla
Aikaikkuna: Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
PD-spesifinen vammaisuusasteikko, jota käytetään ilmaisemaan itsenäisyyden tasoa päivittäisistä toiminnoista.
Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Elämänlaadun muutos käyttämällä kliinistä maailmanlaajuista näyttökerta-asteikkoa (CGI)
Aikaikkuna: Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Psykiatristen potilaiden hoitovasteen arvioimiseen käytetty asteikko.
Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Elämänlaadun muutos käyttämällä potilaan globaalia impressioasteikkoa (PGI)
Aikaikkuna: Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen
Asteikko, jota käytetään arvioimaan osallistujien PD-oireiden paranemista.
Perustaso 3 vuoteen geeninsiirron jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Neurocrine Biosciences

Yhteistyökumppanit

Voyager Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Steve Hersch, MD, Voyager Therapeutics, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 11. toukokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 10. elokuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 10. elokuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 10. helmikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. helmikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 27. helmikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 21. maaliskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. maaliskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PD-1102

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Aivojen sairaudet

Kliiniset tutkimukset VY-AADC01

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Germany

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa