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Un programma di accesso ampliato di Emicizumab nei partecipanti con emofilia A con inibitori

26 marzo 2018 aggiornato da: Genentech, Inc.

Un programma di accesso esteso, multicentrico e in aperto per Emicizumab nei pazienti affetti da emofilia A con inibitori

Questo programma di accesso esteso (EAP) multicentrico in aperto è progettato per fornire emicizumab ai partecipanti idonei con inibitori dell'emofilia A con inibitori del fattore VIII (FVIII) prima che sia disponibile in commercio negli Stati Uniti per l'indicazione dell'emofilia A con inibitori del FVIII. L'interruzione può verificarsi prima se il partecipante o il medico decide di interrompere il trattamento o se lo sponsor interrompe lo sviluppo clinico di emicizumab.

Panoramica dello studio

Stato

Approvato per il marketing

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Trattamento IND/Protocollo

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane Medical Center; Investigational/Research Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hosp Clinics
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07112
        • Barnabas Health Newark Beth Israel Medical Center - Pulmonary Hypertension & Lung Transplant Program
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di emofilia A congenita di qualsiasi gravità e anamnesi documentata di inibitore ad alto titolo (cioè [cioè], maggiore o uguale a [>/=] 5 Unità Bethesda)
  • Storia di trattamento con agenti bypassanti episodici o profilattici per almeno le ultime 24 settimane
  • >/=6 (se in regime di agente bypassante episodico) o >/=2 (se in regime di agente bypassante profilattico) sanguinamenti nelle 24 settimane precedenti lo screening
  • Attualmente utilizzano il fattore VII attivato ricombinante (rFVIIa) o sono disposti a passare a rFVIIa come agente bypassante primario per il trattamento delle emorragie da rottura
  • Adeguata funzione ematologica, definita come conta piastrinica >/= 100.000 per microlitri (mcL) ed emoglobina >/=8 grammi per decilitro (g/dL) allo screening
  • Adeguata funzionalità epatica e renale

Criteri di esclusione:

  • Disturbi della coagulazione ereditari o acquisiti diversi dall'emofilia A
  • Terapia o profilassi di induzione dell'immunotolleranza (ITI) in corso (o che si prevede di ricevere durante lo studio) con FVIII, ad eccezione dei partecipanti che hanno ricevuto un regime di trattamento di profilassi con FVIII con concomitante profilassi con agenti bypassanti
  • Trattamento per malattia tromboembolica entro 12 mesi prima del giorno 1 (ad eccezione di precedenti trombosi associate a catetere per le quali il trattamento antitrombotico non è attualmente in corso) o segni attuali di malattia tromboembolica
  • Altre condizioni (esempio [es.], alcune malattie autoimmuni) che possono aumentare il rischio di sanguinamento o trombosi
  • Alto rischio di microangiopatia trombotica (TMA), a giudizio dello sperimentatore
  • Storia di ipersensibilità clinicamente significativa associata a terapie con anticorpi monoclonali o componenti dell'iniezione di emicizumab
  • Uso di immunomodulatori sistemici (ad esempio, interferone o rituximab) al momento dell'arruolamento o uso pianificato durante lo studio, ad eccezione della terapia antiretrovirale
  • Trattamento con uno qualsiasi dei seguenti: un farmaco sperimentale per il trattamento o la riduzione del rischio di sanguinamento emofilico entro 5 emivite dall'ultima somministrazione del farmaco prima del giorno 1; Un farmaco sperimentale non correlato all'emofilia negli ultimi 30 giorni o 5 emivite prima del giorno 1, a seconda di quale sia il più lungo; Un farmaco sperimentale in concomitanza
  • Qualsiasi grave condizione medica, trattamento o anomalia nei test clinici di laboratorio che, a giudizio dello sperimentatore, preclude la partecipazione sicura del partecipante allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genentech, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 maggio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 maggio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

16 maggio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 marzo 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 marzo 2018

Ultimo verificato

1 marzo 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ML39356

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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