Badanie bezpieczeństwa i skuteczności VY-AADC01 w zaawansowanej chorobie Parkinsona

Kryteria przyjęcia:

• Zdiagnozowano idiopatyczne PD.
• Odpowiedni czas trwania terapii lewodopą.
• Czas trwania choroby co najmniej 5 lat lub dłużej.
• Zmodyfikowana inscenizacja Hoehn & Yahr z co najmniej 2,5 godzinnym lub dłuższym stanem wyłączenia.
• Kandydat do interwencji chirurgicznej z powodu upośledzających ruchowo powikłań.
• UPDRS Part III (całkowity wynik) co najmniej 25 w stanie OFF.
• Jednoznaczna odpowiedź na terapię dopaminergiczną.
• Stabilne objawy choroby Parkinsona i leki przez co najmniej 4 tygodnie przed oceną przesiewową.
• Umiejętność zrozumienia i podpisania świadomej zgody.
• Normalne wartości laboratoryjne przed operacją.
• Zdolność medyczna i umysłowa do poddania się zabiegowi chirurgicznemu i wymogom protokołu oraz przestrzegania go.
• Możliwość samodzielnego podróżowania na wizyty studyjne lub możliwość wyznaczenia opiekuna.
• Uczestnik zgadza się odroczyć jakąkolwiek operację neurologiczną, w tym głęboką stymulację mózgu, do czasu zakończenia 12-miesięcznej wizyty w ramach badania (chyba że zaleci to neurolog prowadzący badanie).
• Zatwierdzony przez Komisję ds. Przeglądu Kwalifikacyjnego.

Kryteria wyłączenia:

• Atypowy lub wtórny parkinsonizm, w tym między innymi objawy uważane za spowodowane urazem, guzem mózgu, infekcją, chorobą naczyniowo-mózgową, inną chorobą neurologiczną lub lekami, substancjami chemicznymi lub toksynami.
• Obecność demencji zdefiniowana na podstawie wyniku Mattis Dementia Rating Scale - Second Edition (MDRS-2) wynoszącego mniej niż 130 podczas badania przesiewowego.
• Obecność lub historia psychozy, z wyjątkiem łagodnych, łagodnych halucynacji, które zdaniem badacza były związane z lekami na chorobę Parkinsona.
• Obecność ciężkiej depresji, na co wskazuje wynik BDI-II większy niż 28, lub wywiad z poważnym zaburzeniem afektywnym w ciągu 5 lat od oceny przesiewowej.
• Aktywne myśli samobójcze lub próby samobójcze w ciągu 5 lat od oceny przesiewowej.
• Historia nadużywania substancji w ciągu 2 lat od oceny przesiewowej.
• Nieprawidłowości obrazowania mózgu w prążkowiu lub innych regionach, które znacznie zwiększyłyby ryzyko operacji.
• Przeciwwskazania do MRI i/lub gadoteridolu.
• Koagulopatia lub niezdolność do czasowego przerwania leczenia przeciwkrzepliwego lub przeciwpłytkowego przed operacją.
• Wcześniejsza operacja mózgu, w tym zabiegi zmiany chorobowej, głęboka stymulacja mózgu, terapie infuzyjne lub jakakolwiek inna operacja mózgu.
• Wcześniejszy transfer genów.
• Historia udaru, źle kontrolowanej lub istotnej choroby sercowo-naczyniowej, cukrzycy lub innego ostrego lub przewlekłego schorzenia.
• Historia nowotworu innego niż leczony rak in situ w ciągu 3 lat od oceny przesiewowej.
• Zakażenie widoczne klinicznie lub wykryte laboratoryjnie.
• Wcześniejsze lub obecne leczenie jakimkolwiek badanym środkiem w ciągu 2 miesięcy od oceny przesiewowej.
• Niezdolność do przestrzegania procedur protokołu, w tym wypełniania papierowych dzienników choroby Parkinsona, częstych i długotrwałych wizyt studyjnych, w tym wizyt bez leków i podróży.
• Przewlekła terapia immunosupresyjna, w tym przewlekłe sterydy, immunoterapia, terapia cytotoksyczna i chemioterapia.
• Każdy poważny stan chorobowy lub nieprawidłowy wynik badania fizykalnego lub laboratoryjnego, który znacznie zwiększyłby ryzyko procedur badawczych.
• Dowolny stan chorobowy, który może prowadzić do niepełnosprawności w trakcie badania i zakłócać lub zakłócać oceny badania.
• Kobiety w ciąży i karmiące piersią.
• Mężczyzna lub kobieta ze zdolnością rozrodczą, która nie chce stosować antykoncepcji mechanicznej przez 6 miesięcy po operacji.
• Planuje otrzymać jakiekolwiek szczepienie w ciągu 30 dni od operacji.
• Wszelkie czynniki, medyczne lub społeczne, które prawdopodobnie spowodowałyby, że uczestnik nie byłby w stanie przestrzegać protokołu badania, w tym niedostępność geograficzna.
• Trwające leczenie, w tym leki neuroleptyczne, apomorfina lub terapia infuzyjna lewodopy (Duopa®).
• Planuje udział w jakimkolwiek innym badaniu dotyczącym interwencji terapeutycznej w ciągu 12 miesięcy po operacji.