A VY-AADC01 biztonságossági és hatékonysági tanulmánya előrehaladott Parkinson-kórban

Bevételi kritériumok:

• Idiopátiás PD-vel diagnosztizálták.
• A levodopa-terápia megfelelő időtartama.
• A betegség időtartama legalább 5 év.
• Módosított Hoehn & Yahr Staging, legalább 2,5 óra vagy több kikapcsolt állapotban.
• Műtéti beavatkozásra jelentkezett mozgássérült szövődmények miatt.
• UPDRS III. rész (összpontszám) legalább 25 OFF állapotban.
• Egyértelmű válaszreakció a dopaminerg terápiára.
• Stabil Parkinson-kór tünetei és gyógyszerei legalább 4 hétig a szűrés értékelése előtt.
• Képes a tájékozott hozzájárulás megértésére és aláírására.
• Normál laboratóriumi értékek a műtét előtt.
• Orvosilag és mentálisan alkalmas a műtéti eljárás és protokollkövetelmények elvégzésére és betartására.
• Képes egyedül utazni tanulmányi látogatásokra, vagy gondozót kijelölni.
• Az alany beleegyezik abba, hogy minden neurológiai műtétet, beleértve a mély agyi stimulációt is, elhalasztja a 12 hónapos vizsgálati látogatás befejezéséig (kivéve, ha a vizsgálati neurológus ezt javasolja).
• A Jogosultsági Felülvizsgáló Bizottság jóváhagyta.

Kizárási kritériumok:

• Atípusos vagy másodlagos parkinsonizmus, beleértve, de nem kizárólagosan, a trauma, agydaganat, fertőzés, cerebrovaszkuláris betegség, egyéb neurológiai betegség vagy gyógyszerek, vegyszerek vagy toxinok okozta tüneteket.
• A demencia jelenléte a Mattis Dementia Rating Scale - Second Edition (MDRS-2) pontszáma szerint 130-nál kevesebb a szűréskor.
• Pszichózis jelenléte vagy kórtörténete, kivéve az enyhe, jóindulatú hallucinációkat, amelyekről a nyomozó megítélése szerint a Parkinson-gyógyszerekkel van összefüggésben.
• Súlyos depresszió jelenléte, amit a 28-nál nagyobb BDI-II pontszám jelez, vagy súlyos affektív rendellenesség az anamnézisben a szűrés értékelésétől számított 5 éven belül.
• Aktív öngyilkossági gondolatok vagy öngyilkossági kísérlet a szűrés értékelésétől számított 5 éven belül.
• A kábítószerrel való visszaélés története a szűrés értékelésétől számított 2 éven belül.
• Az agy képalkotási rendellenességei a striatumban vagy más régiókban, amelyek jelentősen növelik a műtét kockázatát.
• MRI és/vagy gadoteridol ellenjavallata.
• Coagulopathia vagy képtelenség ideiglenesen leállítani bármilyen antikoaguláns vagy thrombocyta-aggregációt gátló kezelést a műtét előtt.
• Korábbi agyműtét, beleértve a léziókezelést, mély agyi stimulációt, infúziós terápiát vagy bármilyen más agyműtétet.
• Előzetes géntranszfer.
• Az anamnézisben szereplő stroke, rosszul kontrollált vagy jelentős szív- és érrendszeri betegség, cukorbetegség vagy bármely más akut vagy krónikus betegség.
• Az in situ kezelt karcinómától eltérő rosszindulatú daganat a kórtörténetben a szűrés értékelését követő 3 éven belül.
• Klinikailag nyilvánvaló vagy laboratóriumilag kimutatott fertőzés.
• Korábbi vagy jelenlegi kezelés bármely vizsgálati szerrel a szűrés értékelésétől számított 2 hónapon belül.
• Képtelenség betartani a protokoll eljárásait, beleértve a papíralapú Parkinson-kórnaplók kitöltését, a gyakori és hosszan tartó tanulmányi látogatásokat, beleértve a gyógyszeres kezelésen kívüli látogatásokat és az utazást.
• Krónikus immunszuppresszív terápia, beleértve a krónikus szteroidokat, az immunterápiát, a citotoxikus terápiát és a kemoterápiát.
• Bármilyen súlyos egészségügyi állapot vagy olyan kóros lelet a fizikális vizsgálat vagy laboratóriumi vizsgálat során, amely jelentősen növelné a vizsgálati eljárások kockázatát.
• Minden olyan egészségügyi állapot, amely a vizsgálat során fogyatékossághoz vezethet, és megzavarja vagy megzavarja a vizsgálat értékelését.
• Terhes és szoptató nők.
• Reproduktív képességgel rendelkező férfi vagy nő, aki a műtét után 6 hónapig nem hajlandó fogamzásgátlást alkalmazni.
• Azt tervezi, hogy a műtétet követő 30 napon belül megkapja az oltást.
• Bármilyen orvosi vagy társadalmi tényező, amely valószínűleg azt eredményezné, hogy a résztvevő nem tudja követni a vizsgálati protokollt, beleértve a földrajzi megközelíthetetlenséget is.
• Folyamatos kezelések, beleértve a neuroleptikus gyógyszereket, az apomorfint vagy a levodopa infúziós terápiát (Duopa®).
• Azt tervezi, hogy a műtétet követő 12 hónapon belül bármilyen más terápiás beavatkozási vizsgálatban részt vesz.