이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

억제제를 사용하는 A형 혈우병 참가자의 Emicizumab에 대한 확장 액세스 프로그램

2018년 3월 26일 업데이트: Genentech, Inc.

억제제를 사용하는 A형 혈우병 환자의 Emicizumab에 대한 공개 라벨, 다기관, 확장 액세스 프로그램

이 오픈 라벨, 다기관 확장 액세스 프로그램(EAP)은 미국에서 FVIII 억제제가 포함된 혈우병 A의 적응증으로 상용화되기 전에 8인자(FVIII) 억제제가 포함된 혈우병 A가 있는 적격 참여자에게 emicizumab을 제공하도록 설계되었습니다. 참가자 또는 의사가 치료를 중단하기로 결정하거나 후원자가 emicizumab 임상 개발을 중단하는 경우 중단이 더 일찍 발생할 수 있습니다.

연구 개요

상태

마케팅 승인

정황

개입 / 치료

연구 유형

확장된 액세스

확장 액세스 유형

  • 치료 IND/프로토콜

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Rush Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
        • Tulane Medical Center; Investigational/Research Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • Children's Mercy Hosp Clinics
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, 미국, 07112
        • Barnabas Health Newark Beth Israel Medical Center - Pulmonary Hypertension & Lung Transplant Program
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98104
        • Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 모든 중증도의 선천성 혈우병 A 진단 및 고역가 억제제(즉, [>/=] 5 Bethesda 단위 이상)의 문서화된 병력
  • 적어도 지난 24주 동안 간헐적 또는 예방적 우회제를 사용한 치료 이력
  • >/=6(간헐적 우회제 요법인 경우) 또는 >/=2(예방적 우회제 요법인 경우) 스크리닝 전 24주 이내에 출혈
  • 현재 재조합 활성화 인자 VII(rFVIIa)를 사용 중이거나 돌발성 출혈 치료를 위한 주요 우회 제제로 rFVIIa로 전환할 의향이 있는 경우
  • 스크리닝 시 혈소판 수 >/= 마이크로리터당 100,000(mcL) 및 헤모글로빈 >/= 8 그램/데시리터(g/dL)로 정의되는 적절한 혈액학적 기능
  • 적절한 간 및 신장 기능

제외 기준:

  • 혈우병 A 이외의 유전 또는 후천성 출혈 장애
  • 동시 우회제 예방과 함께 FVIII 예방의 치료 요법을 받은 참가자를 제외하고 FVIII로 진행 중인(또는 연구 중에 받을 계획인) 면역 관용 유도(ITI) 요법 또는 예방
  • 1일 전 12개월 이내의 혈전색전증 치료(현재 항혈전 치료가 진행되지 않는 이전 카테터 관련 혈전증 제외) 또는 혈전색전증의 현재 징후
  • 출혈이나 혈전증의 위험을 증가시킬 수 있는 기타 상태(예: 특정 자가면역 질환)
  • 연구자의 판단에 따라 혈전성 미세혈관병증(TMA)에 대한 고위험
  • 단클론 항체 요법 또는 에미시주맙 주사 성분과 관련된 임상적으로 유의미한 과민증의 병력
  • 등록 시 전신 면역조절제(예: 인터페론 또는 리툭시맙)의 사용 또는 연구 기간 동안 계획된 사용(항레트로바이러스 요법 제외)
  • 다음 중 하나를 사용한 치료: 1일 전 마지막 약물 투여의 5 반감기 이내에 혈우병 출혈의 위험을 치료하거나 감소시키기 위한 연구 약물; 지난 30일 이내 또는 1일 전 5일 반감기 중 더 긴 기간 내의 비혈우병 관련 시험용 약물; 임상시험약물을 동시에
  • 연구자의 판단에 따라 참가자의 안전한 연구 참여를 방해하는 임상 실험실 테스트의 모든 심각한 의학적 상태, 치료 또는 이상

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Genentech, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 5월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 5월 12일

처음 게시됨 (실제)

2017년 5월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 3월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 3월 26일

마지막으로 확인됨

2018년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ML39356

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

혈우병 A에 대한 임상 시험

에미시주맙에 대한 임상 시험

  • Kathelijn Fischer
    Radboud University Medical Center; University Medical Center Groningen; Maastricht University... 그리고 다른 협력자들
    모병
    Emicizumab의 약동학적 유도 투여 (DosEmi)
    한창 젊은 | 어린이 | 억제제가 있는 혈우병 A | 성인 | 억제제가 없는 혈우병 A | 혈우병 A, 중증
    네덜란드

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Italy

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다