파킨슨병에 대한 AADC 유전자치료제(VY-AADC01)의 안전성 연구 (AADC)

포함 기준:

• 특발성 파킨슨병으로 진단
• 최소 5년 이상의 유병 기간
• 적절한 레보도파 치료 기간
• OFF 상태에서 최소 2.5의 수정된 Hoehn 및 Yahr Staging
• 운동 합병증 ​​장애로 인해 외과 적 개입 후보.
• UPDRS 파트 III(전체 모터) 점수 ≥ 25 및 OFF 상태에서 최대 60점.
• 도파민 치료에 대한 명확한 반응성.
• 선별 검사 전 최소 4주 동안 안정적인 파킨슨병 증상 및 약물 요법.
• 정보에 입각한 동의를 이해하고 서명할 수 있는 능력.
• 수술 전 정상적인 실험실 값.
• 중화 AAV2 항체 역가 ≤ 1:1200
• 혼자 공부하러 방문하거나 간병인을 지정할 수 있는 능력.
• 피험자는 12개월 연구 방문을 완료할 때까지 심부 뇌 자극을 포함한 모든 신경학적 수술을 연기하는 데 동의합니다(연구 신경학자가 권장하지 않는 한).
• 피험자는 수술 후 12개월 동안 다른 치료 개입 연구에 참여하지 않는 데 동의합니다.
• 피험자는 수술 후 30일 이내에 어떠한 예방접종도 하지 않는 데 동의합니다.

제외 기준:

• 외상, 뇌종양, 감염, 뇌혈관 질환, 기타 신경 질환 또는 약물, 화학 물질 또는 독소로 인한 것으로 여겨지는 증상을 포함하되 이에 국한되지 않는 비정형 또는 속발성 파킨슨증.
• 선별 검사에서 130 미만의 Mattis Dementia Rating Scale-Second Edition(MDRS-2)에 의해 정의된 치매의 존재.
• 파킨슨병 약물과 관련이 있다고 조사관이 판단한 경증의 양성 환각을 제외한 정신병의 존재 또는 병력.
• Beck Depression Inventory II(BDI-II) > 28로 측정한 중증 우울증의 존재 또는 스크리닝 검사 5년 이내에 주요 정동 장애의 병력.
• 선별검사 5년 이내 현재 자살생각 또는 자살시도.
• 선별 검사 2년 이내에 약물 남용 이력.
• 선조체 또는 수술 위험을 크게 증가시키는 다른 부위의 뇌 영상 이상.
• MRI 및/또는 가도테리돌에 대한 금기.
• 응고병증 또는 수술 전에 항응고제 또는 항혈소판제를 일시적으로 중단할 수 없음.
• 심부 뇌 자극, 주입 요법 또는 기타 뇌 수술을 포함한 사전 뇌 수술.
• 사전 유전자 전달.
• 뇌졸중, 잘 조절되지 않거나 심각한 심혈관 질환, 당뇨병 또는 기타 급성 또는 만성 의학적 상태의 병력.
• 스크리닝 평가 3년 이내에 치료된 상피내 암종 이외의 악성 종양의 병력.
• 임상적으로 명백하거나 실험실에서 발견된 감염.
• 스크리닝 평가 2개월 이내에 임의의 시험용 제제를 사용한 이전 또는 현재 치료.
• 만성 스테로이드, 면역 요법, 세포 독성 요법 및 화학 요법을 포함한 만성 면역 억제 요법.
• 임산부와 수유부.
• 장벽 피임법을 사용하지 않으려는 생식 능력이 있는 피험자.
• 연구 과정 동안 장애로 이어질 가능성이 있고 혼란스러운 연구 평가를 방해할 가능성이 있는 모든 의학적 상태
• 지리적 접근 불가능성을 포함하여 피험자가 연구 프로토콜을 따를 수 없게 만들 가능성이 있는 모든 의학적 또는 사회적 요인.
• 신경이완제, 아포모르핀 또는 레보도파 주입 요법(Duodopa®)과 같은 지속적인 치료.