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Ein erweitertes Zugangsprogramm von Emicizumab bei Teilnehmern mit Hämophilie A mit Inhibitoren

26. März 2018 aktualisiert von: Genentech, Inc.

Ein offenes, multizentrisches Expanded-Access-Programm für Emicizumab bei Patienten mit Hämophilie A mit Inhibitoren

Dieses offene, multizentrische Expanded-Access-Programm (EAP) soll berechtigten Teilnehmern mit Hämophilie A mit Faktor VIII (FVIII)-Inhibitoren Emicizumab bereitstellen, bevor es in den Vereinigten Staaten für die Indikation Hämophilie A mit FVIII-Inhibitoren kommerziell erhältlich ist. Der Abbruch kann früher erfolgen, wenn der Teilnehmer oder Arzt beschließt, die Behandlung abzubrechen, oder der Sponsor die klinische Entwicklung von Emicizumab abbricht.

Studienübersicht

Status

Für die Vermarktung zugelassen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

  • Behandlung IND/Protokoll

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Denver, Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Tulane Medical Center; Investigational/Research Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hosp Clinics
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07112
        • Barnabas Health Newark Beth Israel Medical Center - Pulmonary Hypertension & Lung Transplant Program
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose angeborener Hämophilie A jeden Schweregrades und dokumentierte Anamnese von Inhibitoren mit hohem Titer (d. h. [d. h.] größer oder gleich [>/=] 5 Bethesda-Einheiten)
  • Vorgeschichte der Behandlung mit episodischen oder prophylaktischen Bypassing-Mitteln für mindestens die letzten 24 Wochen
  • >/=6 (bei einer episodischen Bypassing-Therapie) oder >/=2 (bei einer prophylaktischen Bypassing-Therapie) Blutungen innerhalb von 24 Wochen vor dem Screening
  • Verwenden derzeit rekombinanten aktivierten Faktor VII (rFVIIa) oder sind bereit, auf rFVIIa als primäres Bypass-Mittel zur Behandlung von Durchbruchblutungen umzusteigen
  • Angemessene hämatologische Funktion, definiert als Thrombozytenzahl >/= 100.000 pro Mikroliter (mcL) und Hämoglobin >/= 8 Gramm pro Deziliter (g/dL) beim Screening
  • Ausreichende Leber- und Nierenfunktion

Ausschlusskriterien:

  • Andere angeborene oder erworbene Blutgerinnungsstörung als Hämophilie A
  • Fortlaufende (oder geplante) Immuntoleranzinduktionstherapie (ITI) oder -prophylaxe mit FVIII (oder Plan, während der Studie zu erhalten), mit Ausnahme von Teilnehmern, die ein Behandlungsschema der FVIII-Prophylaxe mit gleichzeitiger Prophylaxe mit Bypassing-Mitteln erhalten haben
  • Behandlung einer thromboembolischen Erkrankung innerhalb von 12 Monaten vor Tag 1 (mit Ausnahme einer früheren katheterassoziierten Thrombose, für die derzeit keine antithrombotische Behandlung durchgeführt wird) oder aktuelle Anzeichen einer thromboembolischen Erkrankung
  • Andere Erkrankungen (z. B. bestimmte Autoimmunerkrankungen), die das Blutungs- oder Thromboserisiko erhöhen können
  • Hohes Risiko für thrombotische Mikroangiopathie (TMA) nach Einschätzung des Prüfarztes
  • Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Überempfindlichkeit im Zusammenhang mit monoklonalen Antikörpertherapien oder Komponenten der Emicizumab-Injektion
  • Verwendung von systemischen Immunmodulatoren (z. B. Interferon oder Rituximab) bei der Einschreibung oder geplanten Verwendung während der Studie, mit Ausnahme der antiretroviralen Therapie
  • Behandlung mit einem der folgenden: Ein Prüfpräparat zur Behandlung oder Verringerung des Risikos hämophiler Blutungen innerhalb von 5 Halbwertszeiten nach der letzten Arzneimittelverabreichung vor Tag 1; Ein nicht mit Hämophilie zusammenhängendes Prüfpräparat innerhalb der letzten 30 Tage oder 5 Halbwertszeiten vor Tag 1, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist; Ein Prüfpräparat gleichzeitig
  • Jede schwerwiegende Erkrankung, Behandlung oder Anomalie bei klinischen Labortests, die nach Einschätzung des Prüfarztes die sichere Teilnahme des Teilnehmers an der Studie ausschließt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genentech, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Mai 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Mai 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. Mai 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. März 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. März 2018

Zuletzt verifiziert

1. März 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ML39356

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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