Исследование безопасности и эффективности VY-AADC01 при прогрессирующей болезни Паркинсона

Критерии включения:

• Диагностирована идиопатическая БП.
• Адекватная продолжительность терапии леводопой.
• Давность заболевания не менее 5 лет и более.
• Модифицированная постановка Hoehn & Yahr с не менее 2,5 часами или более в выключенном состоянии.
• Кандидат на хирургическое вмешательство в связи с инвалидизирующими двигательными осложнениями.
• UPDRS Part III (общий балл) не менее 25 в состоянии OFF.
• Однозначная отзывчивость на дофаминергическую терапию.
• Стабильные симптомы болезни Паркинсона и лекарства в течение как минимум 4 недель до скрининговой оценки.
• Умение понимать и подписывать информированное согласие.
• Нормальные лабораторные показатели до операции.
• Медицинская и умственная способность к проведению и соблюдению хирургической процедуры и требований протокола.
• Возможность путешествовать для ознакомительных поездок в одиночку или возможность назначить опекуна.
• Субъект соглашается отложить любую неврологическую операцию, включая глубокую стимуляцию мозга, до завершения 12-месячного исследовательского визита (если это не рекомендовано неврологом-исследователем).
• Утверждено Комитетом по проверке соответствия требованиям.

Критерий исключения:

• Атипичный или вторичный паркинсонизм, включая, помимо прочего, симптомы, предположительно вызванные травмой, опухолью головного мозга, инфекцией, цереброваскулярным заболеванием, другим неврологическим заболеванием или действием лекарств, химических веществ или токсинов.
• Наличие деменции, определяемое шкалой оценки деменции Мэттиса - второе издание (MDRS-2), менее 130 баллов при скрининге.
• Наличие или история психоза, за исключением легких, доброкачественных галлюцинаций, которые, по мнению исследователя, связаны с лекарствами от болезни Паркинсона.
• Наличие тяжелой депрессии, о чем свидетельствует оценка по шкале BDI-II выше 28, или большое аффективное расстройство в анамнезе в течение 5 лет после скрининговой оценки.
• Активные суицидальные мысли или попытки самоубийства в течение 5 лет после скрининговой оценки.
• История злоупотребления психоактивными веществами в течение 2 лет после скрининговой оценки.
• Аномалии визуализации головного мозга в стриатуме или других областях, которые могут существенно увеличить риск хирургического вмешательства.
• Противопоказания к МРТ и/или гадотеридолу.
• Коагулопатия или невозможность временно прекратить любую антикоагулянтную или антитромбоцитарную терапию до операции.
• Предшествующая операция на головном мозге, включая процедуры повреждения, глубокую стимуляцию головного мозга, инфузионную терапию или любую другую операцию на головном мозге.
• Предшествующий перенос генов.
• История инсульта, плохо контролируемого или серьезного сердечно-сосудистого заболевания, диабета или любого другого острого или хронического заболевания.
• Злокачественное новообразование в анамнезе, кроме леченой карциномы in situ, в течение 3 лет после скрининговой оценки.
• Клинически очевидная или лабораторно выявленная инфекция.
• Предшествующее или текущее лечение любым исследуемым агентом в течение 2 месяцев после скрининговой оценки.
• Неспособность соблюдать процедуры протокола, в том числе заполнение бумажных дневников болезни Паркинсона, частые и длительные визиты в рамках исследования, в том числе без приема лекарств, и поездки.
• Хроническая иммуносупрессивная терапия, включая хронические стероиды, иммунотерапию, цитотоксическую терапию и химиотерапию.
• Любое серьезное заболевание или отклонения от нормы при медицинском осмотре или лабораторных исследованиях, которые могут существенно увеличить риски, связанные с процедурами исследования.
• Любое заболевание, которое может привести к инвалидности в ходе исследования и помешать оценке исследования или исказить ее.
• Беременные и кормящие женщины.
• Мужчина или женщина с репродуктивной способностью, которые не желают использовать барьерную контрацепцию в течение 6 месяцев после операции.
• Планирует получить любую вакцинацию в течение 30 дней после операции.
• Любые факторы, медицинские или социальные, которые могут привести к тому, что участник не сможет следовать протоколу исследования, включая географическую недоступность.
• Текущее лечение, включая нейролептические препараты, апоморфин или инфузионную терапию леводопы (Duopa®).
• Планирует участвовать в любом другом исследовании терапевтического вмешательства в течение 12 месяцев после операции.